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Sarepta DMD罕病新藥遭FDA拒絕 股價大跌13%
2019-08-20 / 環球生技
編譯/雷文鳳(環球生技雜誌實習記者)昨(19)日，SareptaTherapeutics宣布，其用於治療罕見疾病裘馨氏肌肉萎縮症(Duchennemusculardystrophy,DMD)的新藥golodirsen，收到了美國食品藥物管理局(FDA)的完全回應信函(completeresponseletters,CRL)，拒絕批准golodirsen，導致Sarepta週一股價大跌13%。 Go...
CRISPR結合iPSC！UCSF開發改良版CRISPR製造人腦細胞 研究腦病變
2019-08-20 / 記者 吳培安
近(15)日，美國加州大學舊金山分校(UCSF)與美國國家衛生研究院合作，研發出第一套結合兩大生命科學當紅技術──CRISPR和誘導式多能性幹細胞(iPSC)的突破性研究方法「CRISPRi」，讓腦科學家得以突破技術障礙，更深入研究人類的腦神經病變。這項研究成果發表在《Neuron》。這項技術是由UCSF神經退化疾病研究所助理教授MartinKampmann，與CRISPR專家JonathanWe...
Monopar 提交4000萬美元IPO 啟動口腔癌放化療副作用藥臨床三期
2019-08-19 / 記者 吳培安
近(16)日，專注於臨床預後藥物的美國公司MonoparTherapeutics，提交IPO公開籌資4000萬美元，藉此推動口腔錠Validive的臨床三期試驗，目標是降低接受口腔癌放化療患者的嚴重口腔黏膜炎副作用。Validive是Monopar於2017年以100萬美元價格向Onxeo購買授權而來的藥物。2015年，Onxeo推動Validive臨床二期試驗失利，未能達到主要試驗目標，當時On...
FDA批准首款治療青少年脊椎側彎醫材
2019-08-19 / 記者 李林璦
日前(16)，FDA批准了首款治療脊椎側彎的醫療植入器材，該醫材為專注於肌肉骨骼保健領域的國際醫材大廠ZimmerBiomet開發，可用於治療原發性脊椎側彎(IdiopathicScoliosis)非常嚴重，外部矯正器治療失敗，可能需要進行脊椎融合手術(SpinalFusionSurgery)的脊椎側彎兒童和青少年。原發性脊椎側彎的原因尚不清楚，但卻是兒童及青少年最常見的脊柱畸形，大多數在10-1...
UCLA研發新藥 助化放療後免疫系統復原
2019-08-19 / 記者 巫芝岳
近(14)日，加州大學洛杉磯分校(UCLA)的團隊發表了一項抗癌藥物研究結果，研究人員合成的新藥，可用來加速癌症化療和放療後，受損的造血幹細胞復原。該結果被刊登於期刊《NatureCommunications》中。加大的醫學化學主席MichaelJung的團隊共合成了超過100種可能作用在「受體型蛋白酪氨酸磷酸酶-σ（PTP-sigma）」的藥物，進行測試後，最後將目標鎖定於單一個小分...
BMS併購Celgene後首項成功 骨髓纖維化新藥Inrebic獲批
2019-08-19 / 記者 吳培安
美國時間16日，Celgene新藥Inrebic(fedratinib)用於骨髓纖維化治療獲得美國FDA批准上市，這是在今年1月必治妥施貴寶(BristolSquibb,BMS)宣布以740億鉅額併購Celgene後，BMS押注在Celgene五項高潛力產品線取得的第一項成功。Inrebic此次用於原發性或次發性骨髓纖維化的核可，是基於Inrebic顯示在96名患者中，有35名出現脾臟腫脹減緩了3...
AI成募資陷阱？印度新創公司被爆造假
2019-08-16 / 記者 巫芝岳
日前(14)，印度一家新創的人工智慧公司Enginner.ai被爆出造假行為；該公司聲稱可透過AI技術，在一小時內，幫客戶從零打造一套APP應用程式，卻被踢爆是誇大宣傳、欺騙投資人。據華爾街日報報導，該公司已募得近3000萬美元的資金，但在今年稍早，其前任首席商務官RobertHoldheim控告Engineer.ai為了得到投資者的青睞，而誇大了公司的AI技術。Engineer.ai創始人Sac...
FDA首批嗜睡症藥物Wakix 新創Harmony Biosciences告捷
2019-08-16 / 記者 巫芝岳
美國時間14日，FDA宣佈批准HarmonyBiosciences的嗜睡症藥物Wakix(pitolisant)，此為第一項獲FDA核准的嗜睡症療法，且並未被美國緝毒局(DEA)列為管制物質(controlledsubstance)。Ｗakix也是這間也是2017年成立的新創公司，推出的第一項上市產品。在兩項後期臨床研究(HARMONY1和HARMONY1bis)中，261位患者接受Wakix，皆...
第三款「不定腫瘤類型」療法上市 羅氏Rozlytrek獲批
2019-08-16 / 記者 巫芝岳
美國時間14日，FDA宣佈批准羅氏大藥廠(Roche)所開發的Rozlytrek(entrectinib)上市，用於治療帶有NTRK融合基因的成年與青少年實體瘤癌症患者。這是FDA繼默克的Keytruda和拜耳的Vitrakvi後，所批准的第三款「不定腫瘤類型」的抗癌療法。此外，FDA也同時批准Rozlytrek用於治療帶有ROS1基因突變的非小細胞肺癌(NSCLC)。在Rozlytrek的多項臨...
阿斯特捷利康 Lynparza 勢如破竹 卵巢癌三期臨床改善PFS
2019-08-15 / 環球生技
編譯/雷文鳳(環球生技雜誌實習記者)日前（14），阿斯特捷利康(AstraZeneca)與默沙東(MSD)公佈抗癌藥物Lynparza於第三期PAOLA-1臨床試驗中，與抗癌標靶藥物Bevacizumab共同治療女性晚期卵巢癌，作為一線治療方案，顯著改善了無惡化存活期(progression-freesurvival)的主要終點。 Lynparza是一種PARP抑制劑，當把PARP抑制劑加入標準療...
D＆D Pharmatech獲1.37億美元B輪募資 推進神經退化性疾病、NASH療法
2019-08-15 / 記者 李林璦
今(15)日，D＆DPharmatech宣佈完成高達1.37億美元B輪募資，將用旗下三家子公司，分別用於Neuraly推進治療神經退化性疾病（neurodegenerativedisease）的臨床候選藥物進入2期臨床試驗；PrecisionMolecular推動神經性炎症（neuroinflammation）顯影劑進入1期和2期臨床試驗，以及Theraly推進治療纖維化（fibrosis）疾病的...
高度耐藥性肺結核抗生素獲批 合併療法成功率達89％
2019-08-15 / 記者 巫芝岳
昨(13)日，美國食品藥物管理局(FDA)公告，核准由非營利的全球結核病藥物開發聯盟(TBAlliance)所開發的新藥pretomanid上市，與bedaquiline和linezolid合併用於治療特定類型的高度抗藥性肺結核(TB)。此為近40年來，FDA批准的第三款肺结核新藥，也是第一款由非營利组織開發並上市的肺結核藥物。口服pretomanid合併bedaquiline和linezolid...
