首款基因編輯藥登陸美國！FDA一次批准Vertex/CRISPR、bluebird SCD基因療法

2023-12-11 / 記者劉馨香

近(8)日，美國食品藥物管理局(FDA)隨著英國的腳步，宣布批准首款CRISPR基因編輯療法、VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics共同開發的Casgevy(exa-cel)，同時也批准bluebirdBio開發的基因替代療法Lyfgenia(lovo-cel)，兩款療法皆適用12歲以上鐮狀細胞疾病(SCD，又稱鐮刀型貧血)患者。鐮狀細胞疾病在美國約影響1...

CRISPR 基因編輯細胞治療鐮刀型貧血症 SCD 輸血依賴型β海洋性貧血 TDT

首款CRISPR療法隱憂多長期安全、療程複雜成落地挑戰

2023-11-24 / 記者劉馨香

上週(16日)，世界首款CRISPR基因編輯療法獲批問世，締下生技醫療的新里程碑。不過，近(21)日，《NatureBiotechnology》刊出一則評論認為，最初可能只有少數人能獲益於此款昂貴又複雜的治療方法。同時，《LifeScienceAlliance》刊出一篇瑞典研究發現，CRISPR基因編輯使癌細胞產生意想不到的基因缺失。世界首款CRISPR基因編輯療法為VertexPharmace...

Vertex CRISPR 鐮刀型血球症地中海貧血症基因編輯基因療法

全球首款CRISPR基因編輯獲批！英國批准Vertex/CRISPR鐮刀型貧血症療法

2023-11-16 / 記者吳培安

全球首個CRISPR基因編輯療法獲批問世！英國時間16日，VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發用於治療鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel，以Casgevy產品名稱獲得英國藥物及保健產品管理局(MHRA)有條件上市許可，可用於12歲以上的患者治療。 Casgevy適用...

CRISPR 基因編輯降血脂 Verve

Verve降血脂CRISPR藥恐致心臟病!? 股價暴跌40%

2023-11-14 / 編輯熊佳駒

近(12)日，VerveTherapeutics公布體內基因編輯藥物的臨床1b試驗結果，數據顯示受試者血液中低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)濃度皆有下降。然而，兩個高劑量組發生的不良反應使美國食品藥物管理局(FDA)和投資者產生疑慮，導致其股價在13日下跌了超過40%。根據Verve公布的臨床1b試驗結果，截至10月16日，共有10名雜合子家族性高膽固醇血症(heterozygousfamili...

酵母菌合成基因體基因編輯 CRISPR 人工基因體

《Science》：酵母菌合成基因體 17年研究合成DNA含量近50%！

2023-11-11 / 編輯熊佳駒

近(8)日，《Science》一篇統整性文章，整理一項長達17年的酵母菌基因體研究計畫，內容涵蓋本週發表的10篇新論文。根據文獻，研究人員成功合成酵母菌的染色體，並整合進活酵母菌細胞，合成基因佔比接近其基因體總量的50%。目前為止，科學家們已經為數種病毒和細菌合成過人工基因體，酵母菌則是第一個被合成人工基因體的真核生物。合成酵母菌基因體的計畫於2006年啟動，當時招募全球十幾家研究機構的科學家及...

基因編輯細胞療法 CAR-T TALEN

AZ斥2.45億美元攜Cellectis開發10種TALEN細胞療法、取44%股權

2023-11-03 / 記者劉馨香

近(1)日，阿斯特捷利康(AstraZeneca)宣布，將投資法國細胞和基因療法商Cellectis共2.45億美元，合作開發腫瘤學、免疫學和罕見疾病的細胞和基因療法產品。此項交易使Cellectis兩日來在納斯達克股票漲幅達200%。阿斯特捷利康這項投資包含2500萬美元預付款和8000萬美元的股權投資，並且將在2024年初追加1.4億美元的股權投資，使阿斯特捷利康獲得Cellectis共約4...

心血管基因編輯 CRISPR 鹼基編輯

禮來斥2.5億美元與Beam合作獲Verve心血管基因編輯療法開發選擇權

2023-11-01 / 環球生技

美國時間10月31日，禮來(EliLilly)宣布已與知名基因編輯學者暨創業家劉如謙(DavidLiu)和張鋒(FengZhang)共同創辦的鹼基編輯(base-editing)公司BeamTherapeutics簽訂協議，將支付Beam2.5億美元獲得選擇加入權(opt-inright)，加入Beam與Verve自2019年起將鹼基編輯應用在心血管疾病療法的開發合作，進而擴大在心血管疾病的基因編...

斯特格氏症罕見疾病基因治療 AAV 基因編輯

治癒斯特格氏症小鼠！《Nature》子刊：創新「雙AAV載體」大片段基因體內重組成功

2023-10-30 / 記者巫芝岳

近(18)日，瑞士蘇黎世大學(UniversityofZurich)的科學家開發出一項創新的「雙腺相關病毒(AAV)載體」，加上其基於mRNA的反剪接技術，可用於基因治療時的大片段基因表現。這項稱為REVeRT的技術，能應用於多種基因位點的編輯，包括表觀遺傳學基因編輯、CRISPR活化劑(CRISPRa)等，突破過去以雙載體攜帶大片段基因時，重組效率不佳或毒性高的問題。該研究發表於期刊《Natur...

CAR-T 劉如謙淋巴癌基因編輯鹼基編輯異體細胞罕見疾病鐮刀型貧血

基因療法市場嚴峻！鹼基編輯先驅Beam傳裁員百人、產品線重整、CAR-T尋外部合作

2023-10-23 / 記者吳培安

日前(19日)，由臺裔美國科學家、哈佛大學及麻省理工學院(MIT)布洛德研究所教授劉如謙(DavidLiu)創辦的鹼基編輯療法開發公司BeamTherapeutics，在金融市場艱困挑戰下，傳出將大幅裁員100人，並重調產品線發展方向，同時尋找藥物開發項目的合作夥伴。外媒形容，Beam此次宣布重組(restructuring)的舉措，是一次值得關注的退步。雖然Beam的市值依然高達數十億美元，鹼...

CRISPR 基因編輯

FDA首批「體內基因編輯」關鍵性試驗！ Intellia罕病CRISPR療法今年進三期

2023-10-19 / 記者巫芝岳

美國時間18日，由諾貝爾奬得主JenniferDoudna創辦的IntelliaTherapeutics，宣布其基於CRISPR基因編輯技術的療法NTLA-2001，獲美國食品藥物管理局(FDA)核准進行臨床三期試驗，成為FDA核准的第一項「體內基因編輯」關鍵性試驗(pivotaltrial)。NTLA-2001是針對罕見的「轉甲狀腺素蛋白(TTR)類澱粉沈積症」(ATTR)所開發，Intelli...

CAR-T ADC 基因編輯癌症腫瘤學 CD47

艾伯維大砍腫瘤學項目！Caribou基因編輯CAR-T療法、Harpoon、中國天境生物合作終止

2023-09-27 / 記者劉馨香

美國時間26日，由諾貝爾化學獎得主JenniferDoudna共同創辦的CaribouBiosciences透露，艾伯維(AbbVie)已經終止與其共同開發兩種現成型(off-the-shelf)基因編輯CAR-T療法。此項終止並非單一事件，艾伯維近期也陸續放棄兩款早期ADC藥物，以及與Harpoon、中國天境生物等公司的合作協議。艾伯維與Caribou的合作始於2021年，當時艾伯維支付4000...

CAR-T 劉如謙淋巴癌基因編輯鹼基編輯異體細胞

首款鹼基編輯異體CAR-T首位患者投藥！Beam血癌臨床1/2期年底公布新進展

2023-09-06 / 記者吳培安

美國時間5日，由臺裔美國科學家、哈佛大學及麻省理工學院布洛德研究所劉如謙(DavidLiu)研究員創辦的鹼基編輯療法開發公司BeamTherapeutics宣布，其發起的四重鹼基編輯異體CAR-T療法BEAM-201之臨床1/2期試驗，已在今年8月完成首位患者的BEAM-201給藥，成為首家完成四重鹼基編輯CAR-T首位患者投藥的業者。該臨床1/2期試驗為一項多中心、開放標籤研究，目標在於評估B...