美FDA不顧審查員反對 核准Stealth高價罕見病新藥Forzinity
2025-11-07 / 記者 李珍伶
美國時間5日,《路透社》獨家報導指出,美國食品藥物管理局(FDA)批准了StealthBiotherapeutics治療巴氏症候群(Barthsyndrome)高價罕病藥物elamipretide(Forzinity),其年費用高達80萬美元,雖然審查團隊認為該療法安全,但有8位審查員建議不要批准。 FDA表示,批准該藥是因為巴氏症候群的罕病患者對藥物需求迫切,以及療效可提升患者膝部力量超過45%...