羅氏18億美元攜手Ascidian 進軍神經疾病RNA外顯子編輯療法
2024-06-19 / 記者 李林璦
美國時間18日,羅氏(Roche)與AscidianTherapeutics簽署高達18億美元的合約達成夥伴關係,羅氏將預付4,200萬美元,用於開發治療神經系統疾病的RNA外顯子(exon)編輯療法。 根據協議,Ascidian將提供羅氏其RNA外顯子編輯技術靶向特定靶點的權利,並將與羅氏合作進行神經系統疾病藥物開發與臨床前試驗;羅氏則將接手未來臨床開發、製造和商業化。 Ascidian除了可獲...
Moderna退出基因編輯新創Metagenomi 逾30億美元合作
2024-05-02 / 記者 李林璦
美國時間5月1日,莫德納(Moderna)宣布,退出與新型基因編輯新銳Metagenomi的合作,該合作總額高達30億美元,且莫德納已先預付了7000萬美元的股權與現金,當時合作協議是共同開發治療嚴重遺傳疾病的體內基因療法。這項消息也讓今年2月剛在那斯達克(NASDAQ)首次公開發行(IPO)的Metagenomi蒙上一層陰影,該公司2月股價最高達12.25美元,今已降至7.04美元。雙方的合作可...
《Cell》創新CRISPR RNA編輯系統 可控、可逆 還能多重編輯!
2024-03-08 / 記者 巫芝岳
近日(2月21日),史丹佛大學(StanfordUniversity)的科學家,開發出一項運用CRISPR-Cas13d酵素來精確編輯mRNA的系統,不同於過往CRISPR-Cas9基因編輯系統作用於DNA時,會造成永久性改變,這項新方法所造成的RNA改變不但具可逆性,且能一次調控多個mRNA,還可外加藥物調控編輯程度。該論文發表於期刊《Cell》。史丹佛團隊所開發的平台,名為「多重效應器引導陣列...
Moderna 加持新型基因編輯工具 Metagenomi 登IPO籌 9,400 萬美元現金
2024-02-10 / 記者 王柏豪
美國9日晚間,Metagenomi,一家致力透過挖掘世界各地的微生物樣本,因而開發了新型基因編輯工具以糾正致病突變的公司,在獲得Moderna和IonisPharmaceuticals合作下,發行625萬股股票,以每股15美元登上納斯達克交易,股票代號為「MGX」。該公司透過IPO籌集了9,375萬美元,用於支持其對潛在疾病治療的臨床前研究。 Metagenomi公司表示,他們正在利用宏觀基因體學...
《Nature》盤點2024年7項值得關注創新科技 ChatGPT不在其中?!
2024-01-31 / 記者 吳培安
日前(22日),《Nature》發表了2024年值得關注的7項科技創新領域,包括:用於設計全新蛋白質的深度學習、揪出深度偽造(deepfake)的偵測工具、讓失能病人重獲溝通或運動能力的腦機介面(brain-computerinterface)、擴展基因療法可能性的大片段基因插入技術、分子級的超高解析度顯微術、描繪組織或器官內轉錄體或蛋白質分布的細胞輿圖(cellatlas)、適用於創新奈米材料...
Ascidian首項斯特格氏症RNA編輯療法進臨床! 仁新同罕病藥三期進行中
2024-01-31 / 記者 巫芝岳
近(29)日,由AscidianTherapeutics開發的斯特格氏症(Stargardt Disease)基因療法,取得美國食品藥物管理局(FDA)的新藥臨床試驗(IND)批准,成為該罕見疾病首項進入臨床試驗的RNA編輯療法。目前,全球尚未有斯特格氏症療法獲批,不過有多家公司的療法正在臨床階段,包括台灣仁新醫藥(6696)的口服小分子藥LBS-008,也正在臨床三期試驗階段,預計今年年中進行期...
《Nature》子刊:劉如謙「先導編輯」再突破 類病毒顆粒遞送基因小鼠實驗成功
2024-01-10 / 記者 巫芝岳
近(8)日,哈佛大學(HarvardUniversity)台裔美國科學家劉如謙團隊,將其已證實能在生物體內進行基因編輯的「先導編輯(PrimeEditing)」技術,進一步優化出以類病毒顆粒(VLP)遞送編輯序列的技術,相較於過往的方式,編輯效率可提高達65~170倍,且成功在兩種遺傳性失明小鼠模型中,讓小鼠恢復部分視覺。該研究發表於期刊《NatureBiotechnology》。這項技術是以工程...
2023 FDA批准新藥數55款創5年新高、六成為First-in-Class
2023-12-28 / 記者 彭梓涵
每年美國食品藥物管理局(FDA)都會核准數百種藥物,包括市場首見(First-in-Class)、學名藥、生物相似藥等,2023年在各藥廠的努力下,共有55款新藥取得FDA批准,成為近5年新高,今年也有六成的新藥屬於市場首見的創新機制療法,包括第一款完全批准的阿茲海默症藥物、第一款CRISPR基因編輯療法、第一款「口服」微生物體療法等。 回顧2023年,FDA批准的新藥共有55款,為近5年新高,僅...
祖克伯也看重!專家:基因編輯不等同基改 加速育種邁向農業永續
2023-12-20 / 記者 吳培安
基因編輯不只加速生技醫療,也讓全球加速邁向永續農業!今(20)日,美國黃豆出口協會舉辦「基因編輯的迷思與未來趨勢」,邀請到多位農業及食品專家介紹基因編輯與基因改造的差異、分析基因編輯作物的優勢,以及各國法規監管的差異。專家也呼籲,基因編輯能夠加速育種,同時補強傳統育種的不足之處,是促進農業永續的革命性工具,臺灣應加緊腳步制定相關規範,以推動新種原、新性狀(如抗逆境、固碳)及永續農業的發展。 臺大農...