諾華基因療法Zolgensma早期動物數據涉假 論文遭撤回!

2022-10-12 / 記者 劉馨香
諾華(Novartis)的基因療法Zolgensma,已被證明是治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的一項重要成功案例,幫助帶有遺傳缺陷的兒童站立或行走。但在上週(6日),該療法在早期開發階段的一篇動物實驗論文,由於涉及虛假陳述,遭到頂尖期刊《NatureBiotechnology》撤回。不過,此項撤回被認為不會影響Zolgensma在商業上的持續成功。 諾華表示,仍然「對我們的基因療法的有效性和安全性...

諾華基因療法Zolgensma臨床新數據 SMA幼童全數達3期終點

2022-06-21 / 記者 李林璦
美國時間17日,諾華(Novartis)宣布,其治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的基因療法Zolgensma(onasemnogeneabeparvovec)臨床3期SPR1NT試驗完成,數據顯示,無論患者擁有2個或3個SMN2基因數,在發病前接受Zolgensma治療後,患者都能夠達到與其年齡對應的運動動作里程碑,包括坐姿、站立和行走。該臨床數據刊登於《NatureMedicine》。 這樣的臨床...

諾華Zolgensma三期試驗積極 SMA發病前幼童79%可正常發育

2021-06-21 / 記者 巫芝岳
美國時間18日,諾華(Novartis)在歐洲精神病學會(EAN)的線上年會中,發表其基因療法Zolgensma的三期臨床研究結果,顯示對脊髓性肌肉萎縮症(spinalmuscularatrophy,SMA)出現症狀前(發病前)患者效果積極,接受單一次治療後,約79%幼童可正常發育。此項名為SPRINT的三期研究顯示,接受症狀前(presymptomatically)治療的14名兒童中,全數皆能獨...

《2020JPM》羅氏壓低SMA藥價  挑戰競爭強敵百健Spinraza和諾華Zolgensma

2020-01-16 / 記者 劉端雅
近(13)日,瑞士製藥大廠羅氏(Roche)宣布壓低其治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的藥物Risdiplam,以挑戰百健(Biogen)的Spinraza和諾華(Novartis)的基因療法Zolgensma。這是史上最昂貴的兩種藥,Spinraza第一年定價為75萬美元,之後每年為37.5萬美元,而Zolgensma定價為210萬美元,使其成為製藥業最昂貴的一次性療法。Risdiplam預計在5...