《Nature》揭粒線體FDX2調控開關為罕病小腦脊髓萎縮症開創新治療

2026-01-06 / 實習記者康育華

美國時間12月10日，麻省總醫院暨布萊根婦女醫院(MassGeneralBrigham)與博德究所(BroadInstitute)的研究團隊，透過秀麗隱桿線蟲(Caenorhabditiselegans，C.elegans)的正向遺傳學(forwardgenetics)模型，從粒線體鐵硫簇生和的路徑中，找出可能影響弗里德希氏共濟失調(FA,又稱小腦脊髓萎縮症)的遺傳修飾因子FDX2與NFS1，並且...

FDA 罕見疾病小腦脊髓萎縮症 ReataPharmaceuticals Nrf2

首款罕見小腦脊髓萎縮症療法獲FDA批准！ Reata股價暴漲194%

2023-03-01 / 記者李林璦

美國時間1日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，批准ReataPharmaceuticals開發的Nrf2活化劑Skyclarys(omaveloxolone)，可用於治療16歲以上弗裏德賴希共濟失調(小腦脊髓萎縮症)(Friedreich'sAtaxia,FA)患者。這同時也是FDA批准的首款治療弗裏德賴希共濟失調症的藥物。消息一出，Reata股價在盤後暴漲最高達91.76美元，漲幅高達...