《PNAS》:首度揭免疫細胞與DMD、骨骼肌肉損傷關聯

2020-08-11 / 記者 王棋祺
近(10)日,波士頓大學醫學院(BostonUniverstiySchoolofmedicine,BUSM)的研究人員首次針對正常骨骼肌中的巨噬細胞的起源、基因表達和多種功能進行了表徵分析。這些分析結果將為以後研究骨骼肌的巨噬細胞在相關疾病,如肌肉營養不良,以及肌肉損傷疾病中的作用,提供知識基礎。這項研究目前已經發表在《PNAS》。研究團隊使用實驗模型來追踪巨噬細胞譜系,並以單細胞轉錄體分析、骨髓...

Spark DMD基因療法美國外權利 羅氏出手11.5億美元

2019-12-25 / 記者 李林璦
上周才完成43億美金收購A型血友病基因療法公司SparkTherapeutics的羅氏(Roche)再次出手!美國時間23日,羅氏宣布與SareptaTherapeutics簽訂11.5億美元的協議,以獲得Sarepta的裘馨氏肌營養不良症(DMD)基因療法SRP-9001其在美國境外的研發與商業化權利。消息一出,當日Sarepta股價立即上漲7.5%。根據協議,羅氏將預先支付7.5億美元予Sar...

罕病基因治療試驗再次停止!  Solid 股價暴跌71%

2019-11-18 / 記者 彭梓涵
日前,基因治療公司SolidBiosciences宣布其治療杜馨氏肌肉萎縮症(DMD)高劑量SGT-001基因治療,因嚴重併發症,再次中止試驗,消息宣布當天SolidBiosciences股價下跌71%,是2018年公開募股以來最低點,市值縮少近24億美元。SGT-001為SolidBiosciences臨床階段的重要候選藥物,今年2月,因為治療後組織切片結果,顯示微抗肌萎縮蛋白( Micro-d...

Sarepta DMD罕病新藥遭FDA拒絕 股價大跌13%

2019-08-20 / 環球生技
編譯/雷文鳳(環球生技雜誌實習記者)昨(19)日,SareptaTherapeutics宣布,其用於治療罕見疾病裘馨氏肌肉萎縮症(Duchennemusculardystrophy,DMD)的新藥golodirsen,收到了美國食品藥物管理局(FDA)的完全回應信函(completeresponseletters,CRL),拒絕批准golodirsen,導致Sarepta週一股價大跌13%。 Go...

Sarepta聲稱DMD基因治療不良事件報告有誤 股價暴跌19%

2019-08-09 / 記者 李林璦
昨(8)日,SareptaTherapeutics發表聲明,指稱2月一名患有裘馨氏肌肉萎縮症(Duchennemusculardystrophy)的患者進行基因治療後,發生橫紋肌溶解症徵狀而住院治療,被提交至FDA不良事件報告系統(FDAAdverseEventReportingSystem,FAERS)中的這項報告是錯誤的,且調查顯示Sarepta的員工和研究人員都沒有向FDA數據庫報告住院情況...

Solid Biosciences DMD基因療法 高劑量治療出現嚴重不良反應

2019-05-15 / 記者 彭梓涵
上週(13)日,基因療法公司SolidBiosciences(Nasdaq:SLDB)宣布其治療杜氏肌肉萎縮症(DMD),I/II期IGNITEDMD臨床試驗,一名患者接受高劑量SGT-001基因治療後,患者的轉胺酶(transaminases)短暫升高,總膽紅素高於正常上限兩倍的嚴重不良反應。周一,開盤後股價一度跳水,下滑近35%。SGT-001為SolidBiosciences臨床階段的重要候...

Solid 罕病基因治療失利 市值一日掉近7成

2019-02-08 / 記者 王柏豪
美7日外電報導,治療肌營養不良基因療法公司SolidBioscience(Nasdaq:SLDB)宣佈,該公司基因療法SGT-001治療杜氏肌營養不良症(Duchennemusculardystrophy ,DMD),3個月活檢顯示治療結果沒有達到預期,公司股價也應聲下滑,股東大量拋售導致下滑超過64.6%,價格從一股26美元跌至9美元。總部位於劍橋的Solid公司,曾希望其SGT-001能夠治療...

首個進入FDA複合式創新試驗設計試點計畫 加速DMD藥物開發

2019-01-16 / 記者 李林璦
WaveLifeSciences公司昨(3)日宣布,以suvodirsen(WVE-210201)治療裘馨氏肌肉失養症(Duchennemusculardystrophy,DMD)的第二期/第三期臨床試驗,成為首個入選FDA複合式創新試驗設計(Complexinnovativetrialdesign,CID)試點計畫的臨床試驗,加速藥物開發,及早造福罕病患者。FDA在2018年8月29日宣布的CI...

FDA叫停杜顯氏肌肉萎縮症新藥Solid I、II臨床試驗

2018-03-16 / 記者 林以璿
美國食品和藥物管理局(FDA)14日叫停了Solid治療杜顯氏肌肉萎縮症(DMD)新藥SGT-001的一/二期臨床試驗。原因是一名患者發生了嚴重不良反應,這名參與試驗的患者(一名失去行走能力的青少年)被送醫治療,隨後,FDA命令新藥的研發公司,位於麻省的Solid公司暫停試驗。SGT-001是一種以腺病毒為載體的基因療法,也是Solid公司主打治療杜顯氏肌肉萎縮症的新藥,今年剛開始進入患者治療的臨...