美國時間17日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准以色列細胞治療公司Gamida Cell Ltd.的異體細胞療法Omisirge (omidubicel-onlv)，幫助需清除骨髓、接受臍帶血幹細胞移植治療的12歲以上血癌患者，更快恢復白血球數量，進而減少遭到嚴重或致死感染的風險。此消息公布後，Gamida Cell的股價也在當日下午上漲超過50%。
 
Omisirge是一種一次性靜脈注射的細胞治療產品，其含有的造血前驅幹細胞(hematopoietic progenitor cell)，來自經過篩選的健康捐贈者，並經過菸鹼醯胺(nicotinamide)修飾及培養程序，目的是加速患者體內嗜中性球回復、降低感染風險。
 
此次批准是依據一項全球性隨機多中心的臨床三期研究(NCT02730299)，該研究在125名12到65歲的血癌受試者身上，比較了Omisirge和臍帶血移植的療效，療效指標則訂為患者嗜中性球數量回復所需的時間，以及移植後感染的發生率，此外也評估了Omisirge的安全性。
 
結果顯示，Omisirge組中有87%的受試者達成嗜中性球回復，所需時間中位數為12天；臍帶血組有83%的受試者達成嗜中性球回復，但所需時間為22天；此外，在移植後100天內的細菌或真菌感染發生率，Omisirge組為39%，臍帶血組則是60%。
 
不過在安全性方面，Omisirge如同其他已經獲FDA批准的臍帶血產品，也有造成嚴重副作用的可能性。最常見的不良反應，包括感染、GvHD及輸注不良反應(infusion reactions)。
 
因此，FDA表示Omisirge在使用上必須權衡利弊，並要求產品加註黑盒警示(Boxed Warning)，警告患者可能有移植物對抗宿主疾病(GvHD)、植入症候群(engraftment syndrome)、植體失效(graft failure)等風險，必須接受監測輸注不良反應、GvHD、植入症候群、植體失效，以及終生觀察是否有惡性腫瘤二次復發；而在捐贈者細胞上，也須注意嚴重感染的傳播或是罕見遺傳疾病。
 
幹細胞移植是血癌治療的常用策略之一，其療程為將健康的幹細胞放入身體，幫助血癌患者能夠正常地生成具備功能的血球細胞，而臍帶血即是一項健康細胞的來源。
 
不過在通常接受移植之前，患者必須先接受將自身的幹細胞清除、為新的幹細胞做準備的程序，例如使用放射線或化療藥物，而這項程序會將患者的免疫系統弱化，甚至可能致使嚴重或致死的感染。
 
參考資料：
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-cell-therapy-patients-blood-cancers-reduce-risk-infection-following-stem-cell
 
(編譯 / 吳培安)