UCSF基因療法突破性進展! 重建「泡泡男孩」幼兒免疫力、有望回歸日常  

2022-12-22 / 記者 吳培安
今(22)日,美國加州大學舊金山分校(UCSF)的研究團隊,發表了以體外基因療法,治療俗稱「泡泡男孩症候群」的罕見遺傳疾病——嚴重複合型免疫缺陷(SCID)的最新成果。結果顯示,10名因Artemis突變基因而致病的Artemis-SCID幼兒患者,不僅免疫力指標恢復、至今依然活著,甚至有機會回歸日常生活。這項突破性進展發表在《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM)。 研究團隊透過...

FDA首批預防急性GVHD藥證!BMS免疫性關節炎藥Orencia老藥新用再下一城

2021-12-16 / 記者 吳培安
美國時間15日,FDA宣布批准必治妥施貴寶(BMS)開發的蛋白藥Orencia(abatacept),用於2歲以上小兒及成人患者的急性移植物抗宿主疾病(graftversushostdisease,GVHD)預防性療法。這是FDA第一次批准急性GVHD預防療法,且在療效評估上納入真實世界證據(RWE),造福骨髓或幹細胞移植的患者。 急性GVHD是當前許多新藥及再生醫學公司產品線瞄準的熱門領域。GV...

FDA批准Kadmon首款ROCK2抑制劑治慢性GVHD 股價大漲20%

2021-07-19 / 記者 劉馨香
美國時間16日,美國食品藥物管理局(FDA)提前六週宣布,批准生物製藥公司KadmonHoldings開發的Rezurock(belumodsil),作為治療慢性移植物對抗宿主疾病(graftversushostdisease,GVHD)的第三線藥物。該消息使Kadmon股價大漲約20%。Rezurock為FDA批准的第一個ROCK2抑制劑,也是Kadmon第一個獲得批准的藥物。ROCK2為調節發...