中國首批罕見疾病目錄正式公布 確定孤兒藥開發方向

2018-05-22 / 記者 陳貴美
今(22)日,中國國家衛生健康委員會、科學技術部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局以及國家醫藥管理局聯合制定《第一批罕見病目錄》,為落實中國中央辦公廳及中國國務院辦公廳提出的《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》、加強罕病管理及提高罕病診療水平。《第一批罕見病目錄》集結121項罕見疾病,其中包括21-羥化酵素缺乏症(21-Hydroxyulasedeficiency)、白化症(A...

FDA批准 首款突變罕見病基因療法將上市

2017-12-20 / 記者 林以璿
今(20)日,美國FDA宣布批准SparkTherapeutics的創新基因療法Luxturna(voretigeneneparvovec-rzyl)上市,治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。Luxturna也是首款在美國獲批、標靶特定基因突變的「直接給藥型」基因療法,為基因治療治療罕見病開了先河。Luxturna是治療遺傳性視網膜營養不良的基因治療,遺傳性視網膜營養不良(hereditary...

有救了!FDA批准首款MPS VII罕見病新藥!

2017-11-16 / 記者 林以璿
今(16)日,美國FDA宣布批准UltragenyxPharmaceutical的新藥Mepsevii(vestronidasealfa-vjbk)上市,治療罕見疾病VII型粘多醣貯積症(MPSVII)。這是首款經美國FDA批准,治療兒童和成人MPSVII患者的創新療法。 MPSVII是一種極為罕見的遺傳病,全球影響了不到150名患者,而且每一名患者的症狀都有所不同。但絕大多數患者會有嚴重的骨骼異...

孤兒藥申請廠商喜翻了! FDA啟動特別計畫 9月底前解決所有積壓孤兒藥申請

2017-07-05 / 記者 王柏豪
過去5年,FDA審批的孤兒藥申請數量穩步上升。2016年,孤兒藥開發部門共收到568份新藥申請,比2012年的申請數量超出一倍多。 由於很多罕見病患者面臨著無藥可治或者治療選擇有限的無奈。加上一些孤兒藥價格相當昂貴,FDA(美4日)決定啟動一個特別計畫--「OrphanDrugModernizationPlan」,並承諾9月21日前解決所有積壓的孤兒藥申請! FDA官員ScottGottlieb博...

台微體抗癌藥 獲美FDA「罕見兒科疾病用藥」認定

2017-04-27 / 記者 蔡立勳
台灣微脂體(4152)於昨(26)日宣布,自行研發的癌症用藥TLC178,獲美國FDA認可,成為治療横紋肌肉瘤(rhabdomyosarcoma,RMS)的罕見兒科疾病用藥。TLC178正在台灣及美國同步進行一/二期人體臨床試驗,倘若試驗中所有施打最高耐受劑量的患者,無顯示重大安全性疑慮者,即可以此劑量進行樞紐試驗。橫紋肌肉瘤好發於青少年族群,是發生在含有橫紋肌肉的抗原組織因無法完全分化而形成的惡...