Regenxbio亨特氏症基因療法二次叩關FDA失敗！

2026-02-10 / 記者高佳樺

昨(9)日，Regenxbio宣布旗下針對亨特氏症(Huntersyndrome)開發的基因療法RGX-121，未獲美國食品藥物管理局(FDA)核准。FDA在完整回覆信(CRL)中對臨床試驗提出多項疑慮，包含受試者族群界定、採用自然病程作為對照組，以及以生物標記作為替代性終點的合理性。該案先前雖已納入加速核准評估，但臨床證據與審查路徑的要求，最終仍未能滿足監管標準。 FDA生物製劑評估與研究中心(...

載體平台 ASO藥物血腦屏障亨特氏症神經性退化疾病治療

Denali 創新載體平台讓ASO穿越血腦屏障! 攻神經性退化疾病

2024-08-16 / 實習記者郭品岑

美國時間8月14日，Denali Therapeutic開發出能有效讓反義寡核苷酸(antisenseoligonucleotide,ASO)藥物通過血腦屏障的方法，該藥物結合寡核苷酸運輸載體(oligonucleotidetransportvehicle,OTV)平台後，能夠成功進入大腦並降低腦內特定基因活性，為神經性退化疾病帶來新的治療方式，該研究結果已發表於《ScienceTranslati...