Sarepta DMD罕病新藥遭FDA拒絕 股價大跌13%

2019-08-20 / 環球生技
編譯/雷文鳳(環球生技雜誌實習記者)昨(19)日,SareptaTherapeutics宣布,其用於治療罕見疾病裘馨氏肌肉萎縮症(Duchennemusculardystrophy,DMD)的新藥golodirsen,收到了美國食品藥物管理局(FDA)的完全回應信函(completeresponseletters,CRL),拒絕批准golodirsen,導致Sarepta週一股價大跌13%。 Go...

揭秘神經發炎關鍵蛋白質 中研院研究登頂尖期刊

2019-08-20 / 記者 巫芝岳
日前,由中研院生醫所陳儀莊特聘研究員、中研院醣科學團隊,與林口長庚醫院及臺北榮總的醫學團隊合作的研究,發現一項與腦中Galectin-3蛋白相關的新機制,有望可減緩神經退化疾病研究成果於本月2日被刊登於國際期刊《NatureCommunications》。研究團隊在患有亨丁頓舞蹈症(HD)的小鼠身上發現,小鼠大腦神經膠細胞中的微膠細胞(microglia),會出現大量Galectin-3蛋白質及破...

CRISPR結合iPSC!UCSF開發改良版CRISPR製造人腦細胞 研究腦病變

2019-08-20 / 記者 吳培安
近(15)日,美國加州大學舊金山分校(UCSF)與美國國家衛生研究院合作,研發出第一套結合兩大生命科學當紅技術──CRISPR和誘導式多能性幹細胞(iPSC)的突破性研究方法「CRISPRi」,讓腦科學家得以突破技術障礙,更深入研究人類的腦神經病變。這項研究成果發表在《Neuron》。這項技術是由UCSF神經退化疾病研究所助理教授MartinKampmann,與CRISPR專家JonathanWe...

類鴉片藥物不上癮 科學家找到成癮關鍵受體 GPR139

2019-08-20 / 記者 李林璦
近期(15),美國斯克利普斯研究所(TheScrippsResearchInstitute)的研究團隊利用秀麗隱桿線蟲(C.elegans),發現哺乳動物體內存在的GPR139受體,能抑制類鴉片藥物誘導的訊號傳遞(opioid-inducedsignaling),有望為類鴉片藥物的藥效和成癮問題提供新的解決方法。該篇研究發表於《Science》。 GPR139為一種G蛋白偶聯受體(GProtein...

Monopar 提交4000萬美元IPO 啟動口腔癌放化療副作用藥臨床三期

2019-08-19 / 記者 吳培安
近(16)日,專注於臨床預後藥物的美國公司MonoparTherapeutics,提交IPO公開籌資4000萬美元,藉此推動口腔錠Validive的臨床三期試驗,目標是降低接受口腔癌放化療患者的嚴重口腔黏膜炎副作用。Validive是Monopar於2017年以100萬美元價格向Onxeo購買授權而來的藥物。2015年,Onxeo推動Validive臨床二期試驗失利,未能達到主要試驗目標,當時On...

臺越醫療合作新里程 醫策會、國泰、越南越德醫院簽三方合作

2019-08-19 / 記者 巫芝岳
今(19),財團法人醫院評鑑暨醫療品質策進會(醫策會)、國泰醫院以及越南越德醫院,在河內舉行「2019智慧化導入改善急診流程工作坊」,同時也在會中簽署三方合作備忘錄,為臺越雙邊醫療產業合作建立新里程碑。「2019智慧化導入改善急診流程工作坊」係因應未來醫療智慧化的趨勢,透過建立合作平台、強化人才培訓,以及提升醫療品質管理,以達到改善急診醫療品質的目的。工作坊亦邀請臺灣的商之器、慧德科技、杏澤科技等...

FDA批准首款治療青少年脊椎側彎醫材

2019-08-19 / 記者 李林璦
日前(16),FDA批准了首款治療脊椎側彎的醫療植入器材,該醫材為專注於肌肉骨骼保健領域的國際醫材大廠ZimmerBiomet開發,可用於治療原發性脊椎側彎(IdiopathicScoliosis)非常嚴重,外部矯正器治療失敗,可能需要進行脊椎融合手術(SpinalFusionSurgery)的脊椎側彎兒童和青少年。原發性脊椎側彎的原因尚不清楚,但卻是兒童及青少年最常見的脊柱畸形,大多數在10-1...

UCLA研發新藥 助化放療後免疫系統復原

2019-08-19 / 記者 巫芝岳
近(14)日,加州大學洛杉磯分校(UCLA)的團隊發表了一項抗癌藥物研究結果,研究人員合成的新藥,可用來加速癌症化療和放療後,受損的造血幹細胞復原。該結果被刊登於期刊《NatureCommunications》中。加大的醫學化學主席MichaelJung的團隊共合成了超過100種可能作用在「受體型蛋白酪氨酸磷酸酶-σ(PTP-sigma)」的藥物,進行測試後,最後將目標鎖定於單一個小分...

BMS併購Celgene後首項成功 骨髓纖維化新藥Inrebic獲批

2019-08-19 / 記者 吳培安
美國時間16日,Celgene新藥Inrebic(fedratinib)用於骨髓纖維化治療獲得美國FDA批准上市,這是在今年1月必治妥施貴寶(BristolSquibb,BMS)宣布以740億鉅額併購Celgene後,BMS押注在Celgene五項高潛力產品線取得的第一項成功。Inrebic此次用於原發性或次發性骨髓纖維化的核可,是基於Inrebic顯示在96名患者中,有35名出現脾臟腫脹減緩了3...

幹細胞回春!劍橋研究團隊發現大腦幹細胞老化關鍵

2019-08-19 / 記者 李林璦
近(14)日,Wellcome-MRC劍橋大學幹細胞研究所跨領域的研究團隊,以老鼠腦部為實驗對象,發現了能將老化的大腦幹細胞,轉變為年輕、健康狀態的新方法。該篇研究發表於《Nature》。 研究團隊首先比較不同年齡老鼠的大腦,以便了解腦硬化對於一種大腦幹細胞——寡突膠質前驅細胞(oligodendrocyteprogenitorcells,OPCs)—&mdas...

免疫細胞療法治癌 費用百萬起跳

2019-08-18 / 新聞中心
聯合報/記者羅真、蔡怡真衛福部去年開放細胞療法,各家醫院收費多少?倍受矚目。目前已知費用至少百萬元起跳,甚至兩百萬元,「我該賭上全家人的家計治癌嗎?」成為癌末患者最痛的疑問。衛福部表示,目前要求醫院分階段收費且設立退費機制,未來將與金管會研商,將細胞療法納入商業保險項目。 六年前,紀君霖的先生罹患鼻咽癌第四期,當時她與先生跨海赴日本千葉大學附屬醫院及久留米大學接受人體試驗,近五個月花了台幣約20萬...

電台賣藥也有細胞療法?衛福部將設檢舉專線杜絕亂象

2019-08-18 / 新聞中心
聯合報/記者陳婕翎、蔡怡真衛福部去年宣布開放細胞療法,雖然尚未有患者接受治療,但臨床詢問度高,「免疫細胞療法」甚至成為不肖業者宣傳工具,成為電台賣藥口號,還有診所私下施打,但劑量不足、品質不確定,不但療效堪憂,更可能耽誤接受正規治療的時機。免疫細胞療法不是萬靈丹,台灣癌症免疫細胞協會紀君霖建議,面對太過誇張的廣告用詞,需冷靜面對,也希望衛福部提供設檢舉管道。衛福部醫事司長石崇良昨天在聯合報與環球生...