AscidianTherapeutics 斯特格氏症罕見疾病基因療法 RNA 基因編輯

Ascidian首項斯特格氏症RNA編輯療法進臨床！仁新同罕病藥三期進行中

2024-01-31 / 記者巫芝岳

近(29)日，由AscidianTherapeutics開發的斯特格氏症(Stargardt Disease)基因療法，取得美國食品藥物管理局(FDA)的新藥臨床試驗(IND)批准，成為該罕見疾病首項進入臨床試驗的RNA編輯療法。目前，全球尚未有斯特格氏症療法獲批，不過有多家公司的療法正在臨床階段，包括台灣仁新醫藥(6696)的口服小分子藥LBS-008，也正在臨床三期試驗階段，預計今年年中進行期...

斯特格氏症罕見疾病基因治療 AAV 基因編輯

治癒斯特格氏症小鼠！《Nature》子刊：創新「雙AAV載體」大片段基因體內重組成功

2023-10-30 / 記者巫芝岳

近(18)日，瑞士蘇黎世大學(UniversityofZurich)的科學家開發出一項創新的「雙腺相關病毒(AAV)載體」，加上其基於mRNA的反剪接技術，可用於基因治療時的大片段基因表現。這項稱為REVeRT的技術，能應用於多種基因位點的編輯，包括表觀遺傳學基因編輯、CRISPR活化劑(CRISPRa)等，突破過去以雙載體攜帶大片段基因時，重組效率不佳或毒性高的問題。該研究發表於期刊《Natur...

基因療法斯特格氏症罕見眼科疾病

SpliceBio推進罕見眼科斯特格氏症基因療法 A輪募5600萬美元

2022-02-17 / 記者彭梓涵

美國時間16日，基因療法新創公司SpliceBio宣布將A輪募得的5000萬歐元(約5600萬美元)，推進其蛋白質剪接技術，在罕見遺傳性眼科疾病斯特格氏症(Stargardtdisease)次世代基因療法的開發。目前尚未有針對斯特格氏症的療法獲得批准，根據美國NIH臨床試驗登錄網站ClinicalTrial.gov資料，當前有超過30個臨床試驗在全球展開。包括日本KobotaVision全資子...

罕見疾病孤兒藥斯特格氏症基因療法精準治療

台大陳達慶：提升罕病眼科治療療效需建立精準篩檢診療準則

2021-03-19 / 記者彭梓涵

現任台大眼科部主治醫師陳達慶，於2014年起與台大基因體暨蛋白體醫學研究所陳沛隆所長合作，建構台大眼科基因診斷平台。去年，他們的最新研究，完整分析了台灣30幾個斯特格氏症（STGD）病患家族基因型與臨床表型，並首次證實ABCA4基因突變的程度會影響視網膜退化疾病的嚴重性。相關研究已發表在11月的《GENES》基因學期刊上。陳達慶醫師同時發現幾個台灣人常見且獨特的眼疾突變基因，將進行後續的研究。長...

新醫療臺大眼科基因突變斯特格氏症陳達慶

臺大陳達慶與陳沛隆首次證實ABCA4基因突變影響疾病嚴重度性(二)

2020-12-10 / 記者彭梓涵

現任臺大眼科部主治醫師陳達慶，於2014年起與臺大基因體暨蛋白體醫學研究所陳沛隆所長合作，建構臺大眼科基因診斷平台。今年，他們的最新研究，完整分析了臺灣30幾個斯特格氏症(STGD)病患家族基因型與臨床表型，並首次證實ABCA4基因突變的程度會影響視網膜退化疾病的嚴重性。相關研究已發表在11月的《GENES》基因學期刊上。陳達慶醫師同時發現幾個臺灣人常見且獨特的眼疾突變基因，將進行後續的研究。臺...