Vertex/CRISPR基因療法再獲FDA批准擴展治療β地中海貧血

2024-01-17 / 記者李林璦

美國時間16日，美國食品藥物管理局(FDA)批准VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發的CRISPRCas9基因編輯細胞療法Casgevy(exagamglogeneautotemcel)，擴大使用範圍，用於一次性治療12歲以上輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者的一次性治療。這比FDA預計的PDUFA日期3月30日提前了2個多月。這是...

劉如謙先導編輯基因編輯類病毒

《Nature》子刊：劉如謙「先導編輯」再突破類病毒顆粒遞送基因小鼠實驗成功

2024-01-10 / 記者巫芝岳

近(8)日，哈佛大學(HarvardUniversity)台裔美國科學家劉如謙團隊，將其已證實能在生物體內進行基因編輯的「先導編輯(PrimeEditing)」技術，進一步優化出以類病毒顆粒(VLP)遞送編輯序列的技術，相較於過往的方式，編輯效率可提高達65~170倍，且成功在兩種遺傳性失明小鼠模型中，讓小鼠恢復部分視覺。該研究發表於期刊《NatureBiotechnology》。這項技術是以工程...

小分子藥 First-in-Class 阿茲海默症 CRISPR 基因編輯基因療法

2023 FDA批准新藥數55款創5年新高、六成為First-in-Class

2023-12-28 / 記者彭梓涵

每年美國食品藥物管理局(FDA)都會核准數百種藥物，包括市場首見(First-in-Class)、學名藥、生物相似藥等，2023年在各藥廠的努力下，共有55款新藥取得FDA批准，成為近5年新高，今年也有六成的新藥屬於市場首見的創新機制療法，包括第一款完全批准的阿茲海默症藥物、第一款CRISPR基因編輯療法、第一款「口服」微生物體療法等。回顧2023年，FDA批准的新藥共有55款，為近5年新高，僅...

基因編輯基改作物永續農業 CRISPR

祖克伯也看重！專家：基因編輯不等同基改加速育種邁向農業永續

2023-12-20 / 記者吳培安

基因編輯不只加速生技醫療，也讓全球加速邁向永續農業！今(20)日，美國黃豆出口協會舉辦「基因編輯的迷思與未來趨勢」，邀請到多位農業及食品專家介紹基因編輯與基因改造的差異、分析基因編輯作物的優勢，以及各國法規監管的差異。專家也呼籲，基因編輯能夠加速育種，同時補強傳統育種的不足之處，是促進農業永續的革命性工具，臺灣應加緊腳步制定相關規範，以推動新種原、新性狀(如抗逆境、固碳)及永續農業的發展。臺大農...

張鋒 Editas CRISPR 基因編輯鐮刀型血球症 SCD Vertex 授權

張鋒Editas基因編輯技術逾1億美元授權Vertex

2023-12-14 / 記者李林璦

美國時間13日，由基因編輯領域指標性人物張鋒創辦的EditasMedicine宣布，非獨家授權EditasCas9技術給VertexPharmaceuticals，授權協議總價值有望超過達1億美元。Editas表示，Vertex將在本月8日剛獲美國食品藥物管理局(FDA)批准的鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy(ex...

基因編輯基因療法細胞基因療法 SCD 貧血鐮狀細胞疾病鐮刀型貧血

首款基因編輯藥登陸美國！FDA一次批准Vertex/CRISPR、bluebird SCD基因療法

2023-12-11 / 記者劉馨香

近(8)日，美國食品藥物管理局(FDA)隨著英國的腳步，宣布批准首款CRISPR基因編輯療法、VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics共同開發的Casgevy(exa-cel)，同時也批准bluebirdBio開發的基因替代療法Lyfgenia(lovo-cel)，兩款療法皆適用12歲以上鐮狀細胞疾病(SCD，又稱鐮刀型貧血)患者。鐮狀細胞疾病在美國約影響1...

CRISPR 基因編輯細胞治療鐮刀型貧血症 SCD 輸血依賴型β海洋性貧血 TDT

首款CRISPR療法隱憂多長期安全、療程複雜成落地挑戰

2023-11-24 / 記者劉馨香

上週(16日)，世界首款CRISPR基因編輯療法獲批問世，締下生技醫療的新里程碑。不過，近(21)日，《NatureBiotechnology》刊出一則評論認為，最初可能只有少數人能獲益於此款昂貴又複雜的治療方法。同時，《LifeScienceAlliance》刊出一篇瑞典研究發現，CRISPR基因編輯使癌細胞產生意想不到的基因缺失。世界首款CRISPR基因編輯療法為VertexPharmace...

Vertex CRISPR 鐮刀型血球症地中海貧血症基因編輯基因療法

全球首款CRISPR基因編輯獲批！英國批准Vertex/CRISPR鐮刀型貧血症療法

2023-11-16 / 記者吳培安

全球首個CRISPR基因編輯療法獲批問世！英國時間16日，VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發用於治療鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel，以Casgevy產品名稱獲得英國藥物及保健產品管理局(MHRA)有條件上市許可，可用於12歲以上的患者治療。 Casgevy適用...

CRISPR 基因編輯降血脂 Verve

Verve降血脂CRISPR藥恐致心臟病!? 股價暴跌40%

2023-11-14 / 編輯熊佳駒

近(12)日，VerveTherapeutics公布體內基因編輯藥物的臨床1b試驗結果，數據顯示受試者血液中低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)濃度皆有下降。然而，兩個高劑量組發生的不良反應使美國食品藥物管理局(FDA)和投資者產生疑慮，導致其股價在13日下跌了超過40%。根據Verve公布的臨床1b試驗結果，截至10月16日，共有10名雜合子家族性高膽固醇血症(heterozygousfamili...

酵母菌合成基因體基因編輯 CRISPR 人工基因體

《Science》：酵母菌合成基因體 17年研究合成DNA含量近50%！

2023-11-11 / 編輯熊佳駒

近(8)日，《Science》一篇統整性文章，整理一項長達17年的酵母菌基因體研究計畫，內容涵蓋本週發表的10篇新論文。根據文獻，研究人員成功合成酵母菌的染色體，並整合進活酵母菌細胞，合成基因佔比接近其基因體總量的50%。目前為止，科學家們已經為數種病毒和細菌合成過人工基因體，酵母菌則是第一個被合成人工基因體的真核生物。合成酵母菌基因體的計畫於2006年啟動，當時招募全球十幾家研究機構的科學家及...

基因編輯細胞療法 CAR-T TALEN

AZ斥2.45億美元攜Cellectis開發10種TALEN細胞療法、取44%股權

2023-11-03 / 記者劉馨香

近(1)日，阿斯特捷利康(AstraZeneca)宣布，將投資法國細胞和基因療法商Cellectis共2.45億美元，合作開發腫瘤學、免疫學和罕見疾病的細胞和基因療法產品。此項交易使Cellectis兩日來在納斯達克股票漲幅達200%。阿斯特捷利康這項投資包含2500萬美元預付款和8000萬美元的股權投資，並且將在2024年初追加1.4億美元的股權投資，使阿斯特捷利康獲得Cellectis共約4...

心血管基因編輯 CRISPR 鹼基編輯

禮來斥2.5億美元與Beam合作獲Verve心血管基因編輯療法開發選擇權

2023-11-01 / 環球生技

美國時間10月31日，禮來(EliLilly)宣布已與知名基因編輯學者暨創業家劉如謙(DavidLiu)和張鋒(FengZhang)共同創辦的鹼基編輯(base-editing)公司BeamTherapeutics簽訂協議，將支付Beam2.5億美元獲得選擇加入權(opt-inright)，加入Beam與Verve自2019年起將鹼基編輯應用在心血管疾病療法的開發合作，進而擴大在心血管疾病的基因編...