羅氏18億美元攜手Ascidian 進軍神經疾病RNA外顯子編輯療法

2024-06-19 / 記者李林璦

美國時間18日，羅氏(Roche)與AscidianTherapeutics簽署高達18億美元的合約達成夥伴關係，羅氏將預付4,200萬美元，用於開發治療神經系統疾病的RNA外顯子(exon)編輯療法。根據協議，Ascidian將提供羅氏其RNA外顯子編輯技術靶向特定靶點的權利，並將與羅氏合作進行神經系統疾病藥物開發與臨床前試驗；羅氏則將接手未來臨床開發、製造和商業化。 Ascidian除了可獲...

AscidianTherapeutics 斯特格氏症罕見疾病基因療法 RNA 基因編輯

Ascidian首項斯特格氏症RNA編輯療法進臨床！仁新同罕病藥三期進行中

2024-01-31 / 記者巫芝岳

近(29)日，由AscidianTherapeutics開發的斯特格氏症(Stargardt Disease)基因療法，取得美國食品藥物管理局(FDA)的新藥臨床試驗(IND)批准，成為該罕見疾病首項進入臨床試驗的RNA編輯療法。目前，全球尚未有斯特格氏症療法獲批，不過有多家公司的療法正在臨床階段，包括台灣仁新醫藥(6696)的口服小分子藥LBS-008，也正在臨床三期試驗階段，預計今年年中進行期...