隨著LQDA研發產品線中,Yutrepia(吸入短效乾粉藥物)已於今年完成上市,公司現今正積極規畫第二項產品L606上市開發工作。LQDA 表示,已與全球主要法規單位確認L606送件申請美國及歐洲藥證的臨床需求,除了已完成藥物動力學研究,以及正在進行的美國開放設計的臨床三期試驗之外,再完成PH-ILD全球三期隨機對照試驗等三項臨床試驗,即可同時申請 PAH(肺動脈高壓) 與 PH-ILD(間質性肺病相關肺高壓) 兩項適應症上市。
其中美國開放設計的臨床三期試驗,包括由 Tyvaso 轉換療程的患者及少數 PH-ILD 患者的臨床治療結果,將在公司舉辦的 R&D Day 中公布療效及安全性等相關臨床資料。另外也預計年底前啓動的 PH-ILD全球三期臨床試驗,確認療效及安全性的臨床競爭力。
LQDA 選擇 PH-ILD 作為全球臨床三期的主要適應症,主要由於Tyvaso只在美國獲准上市,但全球醫療需求尚未被滿足,另外配合LQDA與國際醫師社群良好的合作關係,因此預期未來患者招募速度會比PAH更快。
L606臨床優勢:穩定藥物覆蓋與良好耐受性
在會議中LQDA特別提到L606的臨床優勢,如目前臨床研究觀察顯示,L606的微脂體配方能減少咽喉等上呼吸道不良反應,具有進一步提升患者的耐受性及醫囑性的優勢。此外,部分患者在清晨能感受到呼吸改善,推測是睡前給予的L606具緩釋作用,因此能夠維持下半天的治療效應,顯示給兩次給藥的策略讓L606在臨床反應上,能結合”即時性”與”持續性”的效應。
針對給藥方式與競爭格局,LQDA也表示外界普遍關注劑量頻率及給藥裝置的選擇。L606 採用每日兩次霧化給藥,搭配微脂體緩釋技術,可降低峰值濃度、縮小峰谷差,提供更穩定的24小時藥物覆蓋。由於肺高壓病患活動量有限,對病患而言,每日一次或兩次的治療頻率差異不大,但L606更舒適、人性的設計將有助於改善臨床結果。
在市場比較上,LQDA 強調 L606 的臨床價值是基於長期臨床效果與耐受性,而非僅與每日四次或每日一次的投藥頻率或是不同給藥器械,來進行直接的比較。LQDA 表示,L606具有展現臨床改善潛力,重現靜脈輸注療法所達到的臨床效益,這種臨床優勢可以不受病情限制,持續改善患者的臨床結果。
L606核心價值:重現靜脈輸注療法所達到的臨床效益
在會議中LQDA也表示,L606 的核心目標是提供吸入性前列腺素類(prostacyclin)治療中最有效的藥物暴露方式。前列腺環素類的靜脈給藥療法(如:Epoprostenol 依前列腺素、Iloprost 伊洛前列素、Treprostinil 曲前列腺環素)已證實具備最強臨床數據,而L606(曲前列腺環素)的設計是希望透過吸入方式模擬這種全天 24 小時,並達成穩定藥物曝露量(exposure)的長效緩釋效果。
此外,LQDA 也關注競品進展:Tyvaso(曲前列腺環素)在 IPF (特發性肺纖維化)患者的 TETON-2 臨床三期試驗結果呈現正面效應,證實吸入型曲前列腺素在 IPF 具有明顯的治療效果,也為 L606 未來擴展至更多適應症,提供正面臨床證據。
(資料來源:公司提供)