ASH年會

《NEJM》CRISPR、Vertex基因編輯治療最新數據!10名鐮刀型、地中海貧血患者療效佳

撰文記者 李林璦
日期2020-12-07
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《NEJM》CRISPR、Vertex基因編輯治療最新數據!10名鐮刀型、地中海貧血患者療效佳
編譯/李林璦

美國時間6日,CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals在美國血液學會(ASH)年會上公佈了ASH其CRISPR/Cas9基因編輯療法CTX001的最新臨床數據。7例輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者在接受CTX001治療後,在最近一次追蹤時均不需依賴輸血。而3例嚴重鐮刀型紅血球疾病(SCD)患者在接受CTX001治療後,均無血管阻塞危機(VOCs)。該數據也發布於《NEJM》上。兩家公司指出,這些數據顯示,CTX001有望成為治療TDT和嚴重SCD患者的一次性治癒療法。

CTX001是一種自體、基因編輯幹細胞療法,在體外進行基因編輯後,再將紅血球細胞輸注回患者體內,以增加患中體內的胎兒血紅素(fetal hemoglobin)含量,期間也將搭配骨髓殲滅性調適治療,以烷基化劑Busulfex (Busulfan)化療藥物讓幹細胞可成功植入。...