兒童惡性腦瘤最大研究！陳鈴津領軍GD2免疫標靶 5年追蹤數據登期刊

2023-05-23 / 記者彭梓涵

今(23)日，林口長庚醫院表示，由幹細胞與轉譯癌症研究所陳鈴津院士主持一項大規模跨國的臨床試驗，從2009年至2015年間，納入約1,183名神經母細胞瘤患者並接受GD2抗體(dinutuximab)免疫治療後，進行長達5年的追蹤，數據顯示，GD2抗體組和標準治療組，5年無事件存活率(EFS)為61%對46%、總生存期(OS)率為72%對56%，研究成果已發表在《JournalofClinical...

肺炎鏈球菌結合疫苗 20價

補足感染缺口！輝瑞20價肺炎鏈球菌結合疫苗 6週以上兒童族群獲FDA批准

2023-04-28 / 記者彭梓涵

美國時間27日，輝瑞(Pfizer)宣布其開發的20價肺炎鏈球菌結合型疫苗Prevnar 20 ，在繼2021年取得美國食品藥物管理局(FDA)批准用於18歲以上成人年後，再獲得FDA批准用於6週齡至17歲兒童，用於預防侵襲性肺炎鏈球菌感染(IPD)。 FDA此次批准是基於先前臨床二期，和去(2022)年8月發布的臨床三期結果，數據顯示，兒童受試者在接種Prevnar 20後，能對20種血清型產生...

BRAF 癌症治療神經膠質瘤小分子藥物標靶治療

諾華「BRAF標靶藥組合」首項兒童適應症到手！ FDA批准用於兒童腦瘤

2023-03-20 / 記者巫芝岳

近(16)日，諾華(Novartis)宣布，其癌症小分子藥組合「Tafinlar(dabrafenib)+Mekinist(trametinib)」，已獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，用於治療具BRAFV600E突變的低級別神經膠質瘤(LGG)兒童，此為該藥物組合獲得的第六項適應症，也是首次獲批可用於兒童患者。本次標靶藥物組合，獲批治療族群為1歲以上兒童。FDA的批准，是基於一項臨床二/三期試...

基因療法臺大醫院兒童醫院

臺大兒醫攜手輝瑞成立基因治療中心三階段推動專責醫院

2022-11-23 / 記者彭梓涵

今(23)日，臺灣大學醫學院附設醫院兒童醫院宣布，攜手輝瑞(Pfizer)建立國家級基因治療中心，雙方同時簽訂合作備忘錄(MOU)，將以三階段：促進學術交流與產學合作、建立照護共識與治療指引、推動基因治療專責醫院。臺大醫院兒童醫院李旺祚院長表示，先天性遺傳疾病其實並不罕見，全球罕病病友數目前已達3億人，但藥物發展卻仍面臨困境，近年基因治療成為醫療發展趨勢，透過產學合作與國際資源接軌，將可提供患者...

胞外囊泡兒童CKD

日團隊胞外囊泡尿檢新方法助兒童CKD早期發現

2022-11-10 / 記者吳培安

近(8)日，東京大學的研究團隊，發表了一種利用分析尿液樣本中的胞外囊泡(uEV)，即早發現孩童慢性腎臟疾病(CKD)的新研究，有望發展為預測腎功能衰退的非侵入式CKD檢測方法，並與現有的檢驗方法互補。這項研究發表在《iScience》。在這項研究中，研究團隊研究了26名腎臟健康的兒童，以及94名不同類型CKD兒童患者的尿液。藉由鍍上一層能夠抓住胞外囊泡分子的奈米級微型氧化鐵磁珠，他們能夠有效率地...

CAR-T 細胞治療異體細胞 CRISPR 血液腫瘤

CRISPR編輯「通用型」T細胞臨床一期首次成功治療白血病兒童病患！

2022-11-03 / 記者吳培安

10月26日，英國倫敦大學學院(UniversityCollegeLondon)和大奧蒙德街醫院(GreatOrmondStreetHospital)研究團隊合作，透過首次用於人體(first-in-human)的CRISPR編輯T細胞，成功治癒患有B細胞急性淋巴性白血症(B-ALL)的兒童，為基因編輯細胞用於癌症治療、以及異體免疫細胞的進展邁出了一大步。這項研究發表在《ScienceTransl...

化療聽損

首款降低兒童化療聽損療法！Fennec曾遭拒二次終獲FDA批准

2022-09-22 / 記者彭梓涵

近(21)日，FennecPharmaceuticals宣布，其開發防止癌症兒童化療聽損的藥物Pedmark(sodiumthiosulfate注射液)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准。據該公司聲稱，此藥是目前唯一一款能降低兒童，因化療引起聽損的療法。該藥的批准，其實比預期晚了兩年多，此前FDA曾拒絕過該藥多次批准，原因是該公司第三方製造設備問題，以及在安全性與有效性數據上不足夠等問題，而...

罕見疾病孤兒藥基因療法

臺大醫15年研發！歐盟批首個大腦注射基因療法治兒童AADC缺乏症

2022-07-22 / 記者彭梓涵

今(22)日，台大醫院宣布自2007年開發的罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症基因療法—Upstaza，並於2015年技轉給美國PTCTherapeutics藥廠，7月20日，PTC傳出捷報，此大腦注射基因療法，獲得歐洲藥物管理局(EMA)上市許可，可治療18個月以上的AADC兒童患者，成為AADC第一個專屬療法，也是歐洲首個腦部基因治療藥物。一次性腦部注射基因療法扭...