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52年來首批！FDA批准Orphalan罕病威爾森氏症創新療法
2022-05-04 / 記者 李林璦
美國時間2日，法國孤兒藥公司OrphalanSA宣布，其Cuvrior™獲美國食品藥物管理局(FDA)批准用於治療對銅螯合劑鋅醋酸鹽(penicillamine)具抗藥性的威爾森氏症(Wilson'sDisease)患者，該藥物是一種創新的銅螯合劑trientinetetrahydrochloride，不僅可去除體內沉積的銅，還可以抑制腸道對銅的吸收。外媒《FiercePhar...
【影音/趨勢】罕見疾病藥品現藍海 向各領域人才招手 生醫產業趨勢與投資論壇
2021-04-07 / 1111人力銀行
採訪撰稿／1111記者陳恆光．攝影剪輯／張至友近10年來，得益於美國食品藥品監督管理局(FDA)持續頒發多種審查措施，激勵行業投入開發罕見疾病藥物，使得過去被稱為「孤兒藥」的罕見疾病藥物，在FDA獲批的新興療法中比例逐年上升，2020年占比超過6成。台灣孤兒藥產業也已經成長至超過20家藥廠，異軍突起成為生技醫藥類股一支新尖兵。日前(3/23)元富證券與環球生技月刊共同主辦的《台灣罕見疾病藥品大未來...
臺廠攻罕病藍海 藥華、國邑、仲恩現身說法
2021-03-23 / 記者 李林璦
今(23)日，由元富證券、環球生技主辦的生醫產業趨勢暨企業投資說明會--首場「臺灣罕見疾病藥品大未來」論壇，邀請藥華醫藥醫學長秦小強、國邑藥品總經理甘霈、仲恩生醫協理何智元進行演說與交流，期盼能加速國內罕病新藥的開發與上市，讓罕病患者的治療與國際接軌。 藥華醫藥醫學長秦小強博士(攝影/彭梓涵)藥華醫藥醫學長秦小強博士以「早期血癌罕病新契機--真性紅血球增多症(PV)的臨床治療」為題，分享藥華藥從開...
基因檢測接軌治療 台大、仁新鎖定眼科罕病新藥開發
2021-03-23 / 記者 彭梓涵
「罕病法」立法逾20年，台灣成為全球第五個立法保障罕見疾病的國家。今(23)日，由元富證券、環球生技主辦的生醫產業趨勢暨企業投資說明會--首場「台灣罕見疾病藥品大未來」論壇，邀請台大醫院眼科主治醫師陳達慶、仁新醫藥黃先龍副處長，以實驗室、臨床接軌治療的經驗分享眼科疾病的藥物開發。 中國民國視網膜醫學會秘書長、台大眼科部主治醫師陳達慶，以「台灣遺傳性視網膜退化計畫(TIP)-基因檢測平台與早期接軌治...
【閣樓播Bio】 Ep 3 眼部罕見疾病 - 斯特格氏症
2021-02-13 / 環球生技雜誌
【閣樓播Bio】Ep3眼部罕見疾病-斯特格氏症你知道眼睛也有很多你不知道的罕見疾病嗎？？(＠Д＠；)ABCA4是其中一項眼部的罕病，基因的突變會造成許多疾病的發生，包括斯特格氏症，視網膜色素病變，錐狀細胞營養不良等！全球盛行率約三千分之一，在台灣粗估影響月8，000位以上的患者屬於基因遺傳罕見疾病。瞭解更多有關眼部罕見疾病資訊，保護你我的心靈之窗為下一代帶來光明的未來!0:00intro0:20首...
Passage Bio神經基因療法獲FDA罕見兒科疾病用藥認定 目標藥界金牌「RPDPRV憑證」
2020-05-25 / 記者 彭梓涵
近(22)日，賓大基因療法衍生公司PassageBio宣布，其主要候選藥物PBGM01 治療罕見GM1神經節苷脂儲積症( GM1Gangliosidosis)，上個月獲得美國食品藥物管理局(FDA)孤兒藥資格，再次獲得罕見兒科疾病( Rare Pediatric Disease，RPD)用藥認定。PassageBio希望在今年第四季開始進行PBGM01的1/2期臨床試驗。如果PBGM01的生物製劑...
羅氏終止罕見疾病SMA的新藥開發
2018-06-06 / 記者 彭梓涵
羅氏(Roche)宣布將結束神經保護化合物Olesoxime的研究開發，並停止olesoxime治療脊髓性肌肉萎縮(SMA)的臨床試驗，羅氏表示，在最近的18個月的臨床試驗分析，Olesoxime可能導致運動神經的功能惡化。SMA在染色體5q11-q13的基因重排位點 脊髓性肌肉萎縮症是染色體隱性遺傳的罕見疾病，若父母都是致病基因的帶因者，子女就有1/10000的機率得到該疾病。SMA的發展(圖片...
擁抱罕病兒 微電影《用心飛翔》盛大首映
2018-02-08 / 記者 林以璿
每個孩子都是父母的天使，但有些人如同失去翅膀，就像是無法隨心所欲飛翔的「藏翼天使」-他們是脊髓性肌肉萎縮症(SpinalMuscularAtrophy，SMA)患者。第一型SMA是全世界嬰兒死亡率最高的遺傳性疾病；據估計，台灣每9,000-10,000名新生兒就有一名罹患此症。昨（7）日，為喚起社會大眾對此疾病的意識，台灣小兒神經醫學、台灣脊髓肌肉萎縮症病友協會與台灣百健三方攜手合作，邀請實力派演...
穩坐國內孤兒藥龍頭 科懋進軍亞太市場
2017-06-21 / 記者 蔡立勳
憑藉著特殊醫療產品，科懋生技在老字號藥廠中，闖出一片天，甚至是臺灣《罕病法》的重要推手。在國內罕病藥物需求逐年提升之下，營收也漸增，近3年成長率33%。秉持投入罕病領域的初衷，科懋將積極打入亞太市場。文、圖/蔡立勳在臺灣，不少老字號藥廠從代理西藥發跡，成立於1986年，甫過「而立之年」的科懋生技(6496)亦然。不過，與其他同業最大的不同，在於科懋是以特殊醫療為核心，憑藉罕見疾病藥物(孤兒藥)，闖...
