劉如謙CRISPR 3.0新創Prime Medicine 計畫IPO募1.51億美元

2022-10-14 / 記者劉馨香

美國時間13日，由臺裔基因編輯先驅劉如謙(DavidLiu)創辦的PrimeMedicine，宣布將在IPO(首次公開發行)中發行890萬股股票，定價在每股16至18美元之間。以中間價格來說，將募資1.51億美元，並使Prime的市值達到17億美元。即使2022年第二季生技IPO數量和募資額，都創下五年來新低點，PrimeMedicine團隊認為其基因編輯技術有望打破魔咒。PrimeMedicin...

CRISPR 基因編輯

《Nature》子刊：麻省總醫院創新CRISPR酵素突破基因切割限制性

2022-10-12 / 記者巫芝岳

近(6)日，美國麻省總醫院(MassachusettsGeneralHospital)的研究團隊，開發出一項新的CRISPR基因編輯方法，運用CRISPR-Cas9酵素的變體「SpRY」，能突破以往使用Cas酵素系統的限制，讓DNA的切割不再受到「需位於兩段特定序列間」的限制。該研究發表於期刊《NatureBiotechnology》。目前的CRISPR-Cas基因編輯方法，雖然能用於切割幾乎所有...

諾貝爾獎基因編輯新創

11位諾獎得主創辦13家新創轉譯基因編輯、免疫檢查點、RNAi創新療法

2022-10-05 / 記者劉馨香

本週諾貝爾獎陸續頒發，今年諾貝爾生理醫學獎頒發給完成「尼安德塔人基因定序」、開創古基因體學的SvantePaabo。而歷年諾貝爾生理醫學獎、化學獎中，表彰了許多在生命科學研究與醫學應用上的開創性研究，其中有不少諾貝爾獎得主創立了公司，將其尖端技術轉譯為臨床上的創新療法。以下羅列13家得主共同創辦之公司，並以獲得諾貝爾獎的順序排序。 1.CRISPRTherapeutics由2020年諾貝爾化學獎得...

基因編輯劉如謙 PrimeMedicine

CRISPR 2.0教父劉如謙新創Prime Medicine將IPO 預估上看2億美元

2022-09-27 / 記者李林璦

美國時間26日，由EditasMedicine和BeamTherapeutics的聯合創辦人台裔科學家劉如謙(DavidLiu)、及麻省理工學院和哈佛大學博德研究所(BroadInstitute)博士後研究員AndrewAnzalone聯合成立的基因編輯新創公司—PrimeMedicine，宣布向美國證券交易委員會(SEC)提交首次公開發行(IPO)申請，將在那斯達克(Nasdaq)上...

AI藥物開發蛋白質降解 RNA編輯基因編輯

《Fierce》評選15家犀利生技公司！蛋白質、核酸、AI多元創新技術齊攻新藥

2022-09-27 / 記者劉馨香

近(12)日，美國知名生技媒體《FierceBiotech》公布今年度評選出的15家「犀利」生技公司(2022Fierce15)，涵蓋包括蛋白質降解、基因療法、RNA編輯、傳輸技術、RNA修飾、細胞因子、AI藥物開發平台等多元的新藥開發領域。FierceBiotech表示，這場COVID-19大流行，凸顯我們需要思想和科學的多樣性，來應對疾病的複雜性和不斷變化的性質。例如輝瑞(Pfizer)-Bi...

Intellia 基因編輯 CRISPR

諾獎Doudna公司Intellia揭2項罕病CRISPR療法臨床數據均降病徵90%以上！

2022-09-19 / 記者李林璦

美國時間16日，由諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JennniferDoudna)創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics宣布2項積極臨床數據，其一為CRISPR基因療法NTLA-2001，用於治療「轉甲狀腺素蛋白(ATTR)類澱粉沉積症」的臨床1期試驗中期數據；另一項則是治療罕病─遺傳性血管性水腫(HereditaryAngioedema,HAE)的NTLA-2002的臨床1/2期試驗...

粒線體疾病基因編輯小分子藥物

粒線體生物學新創Pretzel A輪募逾7千萬美元三面向攻粒線體疾病

2022-09-14 / 記者彭梓涵

近(12)日，由粒線體生物學研究人員成立的新創公司PretzelTherapeutics，宣布完成7250萬美元A輪募資，該筆資金將推進Pretzel對五種因粒線體斷裂引起的疾病療法開發。這家成立在馬薩諸塞州的新創公司，致力利用複雜的粒線體生物學開發突破性療法，該公司正在建立一個調節粒線體功能的平台，其面向包括：基因體校正、基因體表現的調節和粒線體品質的控制。在基因體校正方面，Pretzel會...

Vertex Verve 基因療法基因編輯

Vertex斥4.66億美元攜手Verve開發肝臟基因療法

2022-07-21 / 記者李林璦

美國時間20日，VertexPharmaceuticals宣布與VerveTherapeutics達成協議，Vertex將支付總額高達4.66億美元的預付款與後續里程碑金，雙方將展開長達4年的聯盟合作，共同開發肝臟疾病的體內基因編輯療法。Vertex上週才以3.2億美元併購第1型糖尿病(T1D)創新幹細胞替代療法公司ViaCyte，今日合作將再擴大Vertex在基因編輯領域的影響力。在此次協議中...

基因編輯 VerveTherapeutics 膽固醇

Verve降血脂基因編輯療法進臨床盼「一針」根治遺傳性高膽固醇

2022-07-13 / 記者巫芝岳

近(12)日，美國基因治療公司VerveTherapeutics宣布，其降血脂基因編輯療法VERVE-101，已完成首次臨床試驗的第一名患者給藥。該項針對家族性高膽固醇血症(FH)的療法，目標是只要單一次治療，就能永久降低患者血脂，可望根治這項由基因導致的遺傳性疾病。VERVE-101是針對較常見的異合子型FH(HeFH)所開發。而這項名為「Heart-1」的臨床一期試驗，預計將招募約40名已確診...

異種移植豬器官基因編輯

解決器官移植需求！ FDA制定豬器官移植臨床監管

2022-07-04 / 記者彭梓涵

今年1月美國科學家首次成功將豬心臟移植至人類，引起全球關注，該名患者雖無排斥反應，但最終因多重器官衰竭離世。6月30日，據《華爾街日報》指出，目前美國食品藥物管理局(FDA)，正在制定相關監管計畫，以允許研究人員進行豬器官移植的臨床試驗。自今年1月，美國馬里蘭大學醫學中心(UMMC)外科團隊在獲得FDA同意下，以恩慈療法(compassionateuse)方式為一名57歲心臟衰竭末期患者，進行首...

基因編輯 RNAi

比RNAi更好?! 諾獎得主Jennifer Doudna發表CRISPR新工具調降RNA

2022-06-23 / 記者吳培安

近(20)日，諾貝爾生醫獎得主、參與多家基因編輯生技公司創辦的JenniferDoudna，其在加州大學柏克萊分校(UCBerkeley)的研究團隊，找到了一種脫靶效應更低、有效率的新型基因編輯系統「CRISPR-Csm」，可在細胞核和細胞質中調降(knockdown)目標RNA，有機會成為比現有的RNA干擾(RNAi)、Cas13更有效率的RNA介導工具。這項研究發表在預印本平台《bioRxiv...

愛滋病 HIV 基因編輯 B細胞

《Nature》子刊：有望一次性治癒愛滋病基因編輯B細胞攻擊病毒

2022-06-14 / 記者李林璦

美國時間9日，以色列特拉維夫大學(TelAvivUniversity)的一項新研究首次開發出創新、獨特的愛滋病疫苗或是一次性注射即可痊癒的療法，該研究針對患者體內的B細胞進行基因工程改造，使其分泌出對抗HIV病毒的抗體。該研究發表於《NatureBiotechnology》。在過去20年間，許多療法的開發，已經讓愛滋病從致死率極高的疾病轉變為慢性疾病，然而，科學家們仍然在尋找可以永久治癒愛滋病的...