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DMD基因療法4巨頭首度聯手！ 輝瑞、Sarepta、Genethon、Solid 共推聯合安全性分析
2022-05-18 / 記者 巫芝岳
美國時間16~19日，美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會於華盛頓盛大舉行。其中，開發罕病裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法、互為競爭對手的輝瑞(Pfizer)、Sarepta、Genethon和SolidBiosciences四家公司，首度合作發表了一項安全性分析報告，共同分析其過去臨床試驗中的嚴重不良反應案例，期望藉此加速療法開發。該四家公司所進行的三項臨床試驗中，共有五位患者發生嚴重不良...
Sarepta第三款DMD反義寡核苷酸療法 獲FDA加速批准
2021-02-26 / 記者 彭梓涵
美國時間25日，SareptaTherapeutics公司宣布，其用於治療罕見疾病裘馨氏肌肉失養症(DMD)的反義寡核苷酸(antisenseoligonucleotide)療法--Amondys45(casimersen)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准。此為Sarepta近3年來，獲FDA加速批准的第三款DMD外顯子突變的反義寡核苷酸療法。 FDA的批准是基於一項安慰劑對照組的臨床研究，...
《PNAS》：首度揭免疫細胞與DMD、骨骼肌肉損傷關聯
2020-08-11 / 記者 王棋祺
近(10)日，波士頓大學醫學院（BostonUniverstiySchoolofmedicine,BUSM）的研究人員首次針對正常骨骼肌中的巨噬細胞的起源、基因表達和多種功能進行了表徵分析。這些分析結果將為以後研究骨骼肌的巨噬細胞在相關疾病，如肌肉營養不良，以及肌肉損傷疾病中的作用，提供知識基礎。這項研究目前已經發表在《PNAS》。研究團隊使用實驗模型來追踪巨噬細胞譜系，並以單細胞轉錄體分析、骨髓...
Spark DMD基因療法美國外權利 羅氏出手11.5億美元
2019-12-25 / 記者 李林璦
上周才完成43億美金收購A型血友病基因療法公司SparkTherapeutics的羅氏(Roche)再次出手！美國時間23日，羅氏宣布與SareptaTherapeutics簽訂11.5億美元的協議，以獲得Sarepta的裘馨氏肌營養不良症（DMD）基因療法SRP-9001其在美國境外的研發與商業化權利。消息一出，當日Sarepta股價立即上漲7.5%。根據協議，羅氏將預先支付7.5億美元予Sar...
罕病基因治療試驗再次停止! Solid 股價暴跌71%
2019-11-18 / 記者 彭梓涵
日前，基因治療公司SolidBiosciences宣布其治療杜馨氏肌肉萎縮症(DMD)高劑量SGT-001基因治療，因嚴重併發症，再次中止試驗，消息宣布當天SolidBiosciences股價下跌71%，是2018年公開募股以來最低點，市值縮少近24億美元。SGT-001為SolidBiosciences臨床階段的重要候選藥物，今年2月，因為治療後組織切片結果，顯示微抗肌萎縮蛋白( Micro-d...
Sarepta DMD罕病新藥遭FDA拒絕 股價大跌13%
2019-08-20 / 環球生技
編譯/雷文鳳(環球生技雜誌實習記者)昨(19)日，SareptaTherapeutics宣布，其用於治療罕見疾病裘馨氏肌肉萎縮症(Duchennemusculardystrophy,DMD)的新藥golodirsen，收到了美國食品藥物管理局(FDA)的完全回應信函(completeresponseletters,CRL)，拒絕批准golodirsen，導致Sarepta週一股價大跌13%。 Go...
Sarepta聲稱DMD基因治療不良事件報告有誤 股價暴跌19%
2019-08-09 / 記者 李林璦
昨(8)日，SareptaTherapeutics發表聲明，指稱2月一名患有裘馨氏肌肉萎縮症(Duchennemusculardystrophy)的患者進行基因治療後，發生橫紋肌溶解症徵狀而住院治療，被提交至FDA不良事件報告系統(FDAAdverseEventReportingSystem,FAERS)中的這項報告是錯誤的，且調查顯示Sarepta的員工和研究人員都沒有向FDA數據庫報告住院情況...
Solid Biosciences DMD基因療法 高劑量治療出現嚴重不良反應
2019-05-15 / 記者 彭梓涵
上週(13)日，基因療法公司SolidBiosciences(Nasdaq:SLDB)宣布其治療杜氏肌肉萎縮症(DMD)，I/II期IGNITEDMD臨床試驗，一名患者接受高劑量SGT-001基因治療後，患者的轉胺酶(transaminases)短暫升高，總膽紅素高於正常上限兩倍的嚴重不良反應。周一，開盤後股價一度跳水，下滑近35%。SGT-001為SolidBiosciences臨床階段的重要候...
Solid 罕病基因治療失利 市值一日掉近7成
2019-02-08 / 記者 王柏豪
美7日外電報導，治療肌營養不良基因療法公司SolidBioscience（Nasdaq:SLDB）宣佈，該公司基因療法SGT-001治療杜氏肌營養不良症（Duchennemusculardystrophy ，DMD），3個月活檢顯示治療結果沒有達到預期，公司股價也應聲下滑，股東大量拋售導致下滑超過64.6%,價格從一股26美元跌至9美元。總部位於劍橋的Solid公司，曾希望其SGT-001能夠治療...
首個進入FDA複合式創新試驗設計試點計畫 加速DMD藥物開發
2019-01-16 / 記者 李林璦
WaveLifeSciences公司昨(3)日宣布，以suvodirsen（WVE-210201）治療裘馨氏肌肉失養症(Duchennemusculardystrophy,DMD)的第二期/第三期臨床試驗，成為首個入選FDA複合式創新試驗設計(Complexinnovativetrialdesign,CID)試點計畫的臨床試驗，加速藥物開發，及早造福罕病患者。FDA在2018年8月29日宣布的CI...
FDA叫停杜顯氏肌肉萎縮症新藥Solid I、II臨床試驗
2018-03-16 / 記者 林以璿
美國食品和藥物管理局（FDA）14日叫停了Solid治療杜顯氏肌肉萎縮症（DMD）新藥SGT-001的一/二期臨床試驗。原因是一名患者發生了嚴重不良反應，這名參與試驗的患者（一名失去行走能力的青少年）被送醫治療，隨後，FDA命令新藥的研發公司，位於麻省的Solid公司暫停試驗。SGT-001是一種以腺病毒為載體的基因療法，也是Solid公司主打治療杜顯氏肌肉萎縮症的新藥，今年剛開始進入患者治療的臨...
