基因編輯 AAV 病毒載體 CRISPR Cas9 NanoCas

更小的CRISPR基因編輯酵素！猿猴實驗證效率更優、脫靶低  

2025-02-05 / 記者 吳培安
日前(1月30日)，由諾貝爾獎得主JennferDoudna共同創辦的MammothBiosciences，發表了一種體積僅有Cas9蛋白三分之一的新型CRISPR核酸酶「NanoCas」，不僅能在單顆腺相關病毒(AAV)載體中塞入更多載荷(payload)，也在小鼠、猿猴實驗中證明能將體內基因編輯的應用從肝臟擴及到其他部位，例如肌肉，有望應用在肌肉失養症的治療。這項成果發表在預印本平台《bioR...

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