專家盼設「罕病司」突破檢測、醫療費用沉重負擔【會員限定，3/18前開放免費閱讀】

2024-09-26 / 記者彭梓涵

臺灣通過《罕病防治及藥物法》已超過20年，在面對快速變化的醫療技術和日益增加的患者需求，站在第一線的臨床醫師和研究人員，也正在面臨新的挑戰。本刊此次匯集多位深耕罕病研究與治療的臨床醫師意見，他們一致認為，當前檢測與藥價，仍有無法普及與負擔的問題，此外，需要高度專業知識的遺傳諮詢師人力也尚有不足，為此，他們也提出四大解方，盼完善臺灣罕病生態系發展。撰文/彭梓涵臺灣在2000年通過《罕見疾病防治及藥物...

封面故事罕病

臺灣醫師的罕病創新醫療之路！

2024-09-26 / 記者彭梓涵

臺灣《罕見疾病防治及藥物法》通過至少20年，為全球第5個立法保障罕病的國家！推升了臺灣罕病產業、醫療、學研發展。根據統計全球罕病試驗，42.6%為臨床二期階段，估計到2030年，罕病三期試驗的年均複合成長率(CAGR)高達10.3%，但臺灣罕病臨床實驗數量依然大幅落後歐美國家！目前，投入臺灣罕病臨床醫師超過120位，他們如何用熱忱之心創新罕病診斷、療法，為病吶「罕」？臺灣罕病療法開發正處天時、地...

HIMSS 中醫大附醫尼曼匹克症罕病

第二款尼曼匹克症罕病療法 IntraBio獲FDA批准；中醫大附醫搶先全國！獲HIMSS 數位影像採用模型第六級認證

2024-09-25 / 環球生技

《臺灣》竟天止痛外用新劑型新藥衝刺年底完成2項臨床二期今(25)日，新劑型新藥公司竟天生物科技(6917)舉行法人說明會，竟天董事長王藹君表示，竟天今年將以完成兩項新藥臨床二期試驗為重心，分別為APC101止痛噴霧劑用於緩解頭頸部帶狀疱疹後神經痛，與APC201消炎止痛泡沫劑用於治療骨關節炎疼痛；另也將同步申請APC101用於緩解全身性帶狀疱疹後神經痛的臨床三期試驗。《臺灣》精準再生醫學新兵富...

神經病學過敏免疫罕病 UCB

UCB 6.8億美元出售中國神經病學、過敏部門轉向免疫、罕病新藥開發

2024-08-27 / 記者彭梓涵

近(26)日，比利時生技公司UCB宣布，將加強公司在中國的創新和合作夥伴關係，但將先以6.8億美元價格，把其在中國的神經學和過敏部門與珠海的生產基地，以及多項獲批准的產品Keppra、Vimpat、Neupro、Zyrtec和Xyzal，出售給新加坡資產管理公司CBCGroup和阿布達比投資公司Mubadala。此次的交易不會影響UCB2024年的財務報告，但隨著資產的清理，UCB將把中國的工作重...

2024BTC BTC BTC會議張幼翔陳佩利經濟部連錦漳罕病 CGT CDMO

張幼翔：臺灣應攻「罕病細胞/基因療法」 CDMO需再完善！

2024-08-26 / 記者巫芝岳

今(26)日，第19屆行政院生技產業策略諮議委員會議(BTC)展開，議題二「生醫永續」中，由BTC委員，也是臺灣生物醫藥製造(TBMC)執行長的張幼翔，首先強調「罕病細胞與基因療法」是臺灣可發展的重要藍海市場；經濟部產業發展署陳佩利副署長，則發表了經濟部推動跨域創新與市場拓展的「四大策略與四大措施」；綜合討論中的專家們，再次強調了由臨床端盤點真正需求的重要。張幼翔：政策、製造技術可望助攻罕病CGT...

罕病罕見疾病 BridgeBioPharma GondolaBio 羅聞全

BridgeBio衍伸新創再一家！ 3億美元推出GondolaBio 專注早期階段罕病藥

2024-08-22 / 記者巫芝岳

美國時間21日，由生物金融學家、中研院院士羅聞全(AndrewLo)共同創辦的加州罕病新藥公司BridgeBioPharma宣布，將於德拉瓦州衍生一家新公司GondolaBio，接手BridgeBio的多項臨床前或臨床早期階段的藥物。BridgeBio將持有GondolaBio45%股份，且GondolaBio將從多家生命科學創投取得約3億美元的投資。GondolaBio自BridgeBio獲得的...

GLP-1 減肥藥罕病漸凍人

Amylyx漸凍人藥失敗後再出發！ 3,500萬美元購入破產公司Eiger GLP-1孤兒藥

2024-07-11 / 記者巫芝岳

美國時間10日，曾開發出罕病「漸凍人症」(ALS)新藥Relyvrio、今年4月仍不敵三期試驗失敗打擊而下架的AmylyxPharmaceuticals，在宣布公司將改組並裁員70%後，傳出以3,500萬美元價格，從已申請破產的EigerBioPharmaceuticals手中取得類升糖素-1(GLP-1)受體拮抗劑avexitide，並將在明年第一季進入減肥後低血糖(post-bariatric...

罕病罕見疾病甘迺迪氏症

安基生技6/25登興櫃罕病藥AJ201臨床一b/二a期結果今年Q3出爐

2024-06-19 / 記者巫芝岳

曾創下2.5億美元新藥海外授權紀錄的安基生技(7754)，將於明(20)日舉行興櫃前法人說明會，並訂於25日以每股新台幣45元參考價登錄興櫃交易，第一金證券為主辦券商。2014年成立的安基，是台灣大學創新育成中心孕育成立之新藥公司，公司專注於開發皮膚、神經、罕見疾病的小分子新藥。其罕病甘迺迪氏症新藥AJ201，在去年2月以2.5億美元授權美國那斯達克上市公司AvenueTherapeutics，並...

罕病罕見疾病 SkyhawkTherapeutics RNA

鎖定神經罕病！ Ipsen斥18億美元攜Skyhawk研發RNA小分子調節劑

2024-04-23 / 記者巫芝岳

近(22)日，台灣智擎(4162)的胰臟癌藥授權夥伴——法商易普生(Ipsen)宣布，斥資約18億美元與美國生技公司SkyhawkTherapeutics合作，共同開發可調節RNA的小分子藥，並鎖定罕見神經系統疾病療法進行開發。Skyhawk的技術目前已吸引到包括：羅氏(Roche)旗下Genentech、默沙東(MSD)、Vertex等大廠紛紛與之合作。根據協議，包括選擇...

癲癇罕見疾病罕病 StokeTherapeutics

Stoke癲癇罕病藥臨床一/二a成功！股價飆漲90%、擴大募資1.25億美元

2024-03-29 / 記者巫芝岳

近(25)日，研發癲癇核酸藥物的StokeTherapeutics，在發佈臨床一/二a期試驗的成功數據後，股價單日最高漲幅突破90%，該公司也在28日宣布，擴大公開發行股票，預計募集1.25億美元推進藥物研發、臨床和製造。Stoke開發中的反義寡核苷酸(ASO)藥物STK-001，在臨床一/二a期試驗中顯示，對2~18歲患有罕見癲癇疾病卓飛症候群(Dravetsyndrome)的兒童和青少年，在其...

Enspryng 全身性重症肌無力自體免疫疾病抗體藥物罕見疾病罕病

羅氏罕藥Enspryng重症肌無力三期解盲：未達預期效益

2024-03-25 / 記者巫芝岳

近(21)日，羅氏(Roche)子公司中外製藥(Chugai)宣布了其免疫抑制劑Enspryng(satralizumab)，用於治療全身性重症肌無力(gMG)的臨床三期試驗結果，顯示該藥雖可顯著改善患者症狀，但結果未達公司所預期的臨床效益。根據羅氏和中外的公告，該項名為LUMINESCE的試驗結果，在療效方面能改善影響患者生活的症狀，其安全性也和該藥已獲批適應症「泛視神經脊髓炎」(NMOSD)的...

AZ 併購罕病 Alexion

AZ斥資10.5億美元併購罕藥公司Amolyt

2024-03-15 / 記者李林璦

美國時間14日，阿斯特捷利康(AZ)宣布將收購罕見疾病療法開發商AmolytPharma，交易價值將高達10.5億美元。預計於2024年第三季完成交易。Amolyt及其員工將加入AZ的罕見疾病藥物開發部門Alexion。根據協議，AZ將以總計8億美元的價格買下Amolyt已發行股票，加上達到尚未揭露的監管里程碑時，Amolyt還有權獲得2.5億美元的里程碑金款。此次收購是因Amolyt所開發的...