Alnylam第2項罕病RNAi療法獲批股價立漲17%

2019-11-21 / 記者巫芝岳

美國時間19日，食品與藥物管理局(FDA)宣布批准AlnylamPharmaceuticals的RNAi療法Givlaari(givosiran)，用於治療急性間歇性紫質症(Acutehepaticporphyria,AHP)；此藥也是Alnylam在去年獲FDA批准世界首款RNAi藥物Onpattro後，公司第2項獲批的藥物，捷報傳出後，股價至今已大漲16.7%。Givlaari是一款皮下注射的...

國際快訊

脂肪儲積罕病藥物獲突破性療法認定 Orphazyme股價立漲14%

2019-11-20 / 記者巫芝岳

美國時間19日，開發罕見疾病藥物的丹麥公司Orphazyme宣佈，美國食品與藥物管理局(FDA)授予其研發中的藥物arimoclomol突破性療法認定，該藥物可用於治療罕見的C型尼曼匹克症(Niemann-PickDiseaseTypeC,NPC)。消息釋出後，Orphazyme股價立漲14.12％，該公司在計劃在明年上半年向FDA提交新藥申請(NDA)。Arimoclomol已在歐洲和美國取得孤...

國際快訊

首個CRISPR/Cas9基因編輯人體臨床試驗前期成果積極

2019-11-20 / 記者李林璦

昨(19)日，CRISPRTherapeutics和VertexPharmaceuticals宣佈CRISPR/Cas9基因編輯療法CTX001的1/2期臨床試驗的中期數據，一名輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者與一名鐮刀型紅血球疾病(SCD)患者在接受CTX001基因療法治療後均停止依賴輸血。這是美國首個進行CRISPR/Cas9基因編輯療法人體臨床試驗，且此數據一出，CRISPRT...

國際快訊

搶進艾伯維Humira市場輝瑞生物相似藥獲FDA批准

2019-11-19 / 記者李林璦

艾伯維(AbbVie)的搖錢樹Humira再次遭遇危機！今(美國時間18)日，FDA批准了輝瑞(Pfizer)的Abrilada（adalimumab-afzb），其功效、安全性和免疫原性與參考藥物Humira(adalimumab)沒有差異，Abrilada為FDA批准的第五種Humira生物相似藥，將在Humira2023年專利到期後衝擊其龐大市場。輝瑞的Abrilada是一種腫瘤壞死因子(T...

國際快訊

股價大漲12.8%創新高！ Medicines降血脂RNAi藥三期試驗成果積極

2019-11-19 / 記者巫芝岳

昨(18)日，專注於開發心血管疾病RNAi療法的TheMedicinesCompany宣佈了其RNAi藥物inclisiran的一項臨床三期試驗成果，再次展現該藥物降膽固醇的積極療效與優異安全性；結果公布後，Medicines股票立漲12.8%，以每股58.65美元作收，創下公司歷史新高。連同今年公佈的多項三期試驗結果，inclisiran已備受各界關注，該公司也計劃在今年底前向FDA提交新藥申請...

國際快訊

FDA首款延緩兒童近視隱形眼鏡上市

2019-11-19 / 記者吳培安

近(15)日，美國FDA宣布批准酷柏光學(CooperVision)的日拋軟式隱形眼鏡產品「MiSight」通過上市前核可(Premarketapproval)取得醫材認證，成為首款獲FDA認證、可有效延緩8~12歲兒童近視加深的隱形眼鏡。MiSight軟式隱形眼鏡除了具備一般隱形眼鏡修正屈光不正(refractiveerror)的功能外，在鏡面設計上還包含特殊的同心周邊環(concentricp...

國際快訊

魚油不只降血脂？！FDA專家支持Vascepa有望獲批預防心臟病

2019-11-18 / 記者吳培安

美國時間15日，FDA顧問委員會表態支持Amarin公司的魚油成分處方藥Vascepa拓寬適應症範圍，從原本僅適用於高血脂(三酸甘油酯)患者，擴及到心臟病(heartattack)、中風等疾病的風險患者。如果在今年年底順利取得FDA批准，Vascepa將會成為首個FDA認可，可用來降低心臟疾病風險的降血脂藥，為Amarin帶來上看數十億美元的進帳。Vascepa目前僅獲批用於血液三酸甘油酯濃度極高...

國際快訊

周邊動脈疾病治療落差大！大型研究建議增加他汀類藥物處方

2019-11-18 / 記者巫芝岳

近日，美國一項為期15年的大型研究發現，臨床上在治療周邊動脈疾病(peripheralarterialdisease,PAD)時，相較於中風、冠狀動脈疾病等血管疾病，仍存在極大的落差，醫師開立他汀類(statins)藥物處方時或許太過保守，而導致無法有效控制疾病，這項結果17日發表於在費城舉行的美國心臟協會年會中。鹽湖城IntermountainHealthcare心臟病學研究所的研究團隊，針對在...

國際快訊 DMD

罕病基因治療試驗再次停止! Solid 股價暴跌71%

2019-11-18 / 記者彭梓涵

日前，基因治療公司SolidBiosciences宣布其治療杜馨氏肌肉萎縮症(DMD)高劑量SGT-001基因治療，因嚴重併發症，再次中止試驗，消息宣布當天SolidBiosciences股價下跌71%，是2018年公開募股以來最低點，市值縮少近24億美元。SGT-001為SolidBiosciences臨床階段的重要候選藥物，今年2月，因為治療後組織切片結果，顯示微抗肌萎縮蛋白( Micro-d...

國際快訊

FDA首批鐮刀型紅血球疾病標靶療法諾華預測年銷破十億美元

2019-11-18 / 記者李林璦

日前(16)，諾華（Novartis）公司宣佈，美國FDA批准其Adakveo（crizanlizumab，又名SEG101）療法上市，可用於預防16歲以上鐮刀型紅血球疾病(Sickle-celldisease,SCD)患者發生血管阻塞危機(Vaso-occlusivecrisis,VOC)。這是FDA批准首款治療VOC的靶向療法，且是20年來首個新鐮刀型紅血球疾病藥物。諾華表示，對於大多數患者而...

大陸生技國際快訊

FDA批准中國百濟神州淋巴癌新藥在美上市

2019-11-15 / 記者吳培安

中國免疫腫瘤新藥研發公司百濟神州生技(BeiGene)於昨(14)日宣布，其Brukinsa(zanubrutinib)已獲得美國FDA加速審查批准，可作為難治型(refractory)/復發型(relapse)被套細胞淋巴癌(mantlecelllymphoma,MCL)成年患者的二線藥物，預計在未來幾週內即可在美上市。這也是百濟神州第一項順利取得批准的新藥。本次加速批准是基於Brukinsa在...

國際快訊

《彭博社》：Thermo Fisher擬斥資80億美元收購Qiagen

2019-11-15 / 記者李林璦

美國時間14日，據《彭博社》報導指出，賽默飛世爾科技股份有限公司(ThermoFisherScientificInc.)正在考慮收購分子檢測公司凱杰（Qiagen），消息一出Qiagen股價大漲13%，至33.20歐元，市值達到83億美元，漲幅為17年來最高。知情人士表示，目前尚未從兩方公司獲得正式的資訊，尚不確定收購案是否會完成，或許也會出現其他想要標下Qiagen的競爭者。在周三紐約股市收盤...