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加入諾華、安進競爭行列！ 禮來斥5.25億美元攜Verve 投入心血管疾病基因療法
2023-06-16 / 記者 巫芝岳
近(15)日，禮來(EliLilly)宣布以總價超過5.25億美元，取得VerveTherapeutics基因編輯技術，期望藉由該技術開發靶向脂蛋白(a)(lipoprotein(a),Lp(a))的心血管疾病療法。Lp(a)為一項須由遺傳學下手、目前尚無藥可治療的創新心血管疾病標靶，目前已有安進(Amgen)、諾華(Novartis)等藥廠投入開發中，並已進入臨床三期階段。根據協議，禮來將先支付...
Intellia遺傳性血管性水腫CRISPR療法 患者無發作超過一年
2023-06-12 / 記者 劉馨香
11日，諾貝爾獎得主JennniferDoudna創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics，在本週舉行的歐洲過敏及臨床免疫學會(EAACI)年會上公布，其治療遺傳性血管性水腫(HereditaryAngioedema,HAE)的體內CRISPR/Cas9基因編輯療法NTLA-2002，在臨床1/2期試驗的新數據顯示，患者每月HAE發作率平均降低95%，且最長的無發作記錄已達13個...
AZ攜手PerkinElmer拆分公司Revvity 基因編輯平台攻通用細胞療法
2023-05-19 / 記者 李林璦
美國時間18日，阿斯特捷利康(AstraZeneca,AZ)宣布，攜手前身是珀金埃爾默(PerkinElmer)生命科學和診斷部門的Revvity，將使用其基因編輯平台開發針對癌症和其他免疫疾病的創新基因與通用型細胞療法。 兩家公司沒有透露協議的財務細節，但Revvity生命科學戰略和整合主管BryanKipp表示，在規劃雙方協議時，我們的目標是透過前期、里程碑金和權利金，來為Revvity的股東...
禮來逾15億美元攜諾獎得主Doudna新創Scribe 開發神經疾病基因編輯療法
2023-05-18 / 記者 吳培安
美國時間16日，由諾貝爾獎得主JenniferDoudna共同創辦的ScribeTherapeutics宣布，與跨國大藥廠禮來(EliLilly)子公司Prevail達成策略合作，以神經性疾病和神經肌肉疾病為目標適應症，開發以CRISPR基因編輯系統為基礎的體內(invivo)基因療法。 這項合作將圍繞在Scribe的X-editing(XE)技術。Scribe表示，該技術衍生其自有的CRISPR...
《PNAS》雙重CRISPR基因編輯愛滋療法 60％小鼠HIV病毒完全清除
2023-05-04 / 記者 李林璦
美國時間1日，美國天普大學(TempleUniversity)LewisKatz醫學院與內布拉斯加大學醫學中心(UniversityofNebraskaMedicalCenter,UNMC)的研究團隊，運用CRISPR對感染人類免疫缺乏病毒(HIV)的小鼠進行兩次基因編輯，發現可以消除60%小鼠體內的HIV病毒，比該研究團隊在2019年所發表的類似研究僅能清除29%，有突破性的進展。該研究發表於《...
《Science》劉如謙鹼基編輯治療SMA小鼠實驗成效積極 盼成一次性治療！
2023-03-31 / 記者 吳培安
美國時間30日，由臺裔美國科學家——哈佛大學及麻省理工學院布洛德研究所(BroadInstituteofMITandHarvard)劉如謙研究員帶領的跨校團隊，在最新的老鼠動物實驗中，將次世代基因編輯技術——鹼基編輯(baseediting)，應用在脊髓性肌肉萎縮症(SMA)治療上，證實可修復該病最重要的致病遺傳因子運動神經元存活蛋白(SMN)，且回...
ADC藥物為解方？Vertex斥3.5億美元攜ImmunoGen改善CRISPR療法不良反應
2023-03-02 / 記者 彭梓涵
抗體藥物複合體(ADC)會是改善基因編輯療程的關鍵嗎？從VertexPharmaceuticals的最新交易中似乎看到新的趨勢。美國時間1日，Vertex宣布將斥3.5億美元與ADC藥物開發公司ImmunoGen合作，雙方將在Vertex的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel上，利用ADC技術，解決鐮刀型貧血(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)療程中的不良反應。根據兩...
諾華放棄與Intellia合作 SCD基因治療臨床開發
2023-02-25 / 記者 李林璦
美國時間23日，諾華(Novartis)宣布放棄了與諾貝爾獎得主JenniferDoudna創辦IntelliaTherapeutics合作開發，鐮刀型紅血球疾病(Sickle-celldisease,SCD)體外基因療法；另外，SCD基因療法的競爭者GraphiteBio也因患者療效不彰而宣布停止臨床試驗。不過，VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics開發...
基因工程復活17世紀絕種「渡渡鳥」！ Colossal獲1.5億美元B輪募資
2023-02-01 / 記者 李林璦
美國時間1月31日，由知名遺傳學家、哈佛大學「合成生物學之父」GeorgeChurch於2021年成立，專注於復活滅絕物種的新創ColossalBiosciences宣布，完成1.5億美元的B輪募資，計劃建立禽類基因體團隊，目標為復活17世紀就滅絕的渡渡鳥(Dodo)。 此次募資由美國創新科技基金(UnitedStatesInnovativeTechnologyFund,USIT)領投，並獲Bre...
Vertex/CRISPR Therapeutics首個CRISPR基因編輯療法 上市申請獲EMA受理
2023-01-30 / 記者 彭梓涵
近(27)日，VertexPharmaceuticals宣布其與CRISPRTherapeutics合作開發用於鐮刀型貧血(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel，已獲得歐洲藥品管理局(EMA)上市許可申請受理，有望成為首款獲得監管單位批准的CRISPR基因編輯療法。首個CRISPR基因編輯療法藥證取得在即 Exa-cel(舊稱CTX...
《Nature》2023年最值得關注的5大生物技術：單分子蛋白質定序、體積電顯、基因編輯、代謝體學、體外胚胎
2023-01-30 / 記者 李林璦
近日，《Nature》精選5項在2023年最值得關注的生物技術，這些技術包含單分子蛋白質定序(Single-moleculeproteinsequencing)、體積電子顯微鏡(Volumeelectronmicroscopy)、基因編輯系統CRISPR、單細胞代謝體學(Single-cellmetabolomics)、體外胚胎模型(Single-cellmetabolomics)，有望在未來撼動...
