挑戰CAR-T安全性痛點！CRISPR Therapeutics公布最新基因編輯異體細胞治療數據

2021-10-13 / 記者吳培安

美國時間12日，由諾貝爾獎得主艾曼紐．夏彭提耶(EmmanuelleCharpentier)教授創辦的基因編輯療法開發公司CRISPRTherapeutics，公布了其開發之現成即用(off-the-shelf)CAR-T療法CTX110的臨床試驗成效。結果顯示，在26名大B細胞淋巴瘤患者中，58%出現腫瘤縮小、38%無癌症的成效，且沒有出現在自體細胞治療中觀察到的潛在致死免疫事件，例如細胞激素釋...

CRISPR 基因編輯 EditasMedicine

全球首項體內CRISPR基因編輯臨床試驗數據出爐！ Editas Medicine：僅改善1名患者視力

2021-09-30 / 記者李林璦

美國時間29日，CRISPR領域指標人物張鋒所創辦的EditasMedicine公布，世界首項體內CRISPR基因編輯臨床1/2期試驗初步數據，該療法用於治療第十型萊伯氏先天性黑蒙症(Leber’sCongenitalAmaurosistype10,LCA10)，在長達15個月的臨床觀察中展現優異安全性，僅有輕微的不良事件，改善了其中一位患者的視力、光敏感度及視覺定向能力。但其股價下跌...

基因編輯 CRISPR

諾獎得主Jennifer Doudna新創Intellia 體外CRISPR血癌療法進人體臨床

2021-09-17 / 記者吳培安

美國時間16日，由諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JennniferDoudna)創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics，宣布其全自主開發的體外(exvivo)基因編輯候選療法NTLA-5001，已由FDA獲准進行臨床試驗，目前也正在申請英國臨床試驗許可中。 NTLA-5001是一種自體T細胞受體(TCR)T細胞療法，靶向急性骨髓性白血病(AML)的威廉氏瘤(Wilm’sT...

基因編輯

基因編輯療法熱！新創iECURE聯手先驅學者James Wilson A輪即創5千萬美元

2021-09-11 / 記者吳培安

美國時間9日，由賓州大學衍生的基因編輯療法新創公司iECURE宣布，在A輪募資就成功創下5000萬美元。執行長JosephTruitt表示，他們與iECURE的顧問、基因療法領域的先驅級學者——賓州大學JamesWilson教授廣泛合作，因此在發展早期就已經累積許多臨床前研究成果，相較於其他基因編輯公司來得更加成熟。這筆資金將可支持他們到2023年，並在製造上提供幫助、將其...

CRISPR 基因編輯新冠檢測

諾獎得主Doudna衍生CRISPR新創Mammoth新募1.95億美元

2021-09-10 / 記者吳培安

美國時間9日，諾貝爾獎得主、CRISPR技術先驅JenniferDoudna團隊衍生成立的新創公司MammothBiosciences，宣布近期的募資中募得1.95億美元，包含先前數字未揭露的C輪4500萬美元，以及最新的D輪募資1.5億美元，將其推向獨角獸公司的地位。執行長TrevorMartin表示，現在正是加速所有工作進展的時刻。成立於2018年的Mammoth，在更早的A輪、B輪、C輪...

RNA療法基因編輯

禮來13億美元豪押創新療法！攜荷RNA編輯新創ProQR鎖定遺傳疾病

2021-09-09 / 記者吳培安

美國時間8日，禮來(EliLilly)宣布與荷蘭生技新創公司ProQRTherapeutics達成全球授權與研究合作協議，將利用ProQR獨有的RNA編輯平台Axiomer，共同聚焦於肝臟、神經系統遺傳疾病潛力新藥的探索、開發與商化。在此合作中，兩家公司將共同開發最多五個項目。ProQR將獲得5000萬美元，其中包括2000萬美元的前期金及3000萬美元普通股的股權投資；此外，ProQR也能依未...

細胞治療 iPSC CRISPR 基因編輯藥物傳輸

《Science》子刊：「CRISPR＋幹細胞」創新活細胞藥物傳輸技術治療關節炎更精準

2021-09-02 / 記者巫芝岳

近(1)日，聖路易斯華盛頓大學醫學院(WashingtonUniversitySchoolofMedicine)的研究人員，開發出一項結合CRISPR-Cas9基因編輯技術和誘導性多功能幹細胞(iPSC)，可讓類風濕性關節炎藥物「精準釋放」的新技術，有望增加既有藥物療效與安全性。研究論文發表於期刊《ScienceAdvances》。領導該研究的華盛頓大學再生醫學中心聯合主任FarshidGuila...

基因編輯 CRISPR 早衰症

劉如謙「鹼基編輯」有望治療早衰症！？全球僅約400名患者、壽命短卡在臨床試驗

2021-07-15 / 記者劉端雅

美國時間14日，美國國家衛生研究院(NIH)、早衰症研究基金會(PRF)和麻省理工學院-哈佛大學博德研究所的研究團隊，在STAT突破性科學峰會(STATBreakthroughScienceSummit)中指出，正在利用鹼基編輯器(baseeditor)開發早衰症(progeria)潛在療法，已經在小鼠見效，期望盡快開始進行臨床試驗。患有早衰症的PRF發言人SammyBasso，指出，沒有人相信我...

基因編輯 CRISPR

「CRISPR2.0教父」劉如謙基因編輯新公司Prime Medicine 兩年募資3.15億美元

2021-07-15 / 記者彭梓涵

美國時間14日，由EditasMedicine和BeamTherapeutics的聯合創辦人台裔科學家劉如謙(DavidLiu)、及麻省理工學院和哈佛大學博德研究所博士後研究員AndrewAnzalone聯合成立的基因編輯新創公司—PrimeMedicine，宣布完成B輪2億美元募資，若加上A輪募資，Prime短期內已籌得3.15億美元資金，該資金將用於推動下一代基因編輯技術研發。 P...

基因編輯 CRISPR

諾獎得主道納創辦Intellia 公布首個CRISPR臨床結果神經病變患者類澱粉表現降87%

2021-06-28 / 記者彭梓涵

近(26)日，諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JenniferDoudna)創立的基因編輯公司Intellia Therapeutics，公布其和再生元(Regeneron)共同開發的CRISPR/Cas9基因組編輯候選藥物NTLA-2001，首個體內CRISPR基因編輯臨床1期試驗結果，數據顯示接受高劑量的遺傳性轉甲狀腺素蛋白類澱粉多發神經病變(hATTR-PN)的患者，血清中轉甲狀腺素蛋白(TTR)表...

BIO2021 CRISPR 基因編輯

諾獎得主Jennifer A. Doudna：期待CRISPR挑戰難治疾病盼科學家強化社會溝通

2021-06-18 / 記者劉馨香

美國時間16日，北美數位生技展(BIODigital2021)，邀請CRISPR/Cas9基因編輯先鋒、諾貝爾獎得主珍妮佛・道納(JenniferA.Doudna)，分享CRISPR基因編輯技術的應用、未來發展與挑戰。本場演講由嬌生(Johnson&Johnson)「創新、全球健康和科學參與」辦公室的全球負責人SeemaKumar擔任主持人，與Doudna對談。Doudna分享，當她與伊曼...

賽諾菲基因編輯細胞治療 Cellectis

賽諾菲攜手Cellectis 攻基因編輯異體CAR-T細胞治療

2021-05-13 / 記者李林璦

美國時間11日，法國基因編輯細胞治療公司Cellectis和賽諾菲(Sanofi)簽訂合作協議，將量產Cellectis所研發靶向CD52的單株抗體alemtuzumab，可做為異體(allogeneic)嵌合抗原受體重組T細胞 (UniversalChimericAntigenReceptorT-cells,UCAR-T)治療時，幫助體內原有的淋巴細胞清除(lymphodepletion)的療法...