今(31)日，藥華藥(6446)宣布，正式向美國食品及藥物管理局(FDA)申請新藥Ropeginterferon alfa-2b-njft(簡稱Ropeg，即P1101)新增適應症，新增適應症為原發性血小板過多症(ET)，預計2026年取證，搶攻美國約15萬ET病患市場，並將成為公司第二成長引擎。

藥華藥執行長林國鐘表示，這是近30年來業界首度向FDA申請ET藥證，Ropeg用於治療ET的第三期臨床試驗結果已充分顯示Ropeg對ET病患極具顯著臨床效益。我們依計畫持續推進全球藥證布局，明年將陸續獲得更多藥證，展現Ropeg在血液腫瘤領域的突破性臨床價值，造福更多ET病患，並進一步提升臺灣創新藥的國際能見度。

藥華藥表示，Ropeg治療ET已於2014年取得美國孤兒藥認證，此次完成向美國FDA正式提出申請ET藥證，亦同步以Ropeg具優於現行治療潛力、及可滿足醫療迫切需求等優勢向FDA申請「優先審查」資格認定，以加速藥證審查時間，讓ET病患可更快取得Ropeg。依規定，FDA將於送件後60天左右通知申請案文件齊全、進入實質性審查。

Ropeg為藥華藥自行發明生產的新一代創新長效型干擾素，至今已獲全球約50個國家核准用於真性紅血球增多症(PV)患者並上市銷售，包括歐盟、美國及日本等主要新藥市場，全球用藥人數及銷售穩健成長。藥華藥持續拓展Ropeg新適應症，ET與PV同屬骨髓增生性腫瘤(MPN)，病人數亦相近。根據市場研究，美國約有15萬名ET患者，目前ET的主要用藥是愛治(HU)和安閣靈(ANA)，但其療效與耐受性仍十分有限，顯示ET患者亟需創新治療選項。

藥華藥預計於 2026 年取得 ET 藥證，屆時Ropeg將在PV之外拓展至ET治療市場，成為帶動公司營運加速成長的第二引擎。再加上Ropeg用於早前期骨髓纖維化的全球第三期臨床試驗(HOPE-PMF)亦正積極推進，隨著全球多項臨床與藥證布局的順利推展，藥華藥穩步邁向成為引領全球 MPN 領域創新的國際藥廠。

林國鐘指出，藥華藥已投入進軍ET市場的全方位規劃，在美國的銷售、行銷、醫學、市場准入(Market access)等皆已積極開始佈局。銷售部門於今年年中完成擴編65%， 除持續推動Ropeg於PV市場的銷售外，也為即將進入的ET市場做好準備。在醫學方面，藥華藥已申請將Ropeg納入美國國家綜合癌症資訊網治療指南(NCCN guideline)中針對ET患者的推薦治療選項，並希望擴大推薦至更廣泛的ET病患。在市場准入方面，公司已著手與各家保險公司進行上市前溝通與策略規劃。一般來說，市場准入需要一年以上的時間準備。如今因為是增加適應症，準備時間可大幅減少。

藥華藥加速Ropeg全球ET藥證申請，進展順利，今年已陸續於中國、臺灣及日本提出Ropeg的ET藥證申請，並於9月完成與美國FDA的溝通，因資料準備充分且審查方向明確，FDA確認公司可直接進入申請程序，無需召開送件前會議。同時，FDA確認Ropeg用於ET的全球第三期試驗「SURPASS ET」作為樞紐研究，以及美國臨床二期試驗「EXCEED ET」臨床數據作為確證性證據，足以支持Ropeg在美國ET患者的療效與安全性。

藥華藥於今年一月初公佈「SURPASS ET」研究成果，「SURPASS ET」採用Ropeg的高劑量方案(250mcg-350mcg-500mcg)，以更高的起始劑量施打Ropeg，並更快施打到目標劑量。研究結果顯示，Ropeg組在持久臨床反應率方面明顯優於使用Anagrelide的對照組(42.9% vs. 6.0%；p=0.0001)，達到統計上顯著意義，展現臨床優勢。

該研究成果於2025年美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會中進行口頭報告，獲「Best of ASCO」年度精選論文，並入選歐洲血液學協會(EHA)年會六大頂尖摘要之一，於主會場(Plenary Session)發表，兩大國際年會的高度肯定，使SURPASS ET試驗受到全球學術界與骨髓增生性腫瘤(MPN)醫療社群的廣泛關注與積極迴響。

(資料來源：公司提供)