大逆轉?! FDA不再支持uniQure亨丁頓氏症基因療法BLA申請、股價大跌六成

2025-11-04 / 記者李珍伶

美國時間11月3日，由荷蘭基因療法公司uniQure所開發、備受期待的亨丁頓舞蹈症候選基因療法AMT-130，原先有望在美國食品藥物管理局(FDA)審閱臨床一/二期試驗數據後，支持接下來的生物製劑許可(BLA)審查，現在FDA態度卻大反轉、表示不再支持先前的說法，此消息也使得uniQure股價週一盤前暴跌66%。uniQure也證實，其不久前在與FDA舉行生物製劑許可申請前會議(pre-BLAme...

基因療法亨丁頓舞蹈症 uniQure

亨丁頓治療大突破！UniQure基因療法首證可減緩病程75%

2025-09-26 / 記者彭梓涵

近(24)日，荷蘭基因療法公司UniQure宣布，其開發的亨丁頓舞蹈症(HD)的腦內注射基因療法AMT-130，在一項關鍵的臨床一/二期試驗中證實，患者在治療後36個月病程進展減緩約75%，達到試驗主要終點，這是亨丁頓舞蹈症首個在人體試驗中展現「病程減緩」療效的療法。UniQure計畫在2026年第一季向美國食品藥物管理局(FDA)申請藥物上市許可。高劑量組疾病進程減緩75% 這項臨床一/二期試...

基因療法亨丁頓舞蹈症 uniQure

FDA同意uniQure舞蹈症基因療法二期結果闖關BLA

2024-12-11 / 記者彭梓涵

美國時間10日，荷蘭基因療法公司uniQure宣布，其開發的亨丁頓舞蹈症的腦內注射基因療法AMT-130，取得美國食品藥物管理局(FDA)同意，讓其療法可與「自然歷史對照組」(naturalhistoryexternalcontrol)相比，不需再提交額外研究數據，就能以當前的臨床一/二期試驗結果，作為生物製劑許可(BLA)申請的主要依據，消息一出uniQure股價大漲，收盤漲幅109%。此外，...

uniQure CSLBehring 基因療法

血友病基因治療造成肝癌！？FDA暫停uniQure/CSL Behring臨床試驗

2020-12-24 / 記者李林璦

編譯/李林璦美國時間21日，荷蘭基因治療公司uniQure與其合作夥伴CSLBehring透露，在為接受B型血友病基因治療試驗參與者的安全性監控檢查中，從腹部超音波檢查發現，2019年10月進行基因治療的一名患者患有肝臟腫瘤。FDA已暫停該公司其他三項血友病臨床試驗。這一消息使uniQure股票下跌16.19%，以及其他從事AAV基因治療公司的股票也一同下跌。今年6月，uniQure才以4.5...