基因療法有望加速批准!CBER主任Peter Marks:鼓勵生物標誌作為替代指標
撰文記者 吳培安
日期2023-03-22
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美國食品藥物管理局(FDA)旗下生物製劑評估研究中心(CBER)主任Peter Marks。(圖片來源:Wikipedia)
美國時間20日,美國食品藥物管理局(FDA)旗下生物製劑評估研究中心(CBER)主任Peter Marks,在近期舉辦的肌肉失養症協會(MDA)臨床及科學會議中表示,FDA將針對較為嚴重疾病患者的基因療法,鼓勵使用生物標誌物(biomarkers)作為基因療法臨床試驗中的替代生物性指標,以加速這些療法的批准、讓患者能盡速取得。
加速批准途徑是FDA過去主要使用在藥物或療法上,鎖定罕見疾病或患者群體較小的狀況,且目前缺少可用的有效療法的特別方式。不過,即使是獲得加速批准資格的產品,開發業者還是需要完成臨床研究,以確認產品期望達成的臨床效益。
Peter Marks表示,FDA將聚焦在基因療法產品的製造、臨床試驗和上市可行性(commercial viability)。
他也指出,FDA當局將基因療法視作一個絕佳的機會,加快批准具有拯救罕病患者生命潛力的療法。不過他也說明,某些基因療法的加速批准,其實是包含了某種程度的不確定性,例如長時間的副作用,以及用藥期間的安全性,因此安全性監控的上市後工具,以及額外的臨床試驗,可能會成為關鍵。
這對基因療法開發公司Sarepta Therapeutics來說,可能是一項好消息。
Sarepta已向FDA提交一項用於裘馨氏肌肉失養症(Duchenne muscular dystrophy)的基因療法SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)的加速批准申請,並預計在5月29日做出批准決定。
不過,FDA卻在20日決定召開諮詢委員會會議,引發各界猜測FDA是否對SRP-9001的安全性問題仍有疑慮。
參考資料:
https://www.medscape.com/viewarticle/989877
(編譯 / 吳培安)