Sarepta獲FDA加速批准成首個裘馨氏肌肉失養症基因療法

2023-06-26 / 記者吳培安

美國時間22日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，批准由SareptaTherapeutics和羅氏(Roche)共同開發的Elevidys(先前稱為SRP-9001)，成為第一個治療裘馨氏肌肉失養症(DMD)的基因療法，適用對象為4或5歲、仍可走路，且未帶有可能影響療效或提升安全性風險的基因突變患者。不過，此次批准是依循FDA的加速途徑，意味著其治療效益仍需要透過後續試驗證實，因此Sarept...

新聞集錦基因療法更年期止痛藥

安斯泰來女性更年期藥獲FDA批准；FDA顧問8:6贊同Sarepta DMD基因療法加速批准；順藥長效止痛藥LT1001獲烏克蘭上市許可取得第一張歐洲市場入門票

2023-05-15 / 環球生技

《臺灣》順藥長效止痛藥LT1001獲烏克蘭上市許可取得第一張歐洲市場入門票今(15)日，順天醫藥生技(6535)宣布，接獲烏克蘭夥伴Darnitsa藥廠通知，順藥長效止痛劑LT1001(臺灣商品名：納疼解)已獲烏克蘭藥證主管機關SMDC(StateServiceofUkraineonMedicinesandDrugControl)核准取得進口藥品上市許可藥證。此為LT1001繼臺灣、新加坡、泰國...

羅氏 Roche Sarepta 基因療法 DMD 罕見疾病 FDA

DMD基因療法賽局搶先機！羅氏、Sarepta獲FDA加速審查、拚明年中上市

2022-11-29 / 記者吳培安

美國時間28日，美國食品藥物管理局(FDA)表示已接受羅氏(Roche)和Sarepta提交的生物製劑申請許可(BLA)，加速批准其針對裘馨氏肌肉失養症(DMD)的基因療法SRP-9001，並賦予優先審查資格，預計在明(2023)年5月29日做出決定。此次兩家公司所提出的研究數據，囊括了3項研究(SRP-9001-101、SRP-9001-102、SRP-9001-103)，不只有累積廣泛的臨床...

Sarepta DMD 基因療法裘馨氏肌肉失養症

Sarepta備足12億美元銀彈拚明年中DMD基因療法美國加速批准上市

2022-11-04 / 記者吳培安

美國時間2日，基因療法開發公司SareptaTherapeutics在2022年第三季度(Q3)報告中表示，已透過加速批准途徑(acceleratedapproval)，向美國FDA提交了裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法SRP-9001的生物製劑許可申請(BLA)，並為此籌集了12億美元的資金，為SRP-9001的上市做足準備。 SRP-9001是一種基因療法，目的在於補足DMD患者缺乏的蛋白質...

新聞集錦

Labcorp獲美CDC點名合作猴痘PCR檢測；Sarepta、羅氏公布DMD基因療法一年成效數據；GSK拆分消費保健品公司Haleon負債103億英鎊上市

2022-07-07 / 環球生技

《臺灣》東洋自製癌症學名藥Pegylipo歐洲收案新里程碑金入袋今(7)日，東洋(4105)宣布，旗下自製用於癌症治療的微脂體、困難學名藥Pegylipo，在歐洲市場的藥品開發進度已完成第一件臨床試驗患者收案，達授權合約階段性成果，東洋依約收取里程碑金27萬歐元。《臺灣》全球精準治療大勢所趨！臺灣精準治療產業及主要企業佈局情形如何？資誠生醫產業會計師鄧聖偉表示，主要國家陸續推動新一代精準治療...

基因療法 DMD

DMD基因療法4巨頭首度聯手！輝瑞、Sarepta、Genethon、Solid 共推聯合安全性分析

2022-05-18 / 記者巫芝岳

美國時間16~19日，美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會於華盛頓盛大舉行。其中，開發罕病裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法、互為競爭對手的輝瑞(Pfizer)、Sarepta、Genethon和SolidBiosciences四家公司，首度合作發表了一項安全性分析報告，共同分析其過去臨床試驗中的嚴重不良反應案例，期望藉此加速療法開發。該四家公司所進行的三項臨床試驗中，共有五位患者發生嚴重不良...

新冠肺炎新聞集錦

台灣數位健康產業發展協會：前科技部長陳良基擔任首屆理事長;Sarepta Therapeutics裘馨氏肌肉萎縮症基因療法啟動三期試驗

2021-10-05 / 記者彭梓涵

《臺灣》《生技醫藥產業發展條例》再戰10年？！業者：政府帶動投資動能不足！今(5)日，台灣研發型生技新藥發展協會(TRPMA)舉辦《生技醫藥產業發展條例》(以下簡稱《條例》)10年展望座談會，會中邀請經濟部工業局民生化工組李佳峯組長，說明關於《生技醫藥產業發展條例》行政院版修正內容，再由TRPMA秘書長程馨提出修法建議及需要的配套措施，並在最後的綜合座談中，由與會的產業代表提出問題，和政府代表共同...

反義寡核苷酸裘馨氏肌肉失養症 DMD

Sarepta第三款DMD反義寡核苷酸療法獲FDA加速批准

2021-02-26 / 記者彭梓涵

美國時間25日，SareptaTherapeutics公司宣布，其用於治療罕見疾病裘馨氏肌肉失養症(DMD)的反義寡核苷酸(antisenseoligonucleotide)療法--Amondys45(casimersen)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准。此為Sarepta近3年來，獲FDA加速批准的第三款DMD外顯子突變的反義寡核苷酸療法。 FDA的批准是基於一項安慰劑對照組的臨床研究，...

新聞集錦

輝瑞首個DMD基因療法3期試驗收案領先對手Sarepta；長聖138元掛牌上櫃首日大漲2成

2021-01-08 / 環球生技

《臺灣》長聖138元掛牌上櫃首日大漲2成今(8)日，細胞療法公司長聖生技(6712)，以每股138元掛牌上櫃，今日開盤最高站上166元，漲幅約2成。目前，衛福部核定52件免疫癌症治療案件中，長聖占有23件（占所有核定項目44%），為通過項目最多、核准件數最多、合作醫院最多，以及收案人數最多，高達158名，長聖去年營收7,060萬，年增5.53倍，今年可望轉虧為盈。長聖董事長劉銖淇指出，新藥異體...

George Church病毒載體新創公司Dyno 與諾華、Sarepta合作上看20億美元

2020-05-13 / 記者吳培安

近(11)日，由哈佛大學「合成生物學之父」GeorgeChurch研究室衍生的AI改良病毒載體新創公司DynoTherapeutics宣布，將與諾華(Novartis)、Sarepta展開AI高通量改良病毒載體開發合作，總額可上看20億美元。Dyno表示，公司將和諾華、Sarepta，分別展開嚴重眼疾及肌肉疾病的合作。Dyno將會負責設計與探索用於基因療法的新型腺相關病毒(adeno-associ...

國際快訊 DMD

Sarepta DMD罕病新藥遭FDA拒絕股價大跌13%

2019-08-20 / 環球生技

編譯/雷文鳳(環球生技雜誌實習記者)昨(19)日，SareptaTherapeutics宣布，其用於治療罕見疾病裘馨氏肌肉萎縮症(Duchennemusculardystrophy,DMD)的新藥golodirsen，收到了美國食品藥物管理局(FDA)的完全回應信函(completeresponseletters,CRL)，拒絕批准golodirsen，導致Sarepta週一股價大跌13%。 Go...

國際快訊 DMD

Sarepta聲稱DMD基因治療不良事件報告有誤股價暴跌19%

2019-08-09 / 記者李林璦

昨(8)日，SareptaTherapeutics發表聲明，指稱2月一名患有裘馨氏肌肉萎縮症(Duchennemusculardystrophy)的患者進行基因治療後，發生橫紋肌溶解症徵狀而住院治療，被提交至FDA不良事件報告系統(FDAAdverseEventReportingSystem,FAERS)中的這項報告是錯誤的，且調查顯示Sarepta的員工和研究人員都沒有向FDA數據庫報告住院情況...