近(26)日，由產業技術司指導、資策會科技法律研究所主辦、環球生技執行之「核酸領航 智造新局：2024核酸藥物暨CDMO產業發展研討會」，於集思交通部國際會議中心舉辦，邀請到國內核酸藥物研發領先學者中研院生醫轉譯研究中心執行長陶秘華，以及臺灣生物醫藥製造(TBMC)核酸製劑處處長林瓊，共同分享臺灣核酸藥物從學界研發到CRDMO量產的挑戰與趨勢。
 
資策會科法所王勁力所長表示，生醫產業是國家發展重要戰略，特別是強化本地技術、推動國際盟友合作關係。產業技術司配合行政院「建置臺灣創新生物製造研發服務能量行動方案」推動相關政策，扶植臺灣新興藥物及委託開發製造服務(CDMO)的發展，如核酸藥物、細胞治療的開發與產能等。
   
王勁力表示，技術發展的同時，完善的法規亦不可或缺。科法所身為國家法律幕僚智庫，積極投入國際生技產業政策及法制動態觀測、探索國際技術引進之法遵議題、CDMO公司接單生產、先進製程法規協和等。期勉臺灣能在全球供應鏈重組的機遇下，強化自身研發與製造量能，把握機會拓寬海外市場。
 
環球生技總編輯林明定也分享，亞洲各國都在同步發展新興藥物科技產業，臺灣不能置身事外、必須提早因應。資策會科法所從今年8月起陸續舉辦系列論壇，且在規劃上循序漸進，從前瞻法制、發展布局、未來機遇到實務挑戰等，也希望藉由此系列研討會，彙整最新的國際發展趨勢，並為與會聽眾搭建交流平台。
 

陶秘華：癌症核酸疫苗潛力大！ 憂學界技術缺投資接棒

 
中研院生醫轉譯研究中心執行長陶秘華，首先分享了學研界的核酸藥物開發經驗；他除了特別強調「個人化癌症疫苗」的潛力相當大，也指出從學界進行藥物開發時，若要進入臨床前試驗階段，往往需要高額經費及高效率的臨床前研究技術支持，而國內缺少早期技術的投資人下，如何補足這項早期研發的鴻溝(gap)，仍是待解問題。
 
陶秘華也分別介紹了其團隊的B型肝炎、新冠肺炎(COVID-19)、癌症疫苗等核酸藥物研究。
   
陶秘華團隊自2002年就投入開發的siRNA慢性B型肝炎療法，就是以將病人體內B肝病毒(HBV)基因「完全清除」為目標。他們運用siRNA抑制mRNA表現的機轉，且以進入肝細胞效率極高的腺相關病毒(AAV)為載體；該研究已在細胞和動物實驗中驗證，也自行建置人類B肝的模式動物(老鼠)。
 
中研院在新冠疫情下，也在2020年12月啟動mRNA疫苗研究，並於2021年3月於動物中進行概念驗證(POC)實驗，陶秘華團隊也是全球最早發表新冠病毒Omicron變異株mRNA疫苗學術論文的團隊。中研院也在今年建置完成核酸先導研究設施，目前已可提供學界和產業界核酸藥物製備、分析等服務。
 
除了傳染病外，陶秘華特別強調「個人化癌症mRNA疫苗」的潛力，他認為雖目前個人化核酸疫苗的開發，在法規上仍有障礙待突破，但以免疫學角度而言，癌症疫苗成功潛力極大，產業界應加速投入，其團隊目前也正投入研究中。
 

林瓊：臺灣核酸藥物CRDMO有利基！ 盼成全球罕病研發中心

 
臺灣生物醫藥製造(TBMC)核酸製劑處處長林瓊指出，截至目前，有13個反義寡核苷酸(Antisense Oligonucleotide, ASO)、6個RNAi藥物及4個mRNA藥物疫苗上市，而核酸藥物的下一步，在個體化癌症疫苗具有巨大潛力，目前有莫德納(Moderna)/默沙東(MSD)的mRNA-4157、BioNTech/Genentech的BNT122兩項癌症疫苗進入臨床三期試驗。
 
林瓊指出，2005年開始有很多大藥廠投入核酸藥物開發，但2018年，因藥物傳遞技術、安定性低、免疫原反應等核酸藥物開發瓶頸而紛紛退出市場，隨著奈米脂質顆粒(LNP)、修飾核苷酸(Modified Nucleotide)、GalNAc偶聯(GalNAc  Conjugation)等新技術平台的突破，近年均有大藥廠高額投資新核酸平台，如增加穩定性的技術：自我擴增RNA(samRNA)、環狀RNA(circular RNA)、加帽技術等、或是脂質奈米晶體(LNC)等新載體之技術。
   
林瓊指出，未來的精準醫療世代來臨，對於技術複雜性的要求更高、法規監管更嚴格、市場競爭也越激烈，因此，臺灣在委託研究開發及製造服務(CRDMO)需朝更複雜的生物製品轉型，並運用大數據、人工智慧技術來達到數位化轉型。
 
林瓊表示，美國不僅是全球最大藥品市場，也是臺灣藥品主要出口國之一，美國政府推動《國家生技及生物製造倡議》(National Biotechnology and Biomanufacturing Initiative)以及《生物安全法案》(Biosecure Act)，將為臺灣CRDMO帶來新的機會。
 
林瓊建議，臺灣可以結合學研醫界人才優勢、大數據優勢，以及TBMC已經具備核酸藥物新穎量產平台，將進一步與國際製藥公司建立合作夥伴關係，促進臺灣成為全球罕病研發中心。