今(21)日，長聖國際生技(6712)宣布，其開發之異體CAR-T療法CAR001已獲美國食品藥物管理局(FDA)核准啟動臨床一/二a期試驗。長聖表示，此是全球首例核准進入人體臨床試驗的異體HLA-G-CAR-BiTE細胞療法，用於晚期及難治性實體腫瘤，包括大腸直腸癌、乳癌、肺癌和腦癌，且在發展性上具有現貨供應(Off-the-shelf)的優勢，有望成為患者方便、有效的治療選擇。
 
長聖表示，CAR001為公司與中國附醫周德陽院長研究團隊的首創新藥(first-in-class)開發成果。其利用人工智慧(AI)篩選出關鍵的實體腫瘤人類白血球抗原G(HLA-G)靶點，並使用訊息RNA (mRNA)改造的「異體非病毒基因編輯多靶向奈米抗體-CAR.BiTE-γδT免疫細胞」，是一種具突破性的CAR-T技術。
 
目前CAR001在臨床前動物實驗中，超過9成實體腫瘤被消滅，相關研究成果已多次獲國際頂尖期刊之刊登，包括2021年刊登於Journal for ImmunoTherapy of Cancer (JITC，IF 13.751)、與2023 年刊登於Advanced Science (IF17.521)。
 
長聖表示，其涵蓋了從健康捐贈者細胞採集、電轉染、改造到大規模生產完整過程的一站式開發生產能力，使公司能夠符合法規單位管控CAR001產品的品質，提高產能；此次獲得美國FDA認可後，也躍身成為全球第四個開發治療實體腫瘤的異體CAR-γδT療法之一業者。
 
總經理黃文良也表示，長聖此次在30天內，成功將新藥推至臨床一/二a期試驗階段，目前全球已有多家藥廠正與長聖洽談CAR001授權。
 
目前全球已上市CAR-T 產品共有七項，都是以病患的自體免疫細胞進行基因改造，再回輸病人體內，來對抗血液腫瘤；鎖定的靶點則是BCMA和CD19等。
 
長聖表示，目前CAR-T療法仍存在兩大缺點。一是適應症局限，尚未廣泛應用於實體腫瘤治療，約80%的癌症屬於實體腫瘤；二是必須使用自體細胞進行改造，製備過程耗時約1-2個月、品質不穩定且單一療程就要價40萬美金，換算新台幣1,200萬。
 
儘管如此，最暢銷的CAR-T產品YESCARTA在2022年的銷售額仍達11.6億美元。2022年CAR-T市場規模估計186.1億美元，至2030年將可達937.8億美元，2022-2030年複合年成長率(CAGR)為22.4%。

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