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《NEJM》CRISPR、Vertex基因編輯治療最新數據！10名鐮刀型、地中海貧血患者療效佳
2020-12-07 / 記者 李林璦
編譯/李林璦 美國時間6日，CRISPRTherapeutics和VertexPharmaceuticals在美國血液學會(ASH)年會上公佈了ASH其CRISPR/Cas9基因編輯療法CTX001的最新臨床數據。7例輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者在接受CTX001治療後，在最近一次追蹤時均不需依賴輸血。而3例嚴重鐮刀型紅血球疾病(SCD)患者在接受CTX001治療後，均無血管阻塞...
工研院攜手Gemseki 尋找全球合作夥伴 ；肝臟酵素飆高8倍！Vertex臨床二期AATD藥VX-814終止開發
2020-10-19 / 環球生技
《臺灣》工研院攜手Gemseki尋找全球合作夥伴近（8）日，工研院（ITRI）宣布與日本的專業市場藥物授權機構Gemseki，簽訂有關工研院候選藥物的授權和合作、技術的協議。根據協議，Gemseki將為工研院的候選藥物，在全球展開授權和商業開發等活動，並支援尋找策略夥伴，協助協商。《美國》肝臟酵素飆高8倍！Vertex臨床二期AATD藥VX-814終止開發美國時間15日，福泰製藥(VertexPh...
Moderna與Vertex再次合作 攜手開發囊性纖維化基因編輯療法
2020-09-17 / 記者 劉端雅
美國時間16日，Moderna宣布，與VertexPharmaceuticals簽署一項高達4.5億美元的戰略研究合作和授權合約，旨在開發以脂質奈米微粒（Lipidnanoparticles，LNP）來包裹、遞送mRNA的基因編輯療法，治療囊性纖維化（Cysticfibrosis，CF）。該項研究合作為期三年，初期將專注於開發和優化新型LNP和mRNA，研發傳遞到肺部細胞的基因編輯療法，從而能夠生...
CRISPR、Vertex公布基因編輯臨床新數據！鐮刀型、地中海貧血治療成效達15個月
2020-06-16 / 記者 吳培安
於2017年底結盟、攜手將CRISPR/Cas9基因編輯推向臨床試驗的兩家公司：CRISPRTherapeutics與VertexPharmaceuticals，於上週歐洲血液學會的線上會議中，公布最新臨床治療追蹤結果。其宣稱，首批接受一次性基因編輯療法CTX001的鐮刀型血球症(sicklecelldisease)和β型海洋性貧血症(betathalassemia)患者，其與貧血相關的...
看準基因治療藍海！ Novartis投資5億美元 Vertex擴建工廠
2019-11-28 / 記者 巫芝岳
近(27)日，據外媒報導，諾華(Novartis)透露將投入5億美元於其基因治療產品的製造上，專注於開發基因療法的VertexPharmaceuticals也將進行大規模擴建，作為基因療法的研究與生產用途。諾華向路透社透露這項5億美元的基因療法製造計劃，諾華旗下負責基因治療的子公司AveXis總裁DavidLennon表示，對於公司目前正在開發的新型基因療法，由於外包廠商的生產能力相當有限，因此長...
Vertex 9.5億美元收購Semma 進軍幹細胞療法
2019-09-04 / 記者 李林璦
美國時間9月3日，VertexPharmaceuticalsInc.宣佈將以9.5億美元現金收購以第1型糖尿病幹細胞療法聞名的生物技術公司SemmaTherapeutics，將進軍幹細胞治療領域。該筆交易將在今年第四季完成。根據協議，Semma將成為Vertex獨立運營的子公司。Semma執行長BastianoSanna將加入Vertex擔任Semma總裁，而創立Semma的DouglasMelt...
福泰製藥收購Exonics、擴大CRISPR研究 投注4.2億美元於基因編輯療法
2019-06-11 / 記者 吳培安
近(7)日，福泰製藥（VertexPharmaceuticals）宣布，該公司花費4.2億美元投入基因編輯療法研發，聚焦於杜興氏肌肉萎縮症（DuchenneMuscularDystrophy,DMD）及第一型肌強直型肌肉萎縮症（myotonicdystrophytype1,DM1）兩項疾病，兩項臨床前研究項目交易算入潛在里程碑共計高達20億美元。在上週(5月30)收盤後，Vertex宣布將以2.4...
德國默克攜手Vertex拓展基因編輯療法
2019-01-28 / 記者 李林璦
德國默克(MerckKGaA)日前(25)，宣布將授權Vertex兩種DNA依賴型蛋白激酶(DNA-dependentproteinkinase,DNA-PK)抑制劑與默克的CRISPR/Cas9技術平台，該抑制劑可促進CRISPR/Cas9的效果，可應用於六種特定遺傳疾病領域治療上。 事實上，這兩種化合物是默克2017年時，為拓展DNA的損傷與修復在癌症免疫治療領域，以2.3億美元向Vertex...
違反公司規範 Vertex Pharmaceuticals營運長遭掃地出門
2019-01-25 / 記者 薛瀹熢
據Biospace昨日(24)的報導，囊性纖維化開發製藥廠VertexPharmaceuticals營運長IanSmith因個人行為違反公司內部規範而遭到公司開除。VertexPharmaceuticals表示，IanSmith自2018年12月以來同時兼任公司的財務長。公司在受到對於Smith的指控後，便立即在獨立外部法律顧問的協助下展開對於IanSmith的調查。目前Vertex尚未提供指控的...
Vertex緩解疼痛新藥獲FDA突破性療法認定
2018-12-19 / 記者 李林璦
日前(18)，VertexPharmaceuticals宣布其針對小纖維神經病變(small-fiberneuropathy)的止痛藥NaV1.8抑制劑VX-150其臨床Ⅱ期研究成果積極，達到主要終點，能顯著的減輕疼痛，同時也獲得FDA授予突破性療法認定用於治療中度至重度疼痛。 NaV1.8是一種電壓門控鈉離子通道，它主要表達在背根神經節（dorsalrootganglion,DRG）中傳遞痛覺信...
FDA批准Vertex囊性纖維化新藥上市
2018-02-14 / 記者 林以璿
近日，Vertex醫藥公司宣布SYMDEKO™（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）獲得FDA批准上市，用於治療12歲及以上的囊性纖維化（cysticfibrosis，CF）患者，這些患者的囊性纖維化跨膜傳導調節因子（cysticfibrosistransmembraneconductanceregulator，CFTR）基因攜帶兩個F508del突變複製或者...
