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CRISPR、Vertex趁勝追擊bluebird公布基因編輯貧血治療新追蹤數據
2022-06-13 / 記者 吳培安
近(11)日，由諾貝爾獎得主EmmanuelleCharpentier創辦的CRISPRTherapeutics，攜手VertexPharmaceuticals於2022年歐洲血液學會(EHA)年會中，公布基因編輯療法exa-cel(舊稱CTX001)的臨床2/3期試驗，在輸血依賴型海洋性貧血患者(TDT)、鐮刀型血球症(SCD)的期中分析報告裡，顯示exa-cel作為一次性治療這兩種血液疾病的潛...
美零售龍頭Walmart推糖尿病遠距照護計畫；FDA擱置Vertex糖尿病細胞療法臨床1/2期 股價下跌4%
2022-05-03 / 記者 吳培安
《臺灣》顛覆教科書！中研院首揭細胞「無合成分裂」登《Nature》 昨(2)日，中研院細胞與個體生物學研究所助研究員陳振輝團隊在研究斑馬魚發育時，意外發現另一種獨特的細胞分裂方式，其分裂過程不需要進行遺傳物質(DNA)複製，因此命名為「無合成分裂」(asyntheticfission)，於今年4月登上知名國際期刊《Nature》，並獲專文推薦。 細生所所長李奇鴻表示，此研究顛覆過去百年來的細胞分裂...
年度生技投資盛事J.P. Morgan開跑！BMS、武田、Vertex、BioMarin動向亮點
2022-01-11 / 環球生技
全球年度生技投資盛事——摩根大通醫療保健會議(J.P.MorganHealthcareConference，以下簡稱JPM會議)，在美國時間10日線上登場！會議首日，跨國大藥廠如必治妥施貴寶(BMS)、武田(Takeda)紛紛搶著發布併購消息，致力於創新療法研發的Vertex、BioMarin公開最新臨床開發里程碑，以及會議期間挾帶創新科技、獲得投資人青睞的新創公司，動態都...
Vertex糖尿病幹細胞療法 首例患者可自行製造胰島素獲醫病關注；賽默飛世爾：TaqPath COVID-19檢測能力不受Omicron變異株影響
2021-11-30 / 環球生技
《臺灣》萊伯氏先天性黑矇症在臺獲罕病認列 今(30)日，在基因性視網膜退化疾病當中約佔5%，是最早發也最可能造成失明的「萊伯氏先天性黑矇症」(Leber'sCongenitalAmaurosis,LCA)，正式在臺獲得罕見疾病資格認定，使約400名病友受到罕病政策保護，擁有更多的治療權益，同時也減輕罕見病患者就醫的經濟負擔。 中華民國視網膜醫學會秘書長暨台大醫院眼科部陳達慶醫師補充，基因...
再添基因編輯盟友！Vertex 7億美元攬諾獎得主珍妮佛道納公司Mammoth
2021-10-27 / 記者 吳培安
美國時間26日，VertexPharmaceuticals宣布以總計上看7億美元的合作金額，與諾貝爾獎得主珍妮佛．道納(JenniferDoudna)共同創辦的MammothBiosciences簽約，利用Mammoth的次世代CRISPR系統，共同開發兩種遺傳疾病的體內(invivo)基因編輯療法。 根據合作協議，Mammoth將會獲得4100萬美元的前期金，其中包含可轉換公司債(convert...
Vertex幹細胞療法攻1型糖尿病 首位患者每日注射降九成、可自行製造胰島素
2021-10-19 / 記者 吳培安
美國時間18日，致力於研發創新療法的VertexPharmaceuticals公開了首名第一型糖尿病(Type1Diabetes,T1D)臨床試驗患者成效數據，在接受研究階段的現成即用幹細胞衍生細胞療法VX-880的單次輸注療程90天後，該名患者每日所需注射的胰島素減少了91%，且回復了基本的自主胰島素製造能力；此外，這名患者僅接受了臨床試驗目標劑量的一半，顯現出VX-880在功能性治療的潛能，也...
激戰CRISPR!? Vertex砸23億與Arbor達成合作 直擊bluebird bio地盤
2021-08-25 / 實習記者 蕭宇軒
近(24)日，美國福泰製藥(VertexPharmaceuticals)與合作夥伴ArborBiotechnologies達成一項新的研究合作協議。該協議將投資12億美元，進行CRISPR領域的技術研發，用於治療第一型糖尿病(T1D)以及先前已著手的鐮刀型紅血球(SCD)和β地中海型貧血(Thalassemia)。 今年4月時，Vextex已提供9億美元，與CRISPRTherapeut...
FDA證實無罹癌風險 血友病基因療法試驗重啟 uniQure股價立漲8.27%；Vertex新型非鴉片止痛藥VX-548 將進入二期臨床試驗
2021-04-27 / 環球生技
《臺灣》台微體旗下盈擘醫藥2新冠吸入性藥物最新結果將於ISAM國際年會發表昨(26)日，台灣微脂體(4152)子公司盈擘醫藥宣布，旗下治療新冠肺炎的兩項吸入劑型藥物——微脂體吸入懸浮劑羥氯喹(HCQ)ISPM19，以及以微脂體包裹瑞德西韋(remdesivir)活性成分的ISPM21，部分臨床一期/臨床前試驗結果，即將於第23屆國際醫學氣霧劑學協會ISAM大會中發表。 台微...
十年長線納斯達克生技股 Vertex、Exelixis、Seagen被點名
2021-04-27 / 記者 彭梓涵
過去一年中幾個生物技術公司，因開發出抗疫產品，使股價大幅增長。近(25)日，股評機構TheMotleyFool點評3家在那斯達克(NASDAQ)上市公司，包括：開發囊狀纖維化(CF)藥物的市場領頭羊VertexPharmaceuticals、以及針對腫瘤藥物研發的公司Exelixis和Seagen，分析其產品線後，認為是未來10年內可購買和持有的生物技術股。 VertexPharmaceutica...
強化CRISPR Therapeutics合作關係 Vertex提高合作金額至9億美元；BMS擴大波士頓區進駐空間 做為癌症、免疫疾病研發新基地
2021-04-21 / 記者 彭梓涵
《臺灣》黑木投資羅敏菁：「市場定位清楚」臺灣再生醫療仍有大好機會黑木投資公司合夥人羅敏菁博士表示，臺灣在特管法的精神下，把細胞治療的細胞生產，以藥物生產和管理的方式監督之，使臺灣的細胞治療上有藥品GMP的雛型，這在提供有品質，可追蹤和有臨床品質的細胞產品時，都讓醫生、病患、和國際有可信賴的品管基礎，這是相當聰明的管理思維，也幫臺灣的細胞治療，奠定國際競爭力。同時也創造出另一行業，即細胞的品質管理與...
FDA批准Vertex啟動糖尿病幹細胞療法臨床1/2期試驗
2021-03-11 / 記者 吳培安
美國時間10日，Vertex宣布其子公司Semma開發的異體幹細胞療法VX-880，已取得FDA快速通道資格(FastTrackDesignation)、將啟動臨床1/2期試驗，治療嚴重低血糖或是低血糖意識受損(impairedhypoglycemicawareness)的第一型糖尿病患者。 這項臨床1/2期試驗為單臂(single-arm)、開放標籤試驗，目標是評估VX-880不同劑量的安全性、...
《NEJM》CRISPR、Vertex基因編輯治療最新數據！10名鐮刀型、地中海貧血患者療效佳
2020-12-07 / 記者 李林璦
編譯/李林璦 美國時間6日，CRISPRTherapeutics和VertexPharmaceuticals在美國血液學會(ASH)年會上公佈了ASH其CRISPR/Cas9基因編輯療法CTX001的最新臨床數據。7例輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者在接受CTX001治療後，在最近一次追蹤時均不需依賴輸血。而3例嚴重鐮刀型紅血球疾病(SCD)患者在接受CTX001治療後，均無血管阻塞...
