Sarepta第三款DMD反義寡核苷酸療法獲FDA加速批准

2021-02-26 / 記者彭梓涵

美國時間25日，SareptaTherapeutics公司宣布，其用於治療罕見疾病裘馨氏肌肉失養症(DMD)的反義寡核苷酸(antisenseoligonucleotide)療法--Amondys45(casimersen)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准。此為Sarepta近3年來，獲FDA加速批准的第三款DMD外顯子突變的反義寡核苷酸療法。 FDA的批准是基於一項安慰劑對照組的臨床研究，...

新聞集錦

輝瑞首個DMD基因療法3期試驗收案領先對手Sarepta；長聖138元掛牌上櫃首日大漲2成

2021-01-08 / 環球生技

《臺灣》長聖138元掛牌上櫃首日大漲2成今(8)日，細胞療法公司長聖生技(6712)，以每股138元掛牌上櫃，今日開盤最高站上166元，漲幅約2成。目前，衛福部核定52件免疫癌症治療案件中，長聖占有23件（占所有核定項目44%），為通過項目最多、核准件數最多、合作醫院最多，以及收案人數最多，高達158名，長聖去年營收7,060萬，年增5.53倍，今年可望轉虧為盈。長聖董事長劉銖淇指出，新藥異體...

George Church病毒載體新創公司Dyno 與諾華、Sarepta合作上看20億美元

2020-05-13 / 記者吳培安

近(11)日，由哈佛大學「合成生物學之父」GeorgeChurch研究室衍生的AI改良病毒載體新創公司DynoTherapeutics宣布，將與諾華(Novartis)、Sarepta展開AI高通量改良病毒載體開發合作，總額可上看20億美元。Dyno表示，公司將和諾華、Sarepta，分別展開嚴重眼疾及肌肉疾病的合作。Dyno將會負責設計與探索用於基因療法的新型腺相關病毒(adeno-associ...

國際快訊 DMD

Sarepta DMD罕病新藥遭FDA拒絕股價大跌13%

2019-08-20 / 環球生技

編譯/雷文鳳(環球生技雜誌實習記者)昨(19)日，SareptaTherapeutics宣布，其用於治療罕見疾病裘馨氏肌肉萎縮症(Duchennemusculardystrophy,DMD)的新藥golodirsen，收到了美國食品藥物管理局(FDA)的完全回應信函(completeresponseletters,CRL)，拒絕批准golodirsen，導致Sarepta週一股價大跌13%。 Go...

國際快訊 DMD

Sarepta聲稱DMD基因治療不良事件報告有誤股價暴跌19%

2019-08-09 / 記者李林璦

昨(8)日，SareptaTherapeutics發表聲明，指稱2月一名患有裘馨氏肌肉萎縮症(Duchennemusculardystrophy)的患者進行基因治療後，發生橫紋肌溶解症徵狀而住院治療，被提交至FDA不良事件報告系統(FDAAdverseEventReportingSystem,FAERS)中的這項報告是錯誤的，且調查顯示Sarepta的員工和研究人員都沒有向FDA數據庫報告住院情況...

國際快訊

FDA收回兩家臨床試驗禁令 Epizyme和Sarepta重返基因療法戰場

2018-09-27 / 記者彭梓涵

近日(24)基因療法連傳喜訊，美國食品藥品管理局(FDA)宣布解除Epizyme和Sarepta的臨床試驗的禁令，兩間基因療法公司在制訂新的臨床計畫後，獲得FDA認可，重新開放其在美國的臨床試驗組別。Epizyme(NASDAQ:EPZM)是一家開發新型表觀遺傳療法的臨床公司，今年4月由於750名受試者中包含一名被診斷為繼發性淋巴瘤(secondaryT-celllymphoma)兒科患者，FDA...

國際快訊

Sarepta基因療法原料出問題臨床試驗喊停

2018-07-29 / 記者彭梓涵

SareptaTherapeutics(NASDAQ:SRPT)日前(25)宣布，由於第三方製造商所提供研究級的質體（plasmid）發現具有微量片段DNA，超出生產批次規格，因此暫停第I/IIa期Duchenne肌營養不良症（DuchenneMuscularDystrophy，DMD）微抗肌萎縮蛋白(Micro-Dystrophin)基因治療臨床試驗。而Sarepta與製造商立即制定了計畫回復F...