莫德納罕病科學長Paolo Martini剖析mRNA療法罕病開發三大優勢

2023-10-26 / 記者彭梓涵

新冠疫情促使mRNA疫苗取得成功，而mRNA療法的下一步會走何方？今年6月，莫德納(Moderna)執行長StéphaneBancel宣布，Moderna將成為一家罕見疾病療法公司，而mRNA能為罕見疾病帶來什麼曙光？本刊也特別專訪受邀來台演講的莫德納罕見疾病部門科學長PaoloMartini，分享mRNA療法在罕見疾病療法開發上的優勢與策略。 mRNA平台：標準化流程快速設計整套療...

mRNA療法丙酸血症罕見代謝疾病蛋白質替代療法 moderna 莫德納

解鎖新應用！Moderna首次公布罕見代謝疾病mRNA蛋白質替代療法 1/2期臨床耐受性佳

2023-05-22 / 記者彭梓涵

第26屆美國基因與細胞治療學會(ASGCT)在5月20日落幕，近日，Moderna在該年會上，首次公布其以mRNA作為細胞內蛋白質替代療法，治療丙酸血症(PA)的1/2期試驗期中數據，數據顯示mRNA-3927具有良好耐受性，且未發生劑量限制毒性或不良事件(TEAE)。這項臨床試驗為多中心開放性試驗，針對1歲以上經基因確認患有丙酸血症的參與者，評估mRNA-3927的安全性、藥效動力學和藥物動力...