臺灣罕病藥研發碩果豐收！股價直衝百元

2023-01-16 / 記者巫芝岳

漢達(6620)、仁新醫藥(6696)、藥華藥(6446)等都在疫情下靠罕病/孤兒藥逆勢成長，股價都突破百元，藥華藥甚至股價已高達493元！孤兒藥開發的利基性、特殊性是否是臺灣新藥開發產業的救贖！？本刊為您盤點臺灣有哪些公司正在進攻罕病領域。撰文/李林璦不只全球掀起罕病/孤兒藥熱潮，臺灣廠商當然也絕不會缺席，2022年更可謂是臺灣罕病藥物廠商深耕許久、開始陸續豐收碩果的一年。2022年12月11日...

封面故事罕病罕見疾病孤兒藥

臺灣罕病生態系困境專家盼跨界合作尋解方【會員限定，3/6前限期開放】

2023-01-16 / 記者巫芝岳

臺灣在成為全球第5個訂定罕見疾病法規的國家後，雖病人權益一度名列前茅，國內也不乏廠商投入罕藥研發。然而事實上，臺灣罕病治療環境生態系長年面臨病人登錄少，因而難吸引外廠前來進行試驗，以及健保逐年財務窘迫而壓縮罕病預算等困境，急需尋求解方……撰文/巫芝岳據罕見疾病基金會統計，目前臺灣已有95種藥物通過罕藥認定，其中61種藥物獲得健保給付，在國內認定的240種罕見疾病中，相當...

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2026全球最暢銷藥寶座換孤兒藥！FDA批准連年成長、大廠重金併購孤兒藥3,358億美元市場藍海湧現

2023-01-16 / 記者李林璦

近幾年，國際上的孤兒藥熱度連年增長，不僅美國FDA授予孤兒藥資格的數量暴增數倍，在2021年所核准的50項全新藥中，就有26項為孤兒藥，超過一半！各大藥廠也紛紛興起併購罕病藥物開發公司、收購各種罕病藥物療法權利，孤兒藥藍海湧現，本刊為您盤點國際上有哪些公司與產品正在藍海中乘風破浪！撰文/李林璦美國的孤兒藥法案設立至今已近40年，仍然被認為是「美國近代歷史上最成功的立法之一」，目前，美國所定義的罕見...

封面故事罕見疾病罕病孤兒藥

罕而不孤！臺灣罕病藥研發直衝2030年3000億美元市場

2023-01-16 / 記者巫芝岳

2022年全球罕病治療市場為1,284億美元，預計2030年達到3,3584億美元，複合年成長率高達12.8%！臺灣《罕病法》上路比歐盟更早，居亞洲第一國，不論是對孤兒藥的鼓勵誘因、對罕病族群的關懷心志，將屆滿23年來，這部大法大力支撐著國內患者的權益。盤點國內罕藥/孤兒藥研發公司，有超過30間之多，回顧2022年，臺灣新藥/505(b)(2)證取證突破10張，創下產業紀錄，其中，罕病/孤兒藥佔最...

罕見疾病罕病罕藥健保

臺灣僅15%罕病有健保藥可醫！專家：查登、健保審查設計待改善

2022-10-02 / 記者巫芝岳

昨(1)日，臺大藥學專業學院主辦「罕見疾病用藥可近性論壇」中，國健署署長吳昭軍分享了臺灣22年來《罕見疾病防治及藥物法》的成果，而包括罕見疾病基金會創辦人陳莉茵、臺大臨床藥學研究所所長蕭斐元、臺大藥學系助理教授張琳巧等專家，也就國內外的罕病法規，及近日《經濟學人雜誌》的罕病調查報導，指出國內罕病用藥監管與健保審查制度上，待改善的設計。會中，陳莉茵強調對罕病照護而言，英國《經濟學人雜誌》近期報導指出...

罕病 Mayo 基因

Mayo Clinic研究21個家族破解罕見神經發育疾病基因謎團

2022-06-22 / 記者李林璦

美國時間13日，梅奧醫學中心(MayoClinic)個人化醫療中心，研究發現KCNK9基因中有15個基因突變，會導致患者產生神經發展障礙，病徵包含語言及運動行為發育遲緩、智力障礙、餵食困難和肌肉張力低下，此次發現揭開罕見神經發育障礙的遺傳謎團，同時也可作為未來療法開發的根基。該研究發表於《GenomeMedicine》。梅約醫學中心轉譯基因體學研究員MargotCousin指出，在目前的研究中，...

Orphalan 威爾森氏症罕病 FDA

52年來首批！FDA批准Orphalan罕病威爾森氏症創新療法

2022-05-04 / 記者李林璦

美國時間2日，法國孤兒藥公司OrphalanSA宣布，其Cuvrior™獲美國食品藥物管理局(FDA)批准用於治療對銅螯合劑鋅醋酸鹽(penicillamine)具抗藥性的威爾森氏症(Wilson'sDisease)患者，該藥物是一種創新的銅螯合劑trientinetetrahydrochloride，不僅可去除體內沉積的銅，還可以抑制腸道對銅的吸收。外媒《FiercePhar...

台灣罕見疾病藥品大未來罕病孤兒藥仲恩罕見疾病趨勢生技投資

【影音/趨勢】罕見疾病藥品現藍海向各領域人才招手生醫產業趨勢與投資論壇

2021-04-07 / 1111人力銀行

採訪撰稿／1111記者陳恆光．攝影剪輯／張至友近10年來，得益於美國食品藥品監督管理局(FDA)持續頒發多種審查措施，激勵行業投入開發罕見疾病藥物，使得過去被稱為「孤兒藥」的罕見疾病藥物，在FDA獲批的新興療法中比例逐年上升，2020年占比超過6成。台灣孤兒藥產業也已經成長至超過20家藥廠，異軍突起成為生技醫藥類股一支新尖兵。日前(3/23)元富證券與環球生技月刊共同主辦的《台灣罕見疾病藥品大未來...

台灣罕見疾病藥品大未來罕病孤兒藥藥華藥仲恩罕見疾病

臺廠攻罕病藍海藥華、國邑、仲恩現身說法

2021-03-23 / 記者李林璦

今(23)日，由元富證券、環球生技主辦的生醫產業趨勢暨企業投資說明會--首場「臺灣罕見疾病藥品大未來」論壇，邀請藥華醫藥醫學長秦小強、國邑藥品總經理甘霈、仲恩生醫協理何智元進行演說與交流，期盼能加速國內罕病新藥的開發與上市，讓罕病患者的治療與國際接軌。藥華醫藥醫學長秦小強博士(攝影/彭梓涵)藥華醫藥醫學長秦小強博士以「早期血癌罕病新契機--真性紅血球增多症(PV)的臨床治療」為題，分享藥華藥從開...

台灣罕見疾病藥品大未來罕見疾病仁新眼科罕病

基因檢測接軌治療台大、仁新鎖定眼科罕病新藥開發

2021-03-23 / 記者彭梓涵

「罕病法」立法逾20年，台灣成為全球第五個立法保障罕見疾病的國家。今(23)日，由元富證券、環球生技主辦的生醫產業趨勢暨企業投資說明會--首場「台灣罕見疾病藥品大未來」論壇，邀請台大醫院眼科主治醫師陳達慶、仁新醫藥黃先龍副處長，以實驗室、臨床接軌治療的經驗分享眼科疾病的藥物開發。中國民國視網膜醫學會秘書長、台大眼科部主治醫師陳達慶，以「台灣遺傳性視網膜退化計畫(TIP)-基因檢測平台與早期接軌治...

閣樓播罕病

【閣樓播Bio】 Ep 3 眼部罕見疾病 - 斯特格氏症

2021-02-13 / 環球生技雜誌

【閣樓播Bio】Ep3眼部罕見疾病-斯特格氏症你知道眼睛也有很多你不知道的罕見疾病嗎？？(＠Д＠；)ABCA4是其中一項眼部的罕病，基因的突變會造成許多疾病的發生，包括斯特格氏症，視網膜色素病變，錐狀細胞營養不良等！全球盛行率約三千分之一，在台灣粗估影響月8，000位以上的患者屬於基因遺傳罕見疾病。瞭解更多有關眼部罕見疾病資訊，保護你我的心靈之窗為下一代帶來光明的未來!0:00intro0:20首...

罕病

Passage Bio神經基因療法獲FDA罕見兒科疾病用藥認定目標藥界金牌「RPDPRV憑證」

2020-05-25 / 記者彭梓涵

近(22)日，賓大基因療法衍生公司PassageBio宣布，其主要候選藥物PBGM01 治療罕見GM1神經節苷脂儲積症( GM1Gangliosidosis)，上個月獲得美國食品藥物管理局(FDA)孤兒藥資格，再次獲得罕見兒科疾病( Rare Pediatric Disease，RPD)用藥認定。PassageBio希望在今年第四季開始進行PBGM01的1/2期臨床試驗。如果PBGM01的生物製劑...