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劉如謙老手新創 Chroma 表觀遺傳編輯平台A輪募1.25億美元
2021-11-18 / 記者 吳培安
由加州大學舊金山分校(UCSF)LukeGilbert、布洛德研究所劉如謙(DavidLiu)等多位表觀遺傳編輯、基因編輯及細胞療法知名專家共同創立的老手新創公司ChromaMedicine，於美國時間17日宣布，成功在A輪募得1.25億美元。這筆資金將支持其具備同時調控多個基因表現潛力的表觀遺傳學編輯平台，在小鼠體內進行概念驗證，並建立生產量能，但Chroma尚未透露將攻入哪些疾病領域。此次募資...
CRISPR、ViaCyte獲加國核准 首個異體基因編輯糖尿病幹細胞療法進臨床
2021-11-17 / 記者 吳培安
美國時間16日，CRISPRTherapeutics和ViaCyte兩家公司宣布，已獲得加拿大衛生部臨床試驗許可，准許其研發的異體基因編輯幹細胞衍生療法VCTX210(PEC-QT)，啟動第一型糖尿病(T1D)的臨床試驗，預計在今年底就會開始招募臨床一期試驗受試者。這也是第一項進入臨床、用於T1D治療的基因編輯細胞置換療法。 CRISPR和ViaCyte兩家公司在2018年達成策略合作，聚焦在糖尿...
張鋒基因編輯新創Arbor B輪募2.15億美元 競逐肝臟、神經疾病臨床開發
2021-11-10 / 記者 吳培安
美國時間9日，由麻省理工大學(MIT)知名CRISPR生物工程學者張鋒(FengZhang)成立的基因編輯新創公司ArborBiotechnologies宣布，在B輪募資中獲得2.15億美元，足足是A輪募資的13倍之多。Arbor專注於發掘新的CRISPR基因編輯工具，聚焦於肝臟和中樞神經系統疾病的基因編輯療法研發，預計在2023年底前提交新藥臨床試驗(IND)申請。 Arbor是現今鑽研各種Ca...
再添基因編輯盟友！Vertex 7億美元攬諾獎得主珍妮佛道納公司Mammoth
2021-10-27 / 記者 吳培安
美國時間26日，VertexPharmaceuticals宣布以總計上看7億美元的合作金額，與諾貝爾獎得主珍妮佛．道納(JenniferDoudna)共同創辦的MammothBiosciences簽約，利用Mammoth的次世代CRISPR系統，共同開發兩種遺傳疾病的體內(invivo)基因編輯療法。 根據合作協議，Mammoth將會獲得4100萬美元的前期金，其中包含可轉換公司債(convert...
《Cell》新方法解析DNA修復機制 助基因編輯技術更上層樓
2021-10-22 / 記者 劉馨香
普林斯頓大學(PrincetonUniversity)教授BrittAdamson、麻省理工學院(MIT)教授JonathanWeissman和基因編輯生技公司EditasMedicine等團隊，合作開發出一種稱為「Repair-seq」的篩選方法，讓研究者更了解基因編輯背後複雜的DNA修復機制，可用於協助改進基因編輯方法的效率與準確度，該研究在10月20日刊登於《Cell》。 在應用方面，麻省理...
挑戰CAR-T安全性痛點！CRISPR Therapeutics公布最新基因編輯異體細胞治療數據
2021-10-13 / 記者 吳培安
美國時間12日，由諾貝爾獎得主艾曼紐．夏彭提耶(EmmanuelleCharpentier)教授創辦的基因編輯療法開發公司CRISPRTherapeutics，公布了其開發之現成即用(off-the-shelf)CAR-T療法CTX110的臨床試驗成效。結果顯示，在26名大B細胞淋巴瘤患者中，58%出現腫瘤縮小、38%無癌症的成效，且沒有出現在自體細胞治療中觀察到的潛在致死免疫事件，例如細胞激素釋...
全球首項體內CRISPR基因編輯臨床試驗數據出爐！ Editas Medicine：僅改善1名患者視力
2021-09-30 / 記者 李林璦
美國時間29日，CRISPR領域指標人物張鋒所創辦的EditasMedicine公布，世界首項體內CRISPR基因編輯臨床1/2期試驗初步數據，該療法用於治療第十型萊伯氏先天性黑蒙症(Leber’sCongenitalAmaurosistype10,LCA10)，在長達15個月的臨床觀察中展現優異安全性，僅有輕微的不良事件，改善了其中一位患者的視力、光敏感度及視覺定向能力。但其股價下跌...
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諾獎得主Jennifer Doudna新創Intellia 體外CRISPR血癌療法進人體臨床
2021-09-17 / 記者 吳培安
美國時間16日，由諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JennniferDoudna)創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics，宣布其全自主開發的體外(exvivo)基因編輯候選療法NTLA-5001，已由FDA獲准進行臨床試驗，目前也正在申請英國臨床試驗許可中。 NTLA-5001是一種自體T細胞受體(TCR)T細胞療法，靶向急性骨髓性白血病(AML)的威廉氏瘤(Wilm’sT...
基因編輯療法熱！新創iECURE聯手先驅學者James Wilson A輪即創5千萬美元
2021-09-11 / 記者 吳培安
美國時間9日，由賓州大學衍生的基因編輯療法新創公司iECURE宣布，在A輪募資就成功創下5000萬美元。執行長JosephTruitt表示，他們與iECURE的顧問、基因療法領域的先驅級學者——賓州大學JamesWilson教授廣泛合作，因此在發展早期就已經累積許多臨床前研究成果，相較於其他基因編輯公司來得更加成熟。這筆資金將可支持他們到2023年，並在製造上提供幫助、將其...
諾獎得主Doudna衍生CRISPR新創Mammoth新募1.95億美元
2021-09-10 / 記者 吳培安
美國時間9日，諾貝爾獎得主、CRISPR技術先驅JenniferDoudna團隊衍生成立的新創公司MammothBiosciences，宣布近期的募資中募得1.95億美元，包含先前數字未揭露的C輪4500萬美元，以及最新的D輪募資1.5億美元，將其推向獨角獸公司的地位。執行長TrevorMartin表示，現在正是加速所有工作進展的時刻。 成立於2018年的Mammoth，在更早的A輪、B輪、C輪...
禮來13億美元豪押創新療法！攜荷RNA編輯新創ProQR鎖定遺傳疾病
2021-09-09 / 記者 吳培安
美國時間8日，禮來(EliLilly)宣布與荷蘭生技新創公司ProQRTherapeutics達成全球授權與研究合作協議，將利用ProQR獨有的RNA編輯平台Axiomer，共同聚焦於肝臟、神經系統遺傳疾病潛力新藥的探索、開發與商化。 在此合作中，兩家公司將共同開發最多五個項目。ProQR將獲得5000萬美元，其中包括2000萬美元的前期金及3000萬美元普通股的股權投資；此外，ProQR也能依未...
