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Vertex/CRISPR Therapeutics首個CRISPR基因編輯療法 上市申請獲EMA受理
2023-01-30 / 記者 彭梓涵
近(27)日，VertexPharmaceuticals宣布其與CRISPRTherapeutics合作開發用於鐮刀型貧血(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel，已獲得歐洲藥品管理局(EMA)上市許可申請受理，有望成為首款獲得監管單位批准的CRISPR基因編輯療法。首個CRISPR基因編輯療法藥證取得在即 Exa-cel(舊稱CTX...
《Nature》2023年最值得關注的5大生物技術：單分子蛋白質定序、體積電顯、基因編輯、代謝體學、體外胚胎
2023-01-30 / 記者 李林璦
近日，《Nature》精選5項在2023年最值得關注的生物技術，這些技術包含單分子蛋白質定序(Single-moleculeproteinsequencing)、體積電子顯微鏡(Volumeelectronmicroscopy)、基因編輯系統CRISPR、單細胞代謝體學(Single-cellmetabolomics)、體外胚胎模型(Single-cellmetabolomics)，有望在未來撼動...
《Nature》子刊：麻省總醫院創新「大片段」基因編輯系統 降脫靶率、產物純度達99.4
2023-01-18 / 記者 巫芝岳
近(2)日，美國麻省總醫院(MGH)的研究人員，開發出一項能更準確在基因體中插入大片段DNA的技術，這項涉及改良「CRISPR相關轉座酶」(CRISPR-associatedtransposase,CAST)的基因編輯技術，不但讓基因編輯的脫靶率降低，未來更有望透過大片段DNA的編輯，賦予細胞新的能力。該研究發表於期刊《NatureBiotechnology》。該團隊的技術，是從CAST這項酵素優...
不可成藥靶點創新藥、基因編輯異體CAR-T、液態活檢 解癌症治療困境
2023-01-09 / 記者 李林璦
今(9)日，環球生技策略合作夥伴──世易醫健(eChinaHealth)攜手美國腫瘤學會(ASCO)腫瘤突破組委會聯合Novotech，在2023年JPMorgan健康產業大會前一天舉辦第三屆「腫瘤治療的下一個重大突破」線上論壇。 此次論壇由美國HartfordHealthCare癌症中心首席醫學官、美國臨床腫瘤學會ASCO前任主席，同時也是今年將在日本舉辦的「ASCOBreakthrough-Y...
外媒預測未來10年暴漲10倍生技股！2家基因編輯、1家AI篩藥
2023-01-07 / 記者 李林璦
美國時間4日，外媒《SeekingAlpha》預測未來10年內3支有望暴漲10倍的生技股，分別為由台裔科學家劉如謙(DavidLiu)創辦的兩家基因編輯公司BeamTherapeutics、PrimeMedicine，以及運用人工智慧(AI)平台開發抗體的加拿大公司AbCeleraBiologics，其協助禮來(EliLilly)開發新冠肺炎(COVID-19)單株抗體藥物bebtelovimab...
Fred Hutch新創Ensoma收購CRISPR新銳Twelve Bio、B輪募8500萬美元
2023-01-06 / 記者 吳培安
美國時間5日，致力於體內編輯(invivo)基因體藥物開發的Ensoma，宣布透過收購丹麥CRISPR新銳TwelveBio的全數股票，取得其Cas12a核酸酶技術；同時，也在B輪募資獲得8500萬美元資金，加速旗下腫瘤學項目進入臨床，目標是帶來一種靶向造血幹細胞的一次性、現成即用(off-the-shelf)細胞療法。 這兩家致力於基因編輯的生技公司，都是衍生自知名研究機構的年輕新創，Ensom...
Mayo Clinic新創Primera斥7.5億美元 攜基因編輯Cellectis攻粒線體疾病
2023-01-04 / 記者 吳培安
2022年12月29日，梅奧醫療中心(MayoClinic)細胞與基因療法加速器MayflowerBioVentures旗下新創公司PrimeraTherapeutics宣布，與基因編輯生技公司Cellectis達成7.5億美元合作，共同聚焦於粒線體遺傳疾病的治療工具開發。 Primera將會把合作初期的目標，放在由粒線體DNA遺傳變化而導致的粒線體疾病上，雙方共同合作開發粒線體DNA基因工程的工...
bluebird鐮刀型貧血基因療法獲准重啟臨床 拼明年Q1提交核准申請
2022-12-21 / 記者 劉馨香
美國時間19日，bluebirdbio宣布，其鐮刀型貧血(SCD)基因療法lovotibeglogeneautotemcel(簡稱lovo-cel)的18歲以下患者部分臨床試驗，在2021年12月遭到美國食品藥物管理局(FDA)暫停一年後，終於獲准解除限制，bluebirdbio預計在明年第一季恢復兒童和青少年患者的招募和治療，並有望同時在第一季提交核准申請。一年前，一名18歲以下青少年在接受基因...
《Advanced Science》基隆長庚基因編輯新突破！ 小鼠壽命延長10%、抗癌能力提升
2022-12-21 / 記者 巫芝岳
今(21)日，基隆長庚醫院團隊宣布，其日前發表了一項經由編輯造血幹細胞中的特定轉錄因子，可延長小鼠壽命10%的研究，該項創新的「健康老化」小鼠模型，不但更為長壽，其淋巴細胞若輸注給罹癌小鼠進行細胞治療，也能顯著延長癌症小鼠的存活期。該研究刊登於期刊《AdvancedScience》。該團隊利用基因工程技術，將小鼠造血幹細胞裡，紅血球生成調控因子KLF1的第74個氨基酸「離氨酸」，改造成精氨酸(KL...
