AscidianTherapeutics 斯特格氏症罕見疾病基因療法 RNA 基因編輯

Ascidian首項斯特格氏症RNA編輯療法進臨床！仁新同罕病藥三期進行中

2024-01-31 / 記者巫芝岳

近(29)日，由AscidianTherapeutics開發的斯特格氏症(Stargardt Disease)基因療法，取得美國食品藥物管理局(FDA)的新藥臨床試驗(IND)批准，成為該罕見疾病首項進入臨床試驗的RNA編輯療法。目前，全球尚未有斯特格氏症療法獲批，不過有多家公司的療法正在臨床階段，包括台灣仁新醫藥(6696)的口服小分子藥LBS-008，也正在臨床三期試驗階段，預計今年年中進行期...