美國時間27日，Vertex Pharmaceuticals宣布和CRISPR Therapeutics簽訂協議，Vertex以1億美元的預付款，及2.3億美元里程碑金與未來產品的使用費權利金，攜手CRISPR Therapeutics運用CRISPR/Cas9基因編輯技術，來加速研發避免免疫排斥的第1型糖尿病(T1D)細胞療法。
 
Vertex近年透過收購致力於開發第1型糖尿病的細胞療法，首先，Vertex在2019年9月以9.5億美元收購開發第1型幹細胞療法的公司Semma Therapeutics，並共同開發出由健康捐贈者提供的幹細胞衍生胰島細胞移植第1型糖尿病療法VX-880；後來又在2022年7月，以3.2億美元併購第1型糖尿病創新幹細胞替代療法公司ViaCyte。
 
Vertex在2021年宣布VX-880的臨床試驗初步數據，首位患者每日所需注射的胰島素減少了91%，且恢復了基本的自主胰島素製造能力，但在去年美國食品和藥物管理局(FDA)曾阻止Vertex進行更高劑量的測試，不過，2個月後又同意繼續進行，目前第二階段的受試者招募已完成，將在今年發布更多數據。
 
而另一項幹細胞來源的胰島細胞替代療法VX-264，在今年3月9日，用於治療第一型糖尿病患者的新藥臨床試驗(IND)也獲FDA批准，將在2023年上半年啟動臨床1/2期試驗。
 
VX-264相較於先前的VX-880療法，增加了免疫保護裝置，植入後不需要使用免疫抑制劑，可以讓更廣泛的T1D患者使用。
 
因此，此次Vertex和CRISPR合作，將運用CRISPR的基因編輯技術開發更能對抗人體免疫系統排斥的細胞療法。
 
Vertex和CRISPR兩家公司先前已合作開發鐮刀型貧血(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel，於今年1月獲得歐洲藥品管理局(EMA)受理上市許可申請，有望成為首款獲得監管單位批准的CRISPR基因編輯療法。
 
Vertex執行副總裁兼執行長Bastiano Sanna表示，在VX-880臨床試驗中已經顯示出對T1D的概念性驗證，很高興此次可以加深與CRISPR Therapeutics的合作關係，讓我們能進一步加速避免免疫排斥的第1型糖尿病細胞療法開發。
 
參考資料：https://www.biopharmadive.com/news/vertex-crispr-license-gene-editing-type-1-diabetes/646034/
 
(編譯/李林璦)