罕見貧血不再無藥可醫! Agios「丙酮酸激酶缺乏症」用藥 首獲FDA批准

2022-02-18 / 記者 巫芝岳
美國時間17日,AgiosPharmaceuticals宣佈,其罕見貧血用藥mitapivat獲美國食品藥物管理局(FDA)批准,成為首款獲批治療「丙酮酸激酶缺乏症」(pyruvatekinasedeficiency)的藥物,讓該項過去尚無藥物批准,患者只能靠輸注紅血球、切除脾臟等方式緩解病情的疾病,終於有藥可醫。該藥物為一款丙酮酸激酶活化劑,將以產品名Pyrukynd銷售,預計兩週後上市,Agi...