福泰製藥收購Exonics、擴大CRISPR研究 投注4.2億美元於基因編輯療法

2019-06-11 / 記者 吳培安
近(7)日,福泰製藥(VertexPharmaceuticals)宣布,該公司花費4.2億美元投入基因編輯療法研發,聚焦於杜興氏肌肉萎縮症(DuchenneMuscularDystrophy,DMD)及第一型肌強直型肌肉萎縮症(myotonicdystrophytype1,DM1)兩項疾病,兩項臨床前研究項目交易算入潛在里程碑共計高達20億美元。在上週(5月30)收盤後,Vertex宣布將以2.4...

FDA批准Vertex囊性纖維化新藥上市

2018-02-14 / 記者 林以璿
近日,Vertex醫藥公司宣布SYMDEKO™(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)獲得FDA批准上市,用於治療12歲及以上的囊性纖維化(cysticfibrosis,CF)患者,這些患者的囊性纖維化跨膜傳導調節因子(cysticfibrosistransmembraneconductanceregulator,CFTR)基因攜帶兩個F508del突變複製或者...