《Nature》子刊：麻省總醫院創新「大片段」基因編輯系統降脫靶率、產物純度達99.4

2023-01-18 / 記者巫芝岳

近(2)日，美國麻省總醫院(MGH)的研究人員，開發出一項能更準確在基因體中插入大片段DNA的技術，這項涉及改良「CRISPR相關轉座酶」(CRISPR-associatedtransposase,CAST)的基因編輯技術，不但讓基因編輯的脫靶率降低，未來更有望透過大片段DNA的編輯，賦予細胞新的能力。該研究發表於期刊《NatureBiotechnology》。該團隊的技術，是從CAST這項酵素優...

JPMorgan 世易醫健 ASCO 腫瘤不可成藥基因編輯異體CAR-T 液態活檢

不可成藥靶點創新藥、基因編輯異體CAR-T、液態活檢解癌症治療困境

2023-01-09 / 記者李林璦

今(9)日，環球生技策略合作夥伴──世易醫健(eChinaHealth)攜手美國腫瘤學會(ASCO)腫瘤突破組委會聯合Novotech，在2023年JPMorgan健康產業大會前一天舉辦第三屆「腫瘤治療的下一個重大突破」線上論壇。此次論壇由美國HartfordHealthCare癌症中心首席醫學官、美國臨床腫瘤學會ASCO前任主席，同時也是今年將在日本舉辦的「ASCOBreakthrough-Y...

基因編輯劉如謙 PrimeMedicine BeamTherapeutics AbCeleraBiologics

外媒預測未來10年暴漲10倍生技股！2家基因編輯、1家AI篩藥

2023-01-07 / 記者李林璦

美國時間4日，外媒《SeekingAlpha》預測未來10年內3支有望暴漲10倍的生技股，分別為由台裔科學家劉如謙(DavidLiu)創辦的兩家基因編輯公司BeamTherapeutics、PrimeMedicine，以及運用人工智慧(AI)平台開發抗體的加拿大公司AbCeleraBiologics，其協助禮來(EliLilly)開發新冠肺炎(COVID-19)單株抗體藥物bebtelovimab...

CRISPR 基因編輯基因體基因療法

Fred Hutch新創Ensoma收購CRISPR新銳Twelve Bio、B輪募8500萬美元

2023-01-06 / 記者吳培安

美國時間5日，致力於體內編輯(invivo)基因體藥物開發的Ensoma，宣布透過收購丹麥CRISPR新銳TwelveBio的全數股票，取得其Cas12a核酸酶技術；同時，也在B輪募資獲得8500萬美元資金，加速旗下腫瘤學項目進入臨床，目標是帶來一種靶向造血幹細胞的一次性、現成即用(off-the-shelf)細胞療法。這兩家致力於基因編輯的生技公司，都是衍生自知名研究機構的年輕新創，Ensom...

粒線體疾病遺傳疾病基因編輯 MayoClinic

Mayo Clinic新創Primera斥7.5億美元攜基因編輯Cellectis攻粒線體疾病

2023-01-04 / 記者吳培安

2022年12月29日，梅奧醫療中心(MayoClinic)細胞與基因療法加速器MayflowerBioVentures旗下新創公司PrimeraTherapeutics宣布，與基因編輯生技公司Cellectis達成7.5億美元合作，共同聚焦於粒線體遺傳疾病的治療工具開發。 Primera將會把合作初期的目標，放在由粒線體DNA遺傳變化而導致的粒線體疾病上，雙方共同合作開發粒線體DNA基因工程的工...

基因療法基因編輯

bluebird鐮刀型貧血基因療法獲准重啟臨床拼明年Q1提交核准申請

2022-12-21 / 記者劉馨香

美國時間19日，bluebirdbio宣布，其鐮刀型貧血(SCD)基因療法lovotibeglogeneautotemcel(簡稱lovo-cel)的18歲以下患者部分臨床試驗，在2021年12月遭到美國食品藥物管理局(FDA)暫停一年後，終於獲准解除限制，bluebirdbio預計在明年第一季恢復兒童和青少年患者的招募和治療，並有望同時在第一季提交核准申請。一年前，一名18歲以下青少年在接受基因...

基因編輯抗衰老

《Advanced Science》基隆長庚基因編輯新突破！小鼠壽命延長10%、抗癌能力提升

2022-12-21 / 記者巫芝岳

今(21)日，基隆長庚醫院團隊宣布，其日前發表了一項經由編輯造血幹細胞中的特定轉錄因子，可延長小鼠壽命10%的研究，該項創新的「健康老化」小鼠模型，不但更為長壽，其淋巴細胞若輸注給罹癌小鼠進行細胞治療，也能顯著延長癌症小鼠的存活期。該研究刊登於期刊《AdvancedScience》。該團隊利用基因工程技術，將小鼠造血幹細胞裡，紅血球生成調控因子KLF1的第74個氨基酸「離氨酸」，改造成精氨酸(KL...

張鋒 Editas CRISPR 基因編輯鐮刀型血球症 SCD 貧血細胞療法

進度落後?! 張鋒Editas曝鐮刀型血球症基因編輯療法早期數據

2022-12-07 / 記者吳培安

美國時間6日，由基因編輯領域指標性人物張鋒所創建的EditasMedicine，公布了有關鐮刀型血球症(sicklecelldisease,SCD)之基因編輯細胞療法EDIT-301的安全性及有效性早期數據。消息公布後，雖然股價上漲了5%，但相較於CRISPRTherapeutics和Vertex，以及bluebird等競爭者的進展，此次公布的早期數據似乎未贏得投資人的信心。此次公布的試驗數據，是...

基因編輯大陸生技醫學倫理 CRISPR 基因療法

曾因CRISPR嬰兒實驗震驚世界賀建奎復出投向基因治療!?

2022-11-30 / 記者吳培安

在2018年11月因「CRISPR基因編輯嬰兒」實驗曝光、震驚全球而遭判刑的中國生物科學家賀建奎，在今年4月結束三年刑期後出獄。經歷多年沉寂之後，他的下一步令各界好奇，但種種跡象皆顯示，他正有意重回學界，並可能投入基因療法的開發。外媒報導，11月9日賀建奎在他的Twitter頁面上傳了他在北京的新辦公室照片，並表示這是「賀建奎實驗室」的第一天。根據他在社群媒體和e-amil發表的內容，這間實驗室...

基因編輯 MIT

基因編輯技術再突破！ MIT創「PASTE」可插入3.6萬個鹼基對

2022-11-25 / 記者李林璦

美國時間24日，美國麻省理工學院(MIT)科學家發表創新基因編輯工具「PASTE」，可以插入高達36,000個鹼基對，從以往只能編輯單個基因突變，進展到可以替換整段基因，同時解決由多個基因突變引起的遺傳疾病，例如，囊狀纖維化(CysticFibrosis)、萊伯氏先天性黑朦症(LeberCongenitalAmaurosis,LCA)。該研究發表於《NatureBiotechnology》。 PA...

基因編輯基因療法

療效數據不佳 Editas暫停CRISPR療法治眼疾

2022-11-18 / 記者劉馨香

美國時間17日，張鋒創辦的EditasMedicine公布，用於治療遺傳性失明的DIT-101體內CRISPR/Cas9基因編輯療法，在臨床1/2期試驗中，14名患者只有3名患者的視力有顯著改善。此結果令人失望，鑑於能適用此療法的人口可能太少，Editas決定暫停這項領先項目的試驗，並尋求合作夥伴。這項名為Brilliance的臨床1/2期試驗，使用DIT-101來治療CEP290基因突變引起的第...

膽固醇基因編輯基因療法

Verve高膽固醇基因療法美國臨床試驗受阻

2022-11-08 / 記者劉馨香

基因編輯療法公司VerveTherapeutics的降血脂基因編輯療法VERVE-101，正在英國和紐西蘭進行臨床試驗，不過在7日，Verve表示，其新藥臨床試驗(IND)申請，遭到美國食品藥物管理局(FDA)暫停。Verve沒有公布關於暫停的細節，僅表示在向FDA提交IND一個月後，Verve在上週五(4日)收到暫停通知，FDA並將在30天內發出詳細的正式信函。Verve表示，將在與FDA接觸之...