罕病新藥Agamree獲英批准成首款歐美英DMD專用藥

2024-01-16 / 記者巫芝岳

近(15)日，由SantheraPharmaceuticals和ReveraGenBioPharma合作開發的罕病裘馨氏肌肉失養症(DMD)新藥Agamree(vamorolone)，繼去年10月和12月分別取得美國和歐盟藥證後，再度取得英國藥品和保健產品監管局(MHRA)批准，成為第一項美國、歐盟和英國街批准，專用於DMD的藥物。Agamree獲批用於四歲以上DMD患者，在多項臨床試驗中顯示，與...

癲癇罕見疾病罕病 LongboardPharmaceuticals

Longboard罕見癲癇藥臨床初期積極股價飆316%

2024-01-04 / 記者巫芝岳

美國時間2日，開發罕見疾病藥物的LongboardPharmaceuticals宣布，其用於治療多種發育性癲癇性腦病變(DEE)的藥物bexicaserin，在臨床一b/二a期試驗中展現極佳數據，患者運動性癲癇發作減少了53.3%，該公司當日股價因此飆升316%，創下歷史新高。同日，Longboard也規劃再發行和出售1.5億美元普通股。該試驗名為PACIFIC，共納入52名年齡介於12~65歲、...

罕見疾病罕病罕藥陣發性夜間血紅素尿症

諾華iptacopan獲FDA批准成首款血液罕病PNH口服藥

2023-12-07 / 記者巫芝岳

美國時間6日，諾華(Novartis)的罕病「發性夜間血紅素尿症(PNH)」口服藥物iptacopan獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，並以Fabhalta商品名上市。該項補體B因子(complementfactorB)抑制劑，為首款PNH口服療法，且臨床試驗顯示，其單藥使用的療效優於阿斯特捷利康(AZ)的兩性競爭藥物Soliris(eculizumab)和Ultomiris(ravulizum...

罕見疾病罕病罕藥 AlbireoPharma

近10億美元收購後開花結果！ Ipsen罕見兒科肝病藥獲批新適應症

2023-06-14 / 記者巫芝岳

法國生技公司Ipsen在今年1月以9.52億美元，收購罕病療法公司AlbireoPharma後，近(13)日，原Albireo的核心產品Bylvay(odevixibat)再獲美國食品藥物管理局(FDA)批准新適應症，可用於12個月以上阿拉吉歐症候群(Alagille Syndrome,ALGS)患者的膽汁滯留性瘙癢症(pruritus)。Bylvay首次在2021年獲批，可治療與罕見肝病「進行性...

授權罕病黃文英新藥

黃文英領軍安基罕病First-in-Class新藥 2.5億美金授權國際藥廠Avenue！

2023-03-03 / 記者李林璦

今(3)日，安基生技新藥宣布，與美國那斯達克上市生技新藥公司AvenueTherapeuticsInc.(NASDAQ:ATXI)簽訂治療罕病甘迺迪氏症小分子新藥AJ201的歐美專屬授權合約。總授權金額最高達2.5億美元，此次是台灣生技產業難得之臨床2a早期授權案，且是近年來最大的罕見疾病新藥授權案。安基也宣布，預計於2024年Q3登錄興櫃。此次授權包含簽約金、里程碑金，合計最高可達2.5億美金...

罕見疾病罕病罕藥

Chiesi酵素代謝罕病藥獲FDA批准成美國該病首款療法

2023-02-18 / 記者巫芝岳

近(17)日，義大利生技公司ChiesiFarmaceutici宣布，其用於治療罕見疾病α-甘露糖苷貯積症(AM)的酵素替代療法Lamzede(velmanasealfa)，取得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為美國該罕病首款治療藥物。Lamzede目前已在歐盟、巴西等國獲得許可；在台灣，友華生技(4120)也在去年向Chiesi取得該藥在台灣與東南亞的獨家代理權。該批准是基於一項...

封面故事罕病罕見疾病孤兒藥

臺灣罕病藥研發碩果豐收！股價直衝百元

2023-01-16 / 記者李林璦

漢達(6620)、仁新醫藥(6696)、藥華藥(6446)等都在疫情下靠罕病/孤兒藥逆勢成長，股價都突破百元，藥華藥甚至股價已高達493元！孤兒藥開發的利基性、特殊性是否是臺灣新藥開發產業的救贖！？本刊為您盤點臺灣有哪些公司正在進攻罕病領域。撰文/李林璦不只全球掀起罕病/孤兒藥熱潮，臺灣廠商當然也絕不會缺席，2022年更可謂是臺灣罕病藥物廠商深耕許久、開始陸續豐收碩果的一年。2022年12月11日...

封面故事罕病罕見疾病孤兒藥

臺灣罕病生態系困境專家盼跨界合作尋解方【會員限定，3/6前限期開放】

2023-01-16 / 記者巫芝岳

臺灣在成為全球第5個訂定罕見疾病法規的國家後，雖病人權益一度名列前茅，國內也不乏廠商投入罕藥研發。然而事實上，臺灣罕病治療環境生態系長年面臨病人登錄少，因而難吸引外廠前來進行試驗，以及健保逐年財務窘迫而壓縮罕病預算等困境，急需尋求解方……撰文/巫芝岳據罕見疾病基金會統計，目前臺灣已有95種藥物通過罕藥認定，其中61種藥物獲得健保給付，在國內認定的240種罕見疾病中，相當...

封面故事罕病罕見疾病孤兒藥

2026全球最暢銷藥寶座換孤兒藥！FDA批准連年成長、大廠重金併購孤兒藥3,358億美元市場藍海湧現

2023-01-16 / 記者李林璦

近幾年，國際上的孤兒藥熱度連年增長，不僅美國FDA授予孤兒藥資格的數量暴增數倍，在2021年所核准的50項全新藥中，就有26項為孤兒藥，超過一半！各大藥廠也紛紛興起併購罕病藥物開發公司、收購各種罕病藥物療法權利，孤兒藥藍海湧現，本刊為您盤點國際上有哪些公司與產品正在藍海中乘風破浪！撰文/李林璦美國的孤兒藥法案設立至今已近40年，仍然被認為是「美國近代歷史上最成功的立法之一」，目前，美國所定義的罕見...

封面故事罕見疾病罕病孤兒藥

罕而不孤！臺灣罕病藥研發直衝2030年3000億美元市場

2023-01-16 / 記者巫芝岳

2022年全球罕病治療市場為1,284億美元，預計2030年達到3,3584億美元，複合年成長率高達12.8%！臺灣《罕病法》上路比歐盟更早，居亞洲第一國，不論是對孤兒藥的鼓勵誘因、對罕病族群的關懷心志，將屆滿23年來，這部大法大力支撐著國內患者的權益。盤點國內罕藥/孤兒藥研發公司，有超過30間之多，回顧2022年，臺灣新藥/505(b)(2)證取證突破10張，創下產業紀錄，其中，罕病/孤兒藥佔最...

罕見疾病罕病罕藥健保

臺灣僅15%罕病有健保藥可醫！專家：查登、健保審查設計待改善

2022-10-02 / 記者巫芝岳

昨(1)日，臺大藥學專業學院主辦「罕見疾病用藥可近性論壇」中，國健署署長吳昭軍分享了臺灣22年來《罕見疾病防治及藥物法》的成果，而包括罕見疾病基金會創辦人陳莉茵、臺大臨床藥學研究所所長蕭斐元、臺大藥學系助理教授張琳巧等專家，也就國內外的罕病法規，及近日《經濟學人雜誌》的罕病調查報導，指出國內罕病用藥監管與健保審查制度上，待改善的設計。會中，陳莉茵強調對罕病照護而言，英國《經濟學人雜誌》近期報導指出...

罕病 Mayo 基因

Mayo Clinic研究21個家族破解罕見神經發育疾病基因謎團

2022-06-22 / 記者李林璦

美國時間13日，梅奧醫學中心(MayoClinic)個人化醫療中心，研究發現KCNK9基因中有15個基因突變，會導致患者產生神經發展障礙，病徵包含語言及運動行為發育遲緩、智力障礙、餵食困難和肌肉張力低下，此次發現揭開罕見神經發育障礙的遺傳謎團，同時也可作為未來療法開發的根基。該研究發表於《GenomeMedicine》。梅約醫學中心轉譯基因體學研究員MargotCousin指出，在目前的研究中，...