全球首款CRISPR基因編輯獲批!英國批准Vertex/CRISPR鐮刀型貧血症療法  

撰文記者 吳培安
日期2023-11-16
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全球首款CRISPR基因編輯獲批!英國批准Vertex/CRISPR鐮刀型貧血症療法  

全球首個CRISPR基因編輯療法獲批問世!英國時間16日,Vertex Pharmaceuticals與CRISPR Therapeutics合作開發用於治療鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel,以Casgevy產品名稱獲得英國藥物及保健產品管理局(MHRA)有條件上市許可,可用於12歲以上的患者治療。
 
Casgevy適用的治療對象為12歲以上,罹患復發性血管閉塞性危機(VOC)的SCD患者,或是找不到人類白血球抗原(HLA)匹配之造血幹細胞捐贈者的TDT患者。據外媒估計,英國共有將近2千名適用Casgevy治療的患者。
 
在獲得批准之前,Casgevy已經在兩項SCD和TDT的全球性臨床試驗中分別達到主要療效指標,患者不再出現嚴重的VOC或仰賴輸血,且時間可持續至少12個月;安全性方面,97名接受治療的SCD、TDT患者,和以化療藥物(Busulfan)進行骨髓盡除式調理的造血幹細胞移植患者大致相同。
 
雖然目前Casgevy的價格尚未公布,但因為其具有一次性根治的潛力,外媒估計其藥價可能達到125萬美元;美國臨床及經濟審查機構(ICER)也曾針對exa-cel進行醫療科技評估(HTA),預估其健康效益價格基準(HPBP)位在135萬美元至205萬美元之間。
 
此外,這次批准是依循英國創新藥品藥證訪問途徑(ILAP)的創新途徑(Innovation Passport)批准。Vertex表示,正在與英國的國家衛生單位合作,讓適用此治療的患者能夠盡快獲得Casgevy。
 
目前此基因編輯療法也正在美國食品藥物管理局(FDA)審查中,並且在10月底時已經獲得專家小組開會認可安全性及臨床效益。FDA則預計在12月8日就會做出最終決定。
 
參考資料:
https://www.thepharmaletter.com/article/mhra-first-to-back-vertex-and-crispr-s-gene-therapy-casgevy
 
(編譯 / 吳培安)