Rocket罕見兒童免疫缺陷基因療法早期臨床積極、全數存活股價漲10%

2022-05-23 / 記者吳培安

近(19)日，RocketPharmaceuticals在第25屆美國基因與細胞療法學會年會(ASGCT)中，發表了治療罕見兒童免疫缺陷——第一型白血球黏著不全症(LAD-I)重症患者的臨床一/二期試驗最新數據。結果顯示，9名患者在接受基因治療後，皆持續表現CD18蛋白質，且7名追蹤期達一年的患者全數存活。這項早期積極成果，使得Rocket股價於當日上漲近10%，並預計在2...

學名藥滲透泵控制釋放系統 CORS

瑩碩泌尿科用藥「列優平」獲台灣藥證 Q4上市搶攻5億元市場商機

2022-05-20 / 記者彭梓涵

今(20)日，瑩碩生技(6677)宣布旗下前列腺肥大暨高血壓藥「列優平」已獲得衛福部食藥署(TFDA)藥物許可證，將進行上市前準備工作並申請健保藥價，預計第四季上市銷售，搶攻一年逾5億元市場商機。列優平的適應症為治療高血壓與良性前列腺肥大(BPH)，由於該藥屬困難學名藥，有一定的技術門檻。2020年國內市場銷售金額超過5億元，且隨著人口老化、慢性病患日漸增加，2018~2020年的健保用量每年穩...

NIH 罕見疾病基因療法加速批准

Francis Collins籲重視罕病基因療法組聯盟研擬載體遞送加速批准解方

2022-05-19 / 記者吳培安

美國前國家衛生研究院(NIH)院長、現任拜登政府科學顧問長FrancisCollins，在今年於華盛頓D.C.舉辦的基因與細胞治療年會(ASGCT)中，敦促基因治療界加大力度應對罕見疾病，並指出基因療法仍面臨載體與精準遞送的兩大挑戰，建議以組聯盟方式匯聚專家經驗加以克服。 Collins表示，在將近7千種遺傳疾病中，只有5百多種有FDA批准療法。雖然人類基因體計畫(HumanGenomeProje...

腎臟疾病

IgA腎病變最大型跨國研究首證「甲基普立朗」可成防腎衰竭低價解方

2022-05-18 / 記者吳培安

昨(17)日，澳洲喬治全球健康研究所(TheGeorgeInstituteforGlobalHealth)發表了迄今最大規模的A型免疫球蛋白腎病變(IgAnephropathy,IgAN)的臨床研究，首度證實甲基普立朗(Methylprednisolone)這種便宜且廣泛使用的類固醇藥物，可使腎功能喪失和腎衰竭的風險減半，且若擔心副作用，也可透過降低劑量減少副作用。這項研究發表在美國醫學會雜誌(J...

基因編輯 CRISPR

CRISPR雙強聯手！Inscripta、Aldevron攻MAD7基因編輯核酸酶GMP生產

2022-05-17 / 記者吳培安

美國時間16日，丹納赫(Danaher)旗下DNA及mRNA生產商Aldevron，宣布與另一家致力於CRISPR基因體編輯創新的生命科學公司Inscripta達成合作，預計將在第三季開始生產、商化Eureca-V核酸酶。Eureca-V是一種野生型MAD7CRISPR第五型核酸酶，Inscripta將其視為Cas9的替代品，如此可避開原始CRISPR分子的授權費，可免費用於科學研究。此次合作的...

美敦力耳鼻喉科商業布局

美敦力11億美元收購耳鼻喉醫材領先者Intersect ENT終告完成

2022-05-16 / 記者吳培安

美國時間13日，跨國醫材龍頭美敦力(Medtronic)宣布，在獲得美國聯邦貿易委員會(FTC)同意下，終於以11億美元成功併購耳鼻喉科植入物醫材公司IntersectENT。此次併購之後，將擴展美敦力的耳鼻喉科產品組合，特別是能夠改善鼻息肉治療手術後效益的類固醇塗抹支架(steroid-coatedstents)。美敦力最早從2010年就開始投資Intersect，並在去(2021)年8月宣布...

CAR-T療法細胞療法

CRISPR、Caribou 基因體編輯異體CAR-T療法血癌臨床一期積極

2022-05-13 / 記者吳培安

近(12)日，CRISPRTherapeutics和CaribouBiosciences兩家致力於基因體編輯(genome-editing)之異體CAR-T細胞療法開發的生技公司，接連公布了最新的早期血癌治療臨床數據，且都展現出積極的緩解率與安全性，為往後的臨床試驗打下基礎。兩間公司都會在今年6月的歐洲血液學協會(EHA)一步說明。 CRISPR的異體CAR-T療法CTX130，在名為COBALT...

帕金森氏症細胞療法

較勁拜耳！Aspen開發自體iPS帕金森氏症神經細胞療法 B輪募近1.5億美元

2022-05-10 / 記者吳培安

美國時間9日，開發神經細胞療法的美國生技新創AspenNeurosciences，宣布在B輪募資中獲得1億4750萬美元。該公司利用患者自身的細胞，製作成誘導型多潛能幹細胞(iPS細胞)、再分化成多巴胺神經元細胞植入患者體內，目標是開發一種患者不需服用免疫抑制劑的帕金森氏症個人化細胞療法。 Aspen總裁暨執行長DamienMcDevitt表示，B輪募資所得的資金，將會推進其先導候選療法ANPD0...

細胞療法再生醫學

大廠響應！賽默飛世爾、查爾斯河加入Multiply無人化細胞治療生產開發聯盟

2022-05-09 / 記者吳培安

美國時間6日，致力將機器人系統(roboticsystems)投入製藥業自動化生產的MultiplyLabs，其在2021年發起的細胞治療自動化生產聯盟再添兩位大將，分別是賽默飛世爾(ThermoFisherScientific)和查爾斯河實驗室(CharlesRiverLaboratories)。該聯盟的發起成員，還有加州大學舊金山分校(UCSF)，以及跨國生命科學設備商Cytiva。目標是開...

李國鼎科技發展基金會閰雲黃齊元吳忠勳余金樹許銀雄

閰雲：遠距科技、物聯網、自動化工廠結合共創新醫照

2022-05-07 / 記者李林璦

今(7)日，李國鼎科技發展基金會舉辦《2022年國鼎論壇》，以「從新冠疫情後看生醫產業與資通訊業的交融」為主題，邀請到前臺北醫學大學校長——閰雲講座教授，分享台灣該如何掌握ICT優勢與生醫結合應用。同時，下半場由李國鼎科技發展基金會副董事長暨藍濤亞洲總裁黃齊元擔任主持人，特別邀請到台灣生物產業發展協會理事長吳忠勳、慧誠智醫創辦人兼總經理余金樹、宏碁智醫總經理許銀雄等生醫及I...

AZ SGLT2抑制劑心衰竭

AZ降血糖SGLT2抑制劑最新臨床數據顯著改善心衰、創新自體免疫療法達臨床終點

2022-05-07 / 記者李林璦

美國時間5日，阿斯特捷利康(AstraZeneca,AZ)宣布了多個新藥臨床數據，包含備受矚目的治療心衰竭SGLT2抑制劑Farxiga，在臨床3期中，顯著改善心衰竭患者心血管死亡與惡化風險，同日，AZ也宣布旗下Alexion公司開發的長效補體C5蛋白抑制劑Ultomiris(ravulizumab-cwvz)，在治療泛視神經脊髓炎(NMOSD)的臨床3期試驗數據，可顯著降低水通道蛋白4抗體(AQ...

斯特格病變黃斑部病變新藥

仁新子公司Belite澳洲臨床試驗計畫主持人獲邀2022 ARVO 揭斯特格罕病眼科新藥1b/2期積極數據

2022-05-06 / 記者彭梓涵

2022國際視覺與眼科學研究權威盛會(ARVO)於5月1日至4日在美國科羅拉多州舉行，近(4)日，仁新醫藥(6696)子公司BeliteBio(NASDAQ:BLTE)的LBS-008澳洲臨床試驗計畫主持人雪梨大學JohnGrigg教授受邀於ARVO大會上發表其眼科新藥Tinlarebant(LBS-008)治療斯特格罕病1b/2期臨床期中成果。數據顯示，該藥不只降低視黃醇結合蛋白4(RBP4)...