台微體抗癌藥TLC178 獲美認定軟組織肉瘤孤兒藥

2017-07-21 / 記者蔡立勳

台灣微脂體(4152)於7月20日宣布，自行研發的癌症用藥TLC178，獲得美國食品和藥物管理局(FDA)認證為治療軟組織肉瘤(STS)的孤兒藥物。此款癌症用藥已於去年開始進行美國、臺灣第一/二a期臨床試驗，並於今年4月取得FDA治療横紋肌肉瘤(RMS)罕見兒科疾病的用藥認證。根據美國癌症協會估計，美國年增12,000例STS病例。STS源自間質細胞轉變的惡性腫瘤，其來源可分為脂肪、肌肉、神經、神...

全球新聞 FDA 罕見病孤兒藥

孤兒藥申請廠商喜翻了! FDA啟動特別計畫 9月底前解決所有積壓孤兒藥申請

2017-07-05 / 記者王柏豪

過去5年，FDA審批的孤兒藥申請數量穩步上升。2016年，孤兒藥開發部門共收到568份新藥申請，比2012年的申請數量超出一倍多。由於很多罕見病患者面臨著無藥可治或者治療選擇有限的無奈。加上一些孤兒藥價格相當昂貴，FDA(美4日)決定啟動一個特別計畫--「OrphanDrugModernizationPlan」，並承諾9月21日前解決所有積壓的孤兒藥申請！ FDA官員ScottGottlieb博...

新銳公司特色文章孤兒藥仲恩生醫張志剛

仲恩生醫鎖定罕病與孤兒藥市場

2017-03-17 / 記者陳欣儀

成立於2007年，仲恩生醫從孵化器開始，將實驗室技術逐步商化，並建立Stemchymal®脂肪間質幹細胞製品之技術平台，鎖定罕病與孤兒藥開發，其小腦萎縮症細胞治療藥物已進入臨床試驗二期，並獲政府A+淬鍊計畫補助，2018年7月19日於美國開展二期試驗計畫。文/陳欣儀圖/楊傑名近年，幹細胞與細胞治療技術，被譽為人類有史以來最飛躍式的醫療手段，亦是各國研究機構、跨國藥廠和醫院關注的重點。...

產業孤兒藥

罕見疾病藥物新金礦各藥廠提早開打

2013-10-10 / 環球生技

只要藥品的訂價策略正確，少量的病患群也能創造龐大的商機。EvaluatePharma在2013年的孤兒藥報告書中明列了帶來巨額收益的孤兒藥，揭示孤兒藥的投資報酬率其實是更勝用藥病患眾多的非孤兒藥。編譯\何育慧、彭柏欣長久以來，製藥公司一直將人類主要疾病的藥物開發視為最具潛力的收益來源，但受到歐美處方藥市場日漸蕭條的影響，這樣的觀點已悄然轉變。相對於擁有大宗病患群的藥物，如今，治療罕見疾病或失調症的...