解決器官移植需求！ FDA制定豬器官移植臨床監管

2022-07-04 / 記者彭梓涵

今年1月美國科學家首次成功將豬心臟移植至人類，引起全球關注，該名患者雖無排斥反應，但最終因多重器官衰竭離世。6月30日，據《華爾街日報》指出，目前美國食品藥物管理局(FDA)，正在制定相關監管計畫，以允許研究人員進行豬器官移植的臨床試驗。自今年1月，美國馬里蘭大學醫學中心(UMMC)外科團隊在獲得FDA同意下，以恩慈療法(compassionateuse)方式為一名57歲心臟衰竭末期患者，進行首...

基因編輯 RNAi

比RNAi更好?! 諾獎得主Jennifer Doudna發表CRISPR新工具調降RNA

2022-06-23 / 記者吳培安

近(20)日，諾貝爾生醫獎得主、參與多家基因編輯生技公司創辦的JenniferDoudna，其在加州大學柏克萊分校(UCBerkeley)的研究團隊，找到了一種脫靶效應更低、有效率的新型基因編輯系統「CRISPR-Csm」，可在細胞核和細胞質中調降(knockdown)目標RNA，有機會成為比現有的RNA干擾(RNAi)、Cas13更有效率的RNA介導工具。這項研究發表在預印本平台《bioRxiv...

愛滋病 HIV 基因編輯 B細胞

《Nature》子刊：有望一次性治癒愛滋病基因編輯B細胞攻擊病毒

2022-06-14 / 記者李林璦

美國時間9日，以色列特拉維夫大學(TelAvivUniversity)的一項新研究首次開發出創新、獨特的愛滋病疫苗或是一次性注射即可痊癒的療法，該研究針對患者體內的B細胞進行基因工程改造，使其分泌出對抗HIV病毒的抗體。該研究發表於《NatureBiotechnology》。在過去20年間，許多療法的開發，已經讓愛滋病從致死率極高的疾病轉變為慢性疾病，然而，科學家們仍然在尋找可以永久治癒愛滋病的...

CRISPR Vertex 基因編輯

CRISPR、Vertex趁勝追擊bluebird公布基因編輯貧血治療新追蹤數據

2022-06-13 / 記者吳培安

近(11)日，由諾貝爾獎得主EmmanuelleCharpentier創辦的CRISPRTherapeutics，攜手VertexPharmaceuticals於2022年歐洲血液學會(EHA)年會中，公布基因編輯療法exa-cel(舊稱CTX001)的臨床2/3期試驗，在輸血依賴型海洋性貧血患者(TDT)、鐮刀型血球症(SCD)的期中分析報告裡，顯示exa-cel作為一次性治療這兩種血液疾病的潛...

CRISPR 基因編輯 RNA

《Cell》揭密CRISPR/Cas7-11結構創新基因編輯工具精準切割RNA！

2022-06-01 / 記者李林璦

美國時間27日，美國麻省理工學院(MIT)麥戈文腦科學研究所(McGovernInstituteforBrainResearch)與東京大學(UniversityofTokyo)合作，針對首款可在不傷害細胞的狀況下，對RNA進行精準切割的CRISPR/Cas7-11基因編輯工具進行研究，發展出更小結構的Cas7-11S，可以放入單個病毒載體中進行創新的基因治療。該研究發表於《Cell》。過去十年...

基因編輯 CRISPR 基因療法

《Science》：CRISPR技術大突破！科學家找出更小的IscＢ有望取代Cas9

2022-05-27 / 記者吳培安

美國時間26日，康乃爾大學(CornellUniversity)的研究團隊，在知名學術期刊《Science》上發表最新的CRISPR/Cas9基因編輯系統改良方案。團隊利用冷凍電子顯微鏡(Cryo-EM)分析細菌體內的轉位子系統，發現其中的IscB-ωRNA能執行Cas9的靶向剪切功能、且體積比Cas9來得小，有望成為基因載體難以容納Cas9蛋白的潛力解方。 CRISPR/Cas9基因...

再生醫學細胞療法基因療法基因編輯

基因療法時代將來臨！阮大同：準確遞送、產能優化仍是兩大挑戰

2022-05-22 / 記者吳培安

昨(21)日，由台杉投資(TaiwaniaCapital)與財團法人生物技術開發中心(DCB)舉辦的「台杉青年創業學院—生醫新藥產業投資實務課程」，下午場邀請到啓弘生物科技(TFBSBioscience)執行長阮大同，介紹基因治療和基因編輯(geneediting)的原理、全球批准產品及大型併購案例探討，並點出開發投資基因治療領域時，應留心的關鍵考量。啓弘生技是臺灣唯一GMP生物藥安...

基因編輯 CRISPR

CRISPR雙強聯手！Inscripta、Aldevron攻MAD7基因編輯核酸酶GMP生產

2022-05-17 / 記者吳培安

美國時間16日，丹納赫(Danaher)旗下DNA及mRNA生產商Aldevron，宣布與另一家致力於CRISPR基因體編輯創新的生命科學公司Inscripta達成合作，預計將在第三季開始生產、商化Eureca-V核酸酶。Eureca-V是一種野生型MAD7CRISPR第五型核酸酶，Inscripta將其視為Cas9的替代品，如此可避開原始CRISPR分子的授權費，可免費用於科學研究。此次合作的...

基因編輯 CRISPR 合成生物學

Twist合成DNA加速CRISPR篩選揭開T細胞分化機制之謎！

2022-04-27 / 記者吳培安

美國時間7日，聚焦次世代DNA合成技術的TwistBioscience與倍思特生技合作舉辦線上講座，邀請廈門大學生命科學學院免疫與微生物學系教授黃宏齡，分享如何利用CRISPR深入了解T細胞的生理機制，進而增益人類對抗病原體、過敏原和腫瘤的洞見；Twist也在會中說明合成DNA如何加速CRISPR篩選的效率，進而拓寬基因體編輯應用的可能性。黃宏齡教授表示，以T細胞作為治療的概念，在過去十幾年裡受...

FDA 基因療法基因編輯

美FDA發布基因療法產品指南草案建議治療後追蹤至少15年

2022-03-16 / 記者劉馨香

美國時間15日，美國食品藥物管理局(FDA)發布了基因療法產品指南草案，以幫助基因療法從實驗室走入臨床應用，更好地造福患者。該草案指出基因療法的臨床試驗申請應該提交哪些內容，以及基因療法有哪些潛在的安全風險需要追蹤。草案中建議，進行基因治療後，應長期追蹤至少15年。指南草案提出與基因編輯相關的幾個特定風險，包括：脫靶編輯(off-targetediting)、在靶(on-target)和脫靶編輯的...

細胞療法基因編輯

諾獎Doudna公司Intellia 體外CRISPR血癌療法獲FDA孤兒藥資格

2022-03-10 / 記者劉馨香

美國時間9日，由諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JennniferDoudna)創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics，宣布其開發的體外(exvivo)CRISPR基因編輯候選療法NTLA-5001，在8天前(1日)完成急性骨髓性白血病(AML)臨床1/2a期試驗的首例患者給藥，現在又獲得美國食品藥物管理局(FDA)授予孤兒藥資格(orphandrugdesignation)。憑藉孤兒...

基因編輯 CRISPR

諾獎技術再下一城！Jennifer Doudna創立Intellia再曝CRISPR臨床1期新數據

2022-03-01 / 記者吳培安

2月28日，由諾貝爾獎得主JenniferDoudna共同創辦的IntelliaTherapeutics，公布了更多其和再生元(Regeneron)共同開發的CRISPR/Cas9基因體編輯候選療法NTLA-2001，用於15名遺傳性轉甲狀腺素蛋白類澱粉多發神經病變(hATTR-PN)患者體內治療的臨床一期試驗成效數據。 Intellia表示，有毒蛋白質的表現量在四個不同劑量組別中，出現劑量依賴性...