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《Nature》功能超越CRISPR？台裔科學家徐安祺攜手東大教授發現bridge RNA
2024-07-02 / 實習記者 林庭語
6月26日，美國加州由台裔科學家徐安祺(PatrickHsu)建立的ArcInstitute團隊及東京大學西増弘志(NishimasuHiroshi)帶領的研究團隊合作發現了一種新分子，橋接RNA(bridgeRNA)。bridgeRNA來自細菌的跳躍基因，它能增加、刪除、重組和反轉DNA序列，其基因編輯的功能可能克服一些CRISPR的限制。研究團隊一共發表兩篇論文，皆發布於《Nature》。CR...
一劑不夠就再打一劑？Intellia公布基因編輯重複給藥小型研究結果
2024-06-26 / 記者 吳培安
美國時間25日，IntelliaTherapeutics在周邊神經學會年會(PeripheralNerveSocietyAnnualMeeting)中，公布一項僅招募3位受試者的小型研究結果。在該研究中，Intellia嘗試將其開發的CRISPR基因編輯療法NTLA-2001用於二次注射，研究結果目前顯示安全，為多次注射基因編輯療法帶來新的可能性。 這項小型研究的受試者，來自於Intellia在一...
羅氏18億美元攜手Ascidian 進軍神經疾病RNA外顯子編輯療法
2024-06-19 / 記者 李林璦
美國時間18日，羅氏(Roche)與AscidianTherapeutics簽署高達18億美元的合約達成夥伴關係，羅氏將預付4,200萬美元，用於開發治療神經系統疾病的RNA外顯子(exon)編輯療法。 根據協議，Ascidian將提供羅氏其RNA外顯子編輯技術靶向特定靶點的權利，並將與羅氏合作進行神經系統疾病藥物開發與臨床前試驗；羅氏則將接手未來臨床開發、製造和商業化。 Ascidian除了可獲...
Moderna退出基因編輯新創Metagenomi 逾30億美元合作
2024-05-02 / 記者 李林璦
美國時間5月1日，莫德納(Moderna)宣布，退出與新型基因編輯新銳Metagenomi的合作，該合作總額高達30億美元，且莫德納已先預付了7000萬美元的股權與現金，當時合作協議是共同開發治療嚴重遺傳疾病的體內基因療法。這項消息也讓今年2月剛在那斯達克(NASDAQ)首次公開發行(IPO)的Metagenomi蒙上一層陰影，該公司2月股價最高達12.25美元，今已降至7.04美元。雙方的合作可...
《Cell》創新CRISPR RNA編輯系統 可控、可逆 還能多重編輯！
2024-03-08 / 記者 巫芝岳
近日(2月21日)，史丹佛大學(StanfordUniversity)的科學家，開發出一項運用CRISPR-Cas13d酵素來精確編輯mRNA的系統，不同於過往CRISPR-Cas9基因編輯系統作用於DNA時，會造成永久性改變，這項新方法所造成的RNA改變不但具可逆性，且能一次調控多個mRNA，還可外加藥物調控編輯程度。該論文發表於期刊《Cell》。史丹佛團隊所開發的平台，名為「多重效應器引導陣列...
Moderna 加持新型基因編輯工具 Metagenomi 登IPO籌 9,400 萬美元現金
2024-02-10 / 記者 王柏豪
美國9日晚間，Metagenomi，一家致力透過挖掘世界各地的微生物樣本，因而開發了新型基因編輯工具以糾正致病突變的公司，在獲得Moderna和IonisPharmaceuticals合作下，發行625萬股股票，以每股15美元登上納斯達克交易，股票代號為「MGX」。該公司透過IPO籌集了9,375萬美元，用於支持其對潛在疾病治療的臨床前研究。 Metagenomi公司表示，他們正在利用宏觀基因體學...
《Nature》盤點2024年7項值得關注創新科技 ChatGPT不在其中?!
2024-01-31 / 記者 吳培安
日前(22日)，《Nature》發表了2024年值得關注的7項科技創新領域，包括：用於設計全新蛋白質的深度學習、揪出深度偽造(deepfake)的偵測工具、讓失能病人重獲溝通或運動能力的腦機介面(brain-computerinterface)、擴展基因療法可能性的大片段基因插入技術、分子級的超高解析度顯微術、描繪組織或器官內轉錄體或蛋白質分布的細胞輿圖(cellatlas)、適用於創新奈米材料...
Ascidian首項斯特格氏症RNA編輯療法進臨床！ 仁新同罕病藥三期進行中
2024-01-31 / 記者 巫芝岳
近(29)日，由AscidianTherapeutics開發的斯特格氏症(Stargardt Disease)基因療法，取得美國食品藥物管理局(FDA)的新藥臨床試驗(IND)批准，成為該罕見疾病首項進入臨床試驗的RNA編輯療法。目前，全球尚未有斯特格氏症療法獲批，不過有多家公司的療法正在臨床階段，包括台灣仁新醫藥(6696)的口服小分子藥LBS-008，也正在臨床三期試驗階段，預計今年年中進行期...
《Nature》子刊：劉如謙「先導編輯」再突破 類病毒顆粒遞送基因小鼠實驗成功
2024-01-10 / 記者 巫芝岳
近(8)日，哈佛大學(HarvardUniversity)台裔美國科學家劉如謙團隊，將其已證實能在生物體內進行基因編輯的「先導編輯(PrimeEditing)」技術，進一步優化出以類病毒顆粒(VLP)遞送編輯序列的技術，相較於過往的方式，編輯效率可提高達65~170倍，且成功在兩種遺傳性失明小鼠模型中，讓小鼠恢復部分視覺。該研究發表於期刊《NatureBiotechnology》。這項技術是以工程...
2023 FDA批准新藥數55款創5年新高、六成為First-in-Class
2023-12-28 / 記者 彭梓涵
每年美國食品藥物管理局(FDA)都會核准數百種藥物，包括市場首見(First-in-Class)、學名藥、生物相似藥等，2023年在各藥廠的努力下，共有55款新藥取得FDA批准，成為近5年新高，今年也有六成的新藥屬於市場首見的創新機制療法，包括第一款完全批准的阿茲海默症藥物、第一款CRISPR基因編輯療法、第一款「口服」微生物體療法等。 回顧2023年，FDA批准的新藥共有55款，為近5年新高，僅...
