日前，歐洲細胞及基因癌症治療中心(EUCCAT)宣布，將針對細胞與基因療法的諸多挑戰，與歐洲大學醫院聯盟(EUHA)啟動「JOIN4ATMP」計畫，並攜手既有的RESTORE網絡、T2EVOLVE聯盟、患者倡議組織EURORDIS以及生技公司等，找出細胞及基因療法的落地困難、提出解方，讓所有患者都用得到、付得起。
 
細胞及基因療法，在歐洲被歸類為「先進醫療產品」(ATMP)。其是一大類以基因、組織或細胞為基礎的先進療法，也被稱為是「活生生」的療法。它們具有重塑對腫瘤、自體免疫疾病、神經退化性疾病及許多罕見遺傳性疾病帶來治療新契機，以及為個別患者量身打造療法的潛力。
 
雖然現在有許多ATMP正在開發中，但目前在歐洲獲准上市的數量仍相當有限，其中一個困難就是法規單位對醫療產品的批准，通常會要求涵納很大數目的臨床試驗患者，但這對複雜的細胞及基因療法很困難。
 
JOIN4ATMP獲得了來自歐盟三年期300萬歐元(約325萬美元)經費。此計畫的主導人，是德國夏里特醫院(Charité)兒童血液腫瘤科教授Annette Künkele-Langer。她表示，此計畫的目標是設計出明確的建議，讓歐洲的患者能夠更快取得創新的細胞及基因療法。
 
為了達成這個目的，他們將整合歐洲區域在ATMP的臨床前開發、製造、臨床測試、上市批准、給付的知識和經驗，並分析如何從醫療、法規和經濟學層級上克服這些挑戰。
 
其得出的結論，將會以指南(guidelines)、建議(recommendations)和白皮書的形式呈現，進而推動歐洲對創新療法的策略。Künkele-Langer表示，它們將形成ATMP新批准程序的基礎，創造標準化、去中心化製造細胞及基因療法所需的整體條件，甚至是將優良製造規範(GMP)應用擴展到歐洲。
 
歐洲細胞及基因癌症治療中心，是由歐洲大學醫院聯盟在四年前成立。該中心的目標，是促進將在高等教育機構開發的ATMP推向臨床應用，並進一步鞏固在歐洲執行的基礎研究。
 
EUHA是由10家具領導性的歐洲大學附設醫院組成，其在醫療照護、教育及研究上皆具有傑出表現，成員皆擁有超過1千床的照護量能，所在國家涵蓋丹麥、法國、德國、荷蘭、義大利、瑞典、英國、比利時、奧地利、西班牙。
 
這些醫院透過齊心合作，致力於改善現在和未來的患者照護。其成員也涵蓋了既有的歐洲參考網絡(ERN)，為歐洲醫療照護行業和新挑戰，開發創新的解決方案。
 
參考資料：
https://bioengineer.org/for-faster-access-to-gene-and-cell-therapies-in-europe/
 
(編譯 / 吳培安)