美國時間13日，由基因編輯領域指標性人物張鋒創辦的Editas Medicine宣布，非獨家授權Editas Cas9技術給Vertex Pharmaceuticals，授權協議總價值有望超過達1億美元。Editas表示，Vertex將在本月8日剛獲美國食品藥物管理局(FDA)批准的鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy(exa-cel)上運用該基因編輯技術。
 
授權消息一出，Vertex股價上漲13.23%，而Editas只上漲5.69%。
 
根據協議，Editas將收到5000萬美元的預付款，並有望獲得額外的5000萬美元的或有付款(contingent payment)，以及到2034年每年1000萬至4000萬美元的授權費。
 
不過，由於該Cas9技術是從麻省理工學院布洛德研究所(Broad Institute of MIT and Harvard)授權給Editas，因此，Editas也需要從Vertex收到的授權費中的兩位數百分比，支付給布洛德研究所。
 
此外，該Cas9技術專利的共同持有者也包含麻省理工學院與洛克菲勒大學(The Rockefeller University)。
 
但Editas仍堅稱此次交易將讓該公司現金流延長至2026年。
 
事實上，今年1月，Editas宣布調整公司戰略，裁員20%，解雇研發主管Mark Shearman，並重新調整產品線策略，停止遺傳性視網膜退化疾病產品線，包括萊伯氏先天性黑矇症、視網膜色素病變(RHO-adRP)等，以優先專注血紅素異常(hemoglobinopathies)疾病與體內基因編輯。
 
目前，Editas專注發展療法為治療SCD及TDT的基因編輯細胞療法EDIT-301。
 
EDIT-301透過在患者的自體造血幹細胞編輯gamma球蛋白的基因啟動子，提高其製造胎兒血紅素的能力，再將幹細胞輸回患者體內。今年6月，Editas公布了臨床1/2期試驗治療SCD的結果，4名患者的血紅素濃度維持正常，其中2名患者分別維持達6個月與10個月。
 
參考資料：https://www.biospace.com/article/editas-and-vertex-ink-deal-for-cas9-license-for-50m-upfront/
 
(編譯/李林璦)