Sarepta DMD基因療法逆風獲批、擴張適用患者!股價大漲近四成  

2024-06-21 / 記者 吳培安
美國時間20日,SareptaTherapeutics宣布其開發的裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法Elevidys,獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准擴展適應症,將適用範圍擴大到4歲以上、確定有DMD基因突變的患者,並且無論是否具有行走能力或需臥床都適用。外媒指出,這項新批准將使得Elevidys的適用對象涵括將近八成的DMD患者。 外媒表示,FDA此次批准將會大幅增加Elevidys使用者的...

Sarepta DMD基因療法有望完全批准?FDA擬6月決定  

2024-02-19 / 記者 吳培安
全球基因療法將邁進大步?美國時間16日,SareptaTherapeutics宣布美國食品藥物管理局(FDA)已受理生物製劑藥證申請(BLA)之功效性補充(efficacysupplement),將審核其開發的裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法Elevidys,是否可從加速批准轉變成一般性的完全批准(fullapproval),並將適用對象擴展到更多的DMD患者。 此項申請案結果,將攸關是否能取消...

Sarepta備足12億美元銀彈 拚明年中DMD基因療法美國加速批准上市  

2022-11-04 / 記者 吳培安
美國時間2日,基因療法開發公司SareptaTherapeutics在2022年第三季度(Q3)報告中表示,已透過加速批准途徑(acceleratedapproval),向美國FDA提交了裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法SRP-9001的生物製劑許可申請(BLA),並為此籌集了12億美元的資金,為SRP-9001的上市做足準備。 SRP-9001是一種基因療法,目的在於補足DMD患者缺乏的蛋白質...

Sarepta第三款DMD反義寡核苷酸療法 獲FDA加速批准

2021-02-26 / 記者 彭梓涵
美國時間25日,SareptaTherapeutics公司宣布,其用於治療罕見疾病裘馨氏肌肉失養症(DMD)的反義寡核苷酸(antisenseoligonucleotide)療法--Amondys45(casimersen),獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准。此為Sarepta近3年來,獲FDA加速批准的第三款DMD外顯子突變的反義寡核苷酸療法。 FDA的批准是基於一項安慰劑對照組的臨床研究,...