臺灣在2000年通過《罕見疾病防治及藥物法》是全球首個同時保障防治與藥物的國家，不只吸引外商藥廠引進罕藥，臺灣至少有30家新興的新藥開發公司以罕病發展策略，陸續在臨床試驗或授權路上取得亮眼成績，3分鐘帶您一次閱讀他們最新進展。
 

臺6款孤兒藥上市

 
臺灣在投入罕病及孤兒藥的開發，已有6款孤兒藥品獲得上市，包括：國際中橡(2104)資助、由陳垣崇團隊研發的龐貝氏症療法、智擎(4162)開發的胰臟癌新藥在2015年取得歐美上市，中裕(4147)的愛滋病多重抗藥性蛋白質新藥在2018年取得美國上市許可，以及藥華藥(6446)的罕見血液疾病真性紅血球增多症(PV)新藥也在2019年陸續取得多國藥證。
 
另外，也有漢達(6620)開發的多發性硬化症505(b)(2)新藥在2022年取得美國批准，以及南光(1752)開發的遺傳性血管性水腫學名藥於2020年獲美國批准上市。
 

10家生技罕病臨床進展亮眼

 
國內握有罕病新藥或孤兒藥在手的公司和後起之秀也不惶多讓，還包括：安基、國邑、台灣浩鼎、仁新、全福、仲恩、安成生、路迦、宣捷、康霈等，旗下新藥已取得孤兒藥資格，並將藥物推進臨床試驗。
 

圖、台灣新藥公司罕病新藥發展概況：

廠商	適應症	進展
安基(7754)	脊髓延髓性肌肉萎縮症(SBMA，又稱甘迺迪氏症)	臨床一b/二a期即將解盲
國邑*(6875)	第一類肺高壓(PAH)及第三類肺高壓(PH-ILD)L606、系統性硬化症L608	臨床三期、臨床一期
台灣浩鼎(4174)	胃食道交界處腺癌OBI-992	臨床一/二期
仁新(6696)	斯特格氏症LBS-008	臨床三期期中分析完成
全福(6885)	神經營養性角膜炎BRM424	臨床二期
仲恩(7729)	小腦萎縮症Stemchymal	臨床二期完成
安成生(6610)	環狀肉芽腫AC-1101、單純型表皮分解性水皰症AC-203	臨床一b完成、臨床二/三期
路迦(6814)	肝癌	臨床二期完成
宣捷(4724)	預防早產兒支氣管肺發育不全症UMC119-01	臨床一期
康霈(6919)	竇根氏症CBL-514	臨床二期

 
(整理/彭梓涵)