美FDA首度批准兒童罕見疾病藥對手孤兒藥股價大跌再起波瀾

2019-05-08 / 記者吳培安

(7)日美國食品藥物管理局（FDA）核准Ruzurgi(amifampridine)用於治療兒童罕見疾病「藍伯-伊頓肌無力症」（Lambert-Eatonmyasthenicsyndrome,LEMS）的新藥上市申請，被視為是一項喜訊。此消息公布後，造成另一間生產具有相同有效成分藥物的製藥公司Catalyst股價大跌將近四成，引發美國股市的熱議。雖然這次是Ruzurgi首次獲FDA准以用於兒童LE...

國際快訊

FDA批准首款可分析心雜音之AI APP

2019-05-08 / 記者李林璦

昨(7)日，FDA宣布批准eMurmurID，是一款架構於手機上的人工智慧平台，可透過第三方設備與機器學習來分析心雜音，以提供醫師診斷依據，準確率可達85%以上。eMurmur所開發的平台有別於以往醫師只透過聽診器聽取心音(第一心音及第二心音)來進行診斷，該平台可讓醫護人員在各地，且不須受過聽診器之培訓，就能利用手機，獲得高準確性的心音評估結果。其可使用第三方設備，搭配數位聽診器，紀錄心音後通過...

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Astellas漸凍症研發再度失敗新藥Reldesemtiv 無法達成二期試驗終點

2019-05-08 / 記者彭梓涵

安斯泰來(Astellas)(6)日宣布與加州製藥公司Cytokinetics合作的Reldesemtiv治療肌萎縮性脊隨側索硬化症(ALS)(俗稱漸凍症)二期臨床試驗三種劑量均未能達到主要和次要終點。Cytokinetics也試圖在結果中找到一線希望，但Cytokinetics股價在周一早上開盤微幅上漲後，又下跌7%。Reldesemtiv是由Astellas與Cytokinetics共同開發的...

CFDA 中國國際快訊藥品監管 NMPA

中國NMPA啟動藥品監管科學行動計畫加速藥品管理體系現代化

2019-05-07 / 記者吳培安

中國國家藥品監督管理局（NMPA，以下簡稱國家藥監局）於4月30日宣布啟動「中國藥品監管科學行動計畫」，將展開藥品、醫療器材、化妝品監管科學研究，將確立3項重點任務，並發布首批9項重點研究項目。3項重點任務內容，包含建設3至5家藥品監管科學研究基地、啟動監管科學重點項目，以及推出藥品審評監管新的制度、工具、標準與方法。這些研究基地將與中國知名高等院校及科研機構合作，強化中國藥品監管的科學基礎，並培...

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輝瑞全球首款罕見心臟病新療法獲FDA批准 ATTR-CM總死亡率降低30%

2019-05-07 / 記者彭梓涵

輝瑞公司昨(6)日宣布，美國食品藥物管理局(FDA)批准口服VYNDAQEL ® (tafamidismeglumine)和VYNDAMAX™ (tafamidis)治療成人野生型及突變型甲狀腺素運載蛋白澱粉樣病變心肌病(ATTR-CM)，此為FDA批准治療AATR-CM的首款且唯一藥物。此次獲批是基於關鍵的3期甲狀腺素運載蛋白沉積心肌病臨床試驗(ATTR-ACT)數據，以全球...

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Gilead新官上任三把火大刀闊斧進行戰略調整

2019-05-06 / 記者李林璦

日前(3)，吉利德(GileadSciences)公司的執行長DanielO’Day表示將進行一系列戰略調整，其一為旗下Kite部門引進新執行長，二為透過併購強化產品線，三為內部組織調整，適材適用，將為吉利德帶來新的氣象。 DanielO’Day是從羅氏(Roche)製藥部門的執行長於今年3月1日成為吉利德(GileadSciences)的執行長，他將為吉利德旗下的Kite...

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基因療法Zolgensma審核結果將出爐諾華進一步公布臨床試驗數據

2019-05-06 / 記者薛瀹熢

據BiopharmaDive今日(6)的消息，瑞士製藥公司諾華(Novartis)公布了三組關於基因療法Zolgensma的臨床試驗資料，顯示Zolgensma可有效改善嚴重脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者的症狀。在其中一組臨床試驗中，參與試驗中的30名患者中有3名獲得了站立或行走的能力。根據諾華在今年美國神經病學學會(AAN)上公布的三期臨床試驗STR1VE數據，STR1VE用於治療可以有效改善罹...

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FDA新政 CDER 將推動NDAs和BLAs審核現代化

2019-05-06 / 記者李林璦

日前(2)，FDA藥物評估及研究（CDER）主任JanetWoodcock，在食品和藥物法規研究所(FoodandDrugLawInstitute,FDLI)年會上表示，FDA將在未來兩年內推進新藥藥證申請（NDAs）和生物藥品許可申請（BLAs）的審核現代化。 CDER正展開6項與審核現代化計畫有關的積極措施，包括針對上市申請的綜合審評、新藥臨床試驗審查申請(IND)的審評管理、上市後安全性評估...

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阿斯特捷利康攜手Transgene 開發溶瘤病毒新療法

2019-05-03 / 記者李林璦

昨(2)，阿斯特捷利康（AstraZeneca）與法國專注於病毒免疫療法之Transgene公司宣佈將攜手，利用Transgene特有的新一代病毒技術平台Invir.IO，共同開發5個溶瘤病毒候選療法。Transgene將獲1000萬美元的前期付款和最高達300萬美元的臨床前里程碑金。消息一出，Transgene的股價上漲約9％。根據合作協議，Transgene將提供在溶瘤病毒研發方面的專業知識，...

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阿斯特捷利康攜手BenevolentAI 以AI助力肺病與腎病藥物研發

2019-05-03 / 記者李林璦

日前(30)，阿斯特捷利康（AstraZeneca）宣布將與BenevolentAI攜手利用人工智慧（AI）和機器學習技術，共同研發治療慢性腎臟病（CKD）和特發性肺纖維化（IPF）的創新療法。這長期的大型合作計畫結合了大藥廠的基因組學、化學與臨床數據和BenevolentAI的目標辨識系統，可以描繪化合物、基因、蛋白質與疾病之間的關聯性圖譜，更可進一步篩選對某些特定疾病有效的分子結構，運用軟體...

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FDA批准首款登革熱疫苗

2019-05-02 / 記者李林璦

美國時間1日，FDA批准了首款登革熱疫苗，其為賽諾菲巴斯德（SanofiPasteur）研發的登革熱（Denguedisease）疫苗Dengvaxia。雖可用於預防所有血清型（1、2、3和4型）登革熱病毒，但只適用於9到16歲，生活在流行地區或經檢驗確認曾受過登革熱病毒的感染的患者。 Dengvaxia是賽諾菲巴斯德開發的登革熱疫苗，是一款活性減毒疫苗，接種需進行三次注射，每次注射間相隔6個月。...

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《NEJM》瘧疾抗藥性問題浮現屠呦呦：青蒿素仍然是抗瘧的最佳武器

2019-04-29 / 記者李林璦

日前(24)，2015年諾貝爾獎屠呦呦研究員於《新英格蘭醫學雜誌（NEJM）》中發表針對青蒿素的抗藥現狀及解決方案之觀點。以青蒿素及其衍生物為基礎的聯合療法是目前世界衛生組織推薦的一線抗瘧疾療法。四十多年來，這款藥物已經拯救了全球數百萬人的生命。然而，抗瘧藥的抗藥性是一個反復出現的問題。目前，世界上仍有約一半人口面臨瘧疾風險，超過90個國家和地區有持續性的瘧疾傳播。青蒿素能夠快速改善寄生蟲血...