劉如謙 DavidLiu SMA 基因療法基因編輯鹼基編輯 nusinersen

《Science》劉如謙鹼基編輯治療SMA小鼠實驗成效積極盼成一次性治療！

2023-03-31 / 記者吳培安

美國時間30日，由臺裔美國科學家——哈佛大學及麻省理工學院布洛德研究所(BroadInstituteofMITandHarvard)劉如謙研究員帶領的跨校團隊，在最新的老鼠動物實驗中，將次世代基因編輯技術——鹼基編輯(baseediting)，應用在脊髓性肌肉萎縮症(SMA)治療上，證實可修復該病最重要的致病遺傳因子運動神經元存活蛋白(SMN)，且回...