基因編輯 國際快訊

Sangamo基因編輯療法 MPS II臨床結果樂觀

今(6)SangamoTherapeutics為一專注於基因編輯之生物製藥公司，宣布其治療第二型黏多醣症(MucopolysaccharidosisII,MPSII)的鋅指核酸酶(Zinc-fingernuclease,ZFN)基因編輯療法SB-913的1/2期臨床試驗結果極有收穫，其診斷指標尿液黏多醣含量在用藥16周後降低。此結果於2018先天性代謝異常研討會上(StudyofInbornErr...
基因編輯 科學要聞

《Science》利用CRISPR技術建立遺傳條碼 紀錄每個細胞的生命履歷

哈佛醫學院威斯研究所(HMS)使用一種hgRNA-Cas9系統，建立遺傳條碼(geneticbarcodes)紀錄發育中小鼠細胞分裂的過程，這種方法能使科學家確定不同細胞出現的位置和時間，以及不同細胞類型之間的密切關係，未來有潛力了解人類從受精卵到成年人的旅程。此研究日前已發表於《Science》期刊上。人類以單個細胞的形式開始，細胞分裂形成兩個，四個，然後是八個細胞，一直到構成新生兒的約260億...
基因編輯 國際快訊

利用基因組編輯技術開創新療法 博雅輯因獲 1500 萬美元B輪注資

博雅輯因（EdiGene）近期（8月8日）宣布在一系列前期B輪募資，成功募得約1500萬美元，並使用於推動下一步基因編輯技術的發展。本次募資由禮來亞洲基金（LillyAsiaVentures,LAV）領投，華蓋資本跟投。A輪募資投資者IDGCapital及WIHarperGroup與其他內部人士亦參與此輪募資。8/2上任的博雅輯因執行長魏東博士說，「我們將獲得的資金，用於繼續推動下一步基因編輯技術...
基因編輯 CRISPR/Cas9 CRISPR 科學要聞 CRISPR/Cas12a

《Molecular Cell》發現Cas12a比Cas9更精準的基因編輯工具

CRISPR/Cas9無疑是為基因編輯帶來新的革命。而德克薩斯大學奧斯汀分校(UniversityofTexasatAustin)的科學家表示，他們將這項技術進行簡單的升級，發現利用CRISPR/Cas12a可提升基因編輯準確性的和更高的安全性，這將打開基因編輯的大門，使人類安全地應用，相關研究日前也發表於《MolecularCell》期刊上。分子生物學家證明Cas9是目前用於CRISPR基因編輯...
基因編輯 CRISPR/Cas9 科學要聞

《Nature》子刊：貧血蛋白FANCD2可幫助CRISPR-Cas9提高基因編輯效率

日前科學家進行的一項研究揭示了Fanconi貧血機制在CRISPR-Cas9的應用上。研究團隊採用CRISPR干擾（CRISPRi）的技術，進行超過2000個感興趣的基因使其靜默。結果發現FANCD2蛋白長期定位於Cas9誘導的DNA雙鏈斷裂位點，可調節基因組編輯作用，提高基因編輯的成功率。其研究成果日前已發表於《NatureGenetics》期刊上。目前CRISPR-Cas9基因編輯技術，是透過...
基因編輯 科學要聞

CRISPR新災難 《Nature》子刊: CRISPR-Cas9可導致目標位點上錯誤的缺失與重排

CRISPR-Cas9有望成為臨床試驗中的基因編輯工具。而近日《NatureBiotechnology》發表了一篇關於CRISPR-Cas9誘導的雙鏈斷裂修復，會導致大量缺失和復雜重排，再次讓基因編輯技術的安全性受到質疑。研究團隊在小鼠胚胎幹細胞和人永生化細胞中利用基因編輯，觀察到的基因損傷是在所有基因座，作者還認為這樣的損傷，無法利用常用的PCR方法去檢測較大的遺傳變化。CRISPR-Cas9系...
基因編輯 國際快訊

植物基因編輯公司Cibus 完成7000萬美元C輪募資

新型植物生物技術公司Cibus完成C輪7000萬美元慕資，所得款項將用於公司的第一個產品SUCanola™商業化，此次募資由Fidelity管理與研究公司領導和並和其他幾位投資者包含AlexandriaVentureInvestments與CormorantAssetManagement共同參與。公司原一大股東包括台灣KY-龍燈及其董事長羅昌庚個人家族。Cibus是一家新型植物生物技術...
基因編輯 科學要聞

《Nature Medicine》雙重擊！p53影響CRISPR的基因編輯

日前於NatureMedicine發表了兩篇來自不同團隊的研究，其研究暴露了尚未成熟的CRISPR/Cas9技術可能存在重大的缺陷；研究者發現當CRISPR/Cas9在進行基因編輯時，在轉化癌細胞上有很高的普及率，副作用也很低，但在轉化人類多功能幹細胞上，效率卻很差，進一步調查發現關鍵調控蛋白竟是p53；p53在另一項視網膜色素上皮細胞的研究也指出，當CRISPR/Cas9在進行編輯時，導致的DN...
基因編輯 CRISPR 科學要聞

用DNA和CRISPR寫code的新創科技公司

日前，《連線》（Wired）發表了一篇文章，詳述在各行各業都正向CRISPR投入大量資源的趨勢下，誕生了哪些科技新創公司。生技公司高管們宣稱，生物學將是下一代偉大的計算平臺，DNA是代碼，CRISPR正是程式設計語言。Synthego，在某些方面看起來和矽谷的其他創業公司沒什麼兩樣。在距離Facebook總部五分鐘車程的商務園區內，一排排毫無特色的機器，在黑色的伺服器機架上呼呼作響。但是，在機器裡...
全球新聞 基因編輯 CRISPR Cart-T

CRISPR技術開發下一代CAR-T治療 Refuge Biotech獲中國創投追捧

外電報導，位於美國加州、致力利用dCas9基因工程技術開發新一代細胞療法的RefugeBiotech，近日受到多家創投青睞，宣佈完成2500萬美元的B輪募資。這次募資由中國三生製藥(3SBio)和紅杉資本中國(SequoiaChina)領投，雙方並擁有Refuge於中國市場之細胞治療開發和商業化的獨家談判授權。這次新投資者包括丹華資本、仙瞳資本、海松醫療基金，以及原投資者本草資本、毓承資本和Sha...
基因編輯 AACR 科學要聞

《AACR》非病毒載體開發CAR-T 骨髓瘤治療一期臨床成果顯著

2017年，以BCMA為標靶的CAR-T細胞療法已經顯示出治療多發性骨髓瘤(MM)的潛力。其中又以Celgene與Bluebird聯合開發的bb2121(anti-BCMACAR-T)，美國FDA已授予其治療復發難治性MM的突破性藥物資格，歐洲藥品管理局(EMA)也已授予其治療復發難治性MM優先藥物資格(PRIME)。然而，目前的CAR-T治療方式仍無法突破過量且短效的細胞阻礙，面臨了耐久性差、療...
基因編輯 CRISPR-Cas9 國際快訊

Emmanuelle Charpentier再下一城

日前，歐洲專利局(EuropeanPatentOffice,EPO)將CRISPR-Cas9應用的專利(EP3241902B1)授予給加州大學柏克萊分校(UCBerkeley)教授EmmanuelleCharpentier，以及奧地利維也納大學。EmmanuelleCharpentier是CRISPR共同發現者，也是ERSGenomics公司的共同創辦人。這件專利具有廣泛保護範圍的權利要求，涉及利...

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