Verve降血脂CRISPR藥恐致心臟病!? 股價暴跌40%

2023-11-14 / 編輯 熊佳駒
近(12)日,VerveTherapeutics公布體內基因編輯藥物的臨床1b試驗結果,數據顯示受試者血液中低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)濃度皆有下降。然而,兩個高劑量組發生的不良反應使美國食品藥物管理局(FDA)和投資者產生疑慮,導致其股價在13日下跌了超過40%。 根據Verve公布的臨床1b試驗結果,截至10月16日,共有10名雜合子家族性高膽固醇血症(heterozygousfamili...

《Science》:酵母菌合成基因體 17年研究 合成DNA含量近50%!

2023-11-11 / 編輯 熊佳駒
近(8)日,《Science》一篇統整性文章,整理一項長達17年的酵母菌基因體研究計畫,內容涵蓋本週發表的10篇新論文。根據文獻,研究人員成功合成酵母菌的染色體,並整合進活酵母菌細胞,合成基因佔比接近其基因體總量的50%。 目前為止,科學家們已經為數種病毒和細菌合成過人工基因體,酵母菌則是第一個被合成人工基因體的真核生物。合成酵母菌基因體的計畫於2006年啟動,當時招募全球十幾家研究機構的科學家及...

AZ斥2.45億美元 攜Cellectis開發10種TALEN細胞療法、取44%股權

2023-11-03 / 記者 劉馨香
近(1)日,阿斯特捷利康(AstraZeneca)宣布,將投資法國細胞和基因療法商Cellectis共2.45億美元,合作開發腫瘤學、免疫學和罕見疾病的細胞和基因療法產品。此項交易使Cellectis兩日來在納斯達克股票漲幅達200%。 阿斯特捷利康這項投資包含2500萬美元預付款和8000萬美元的股權投資,並且將在2024年初追加1.4億美元的股權投資,使阿斯特捷利康獲得Cellectis共約4...

禮來斥2.5億美元與Beam合作 獲Verve心血管基因編輯療法開發選擇權

2023-11-01 / 環球生技
美國時間10月31日,禮來(EliLilly)宣布已與知名基因編輯學者暨創業家劉如謙(DavidLiu)和張鋒(FengZhang)共同創辦的鹼基編輯(base-editing)公司BeamTherapeutics簽訂協議,將支付Beam2.5億美元獲得選擇加入權(opt-inright),加入Beam與Verve自2019年起將鹼基編輯應用在心血管疾病療法的開發合作,進而擴大在心血管疾病的基因編...

治癒斯特格氏症小鼠! 《Nature》子刊:創新「雙AAV載體」 大片段基因體內重組成功

2023-10-30 / 記者 巫芝岳
近(18)日,瑞士蘇黎世大學(UniversityofZurich)的科學家開發出一項創新的「雙腺相關病毒(AAV)載體」,加上其基於mRNA的反剪接技術,可用於基因治療時的大片段基因表現。這項稱為REVeRT的技術,能應用於多種基因位點的編輯,包括表觀遺傳學基因編輯、CRISPR活化劑(CRISPRa)等,突破過去以雙載體攜帶大片段基因時,重組效率不佳或毒性高的問題。該研究發表於期刊《Natur...

基因療法市場嚴峻!鹼基編輯先驅Beam傳裁員百人、產品線重整、CAR-T尋外部合作  

2023-10-23 / 記者 吳培安
日前(19日),由臺裔美國科學家、哈佛大學及麻省理工學院(MIT)布洛德研究所教授劉如謙(DavidLiu)創辦的鹼基編輯療法開發公司BeamTherapeutics,在金融市場艱困挑戰下,傳出將大幅裁員100人,並重調產品線發展方向,同時尋找藥物開發項目的合作夥伴。 外媒形容,Beam此次宣布重組(restructuring)的舉措,是一次值得關注的退步。雖然Beam的市值依然高達數十億美元,鹼...

FDA首批「體內基因編輯」關鍵性試驗! Intellia罕病CRISPR療法今年進三期

2023-10-19 / 記者 巫芝岳
美國時間18日,由諾貝爾奬得主JenniferDoudna創辦的IntelliaTherapeutics,宣布其基於CRISPR基因編輯技術的療法NTLA-2001,獲美國食品藥物管理局(FDA)核准進行臨床三期試驗,成為FDA核准的第一項「體內基因編輯」關鍵性試驗(pivotaltrial)。NTLA-2001是針對罕見的「轉甲狀腺素蛋白(TTR)類澱粉沈積症」(ATTR)所開發,Intelli...

艾伯維大砍腫瘤學項目!Caribou基因編輯CAR-T療法、Harpoon、中國天境生物合作終止

2023-09-27 / 記者 劉馨香
美國時間26日,由諾貝爾化學獎得主JenniferDoudna共同創辦的CaribouBiosciences透露,艾伯維(AbbVie)已經終止與其共同開發兩種現成型(off-the-shelf)基因編輯CAR-T療法。此項終止並非單一事件,艾伯維近期也陸續放棄兩款早期ADC藥物,以及與Harpoon、中國天境生物等公司的合作協議。艾伯維與Caribou的合作始於2021年,當時艾伯維支付4000...

首款鹼基編輯異體CAR-T首位患者投藥!Beam血癌臨床1/2期年底公布新進展  

2023-09-06 / 記者 吳培安
美國時間5日,由臺裔美國科學家、哈佛大學及麻省理工學院布洛德研究所劉如謙(DavidLiu)研究員創辦的鹼基編輯療法開發公司BeamTherapeutics宣布,其發起的四重鹼基編輯異體CAR-T療法BEAM-201之臨床1/2期試驗,已在今年8月完成首位患者的BEAM-201給藥,成為首家完成四重鹼基編輯CAR-T首位患者投藥的業者。 該臨床1/2期試驗為一項多中心、開放標籤研究,目標在於評估B...

《Nature》子刊:游正博團隊最新發現 CRISPR-Cas9恐誘發基因體變異風險

2023-08-26 / 記者 吳培安
今(26)日,《NatureCommunications》最新上線,刊登了林口長庚醫院幹細胞與轉譯癌症研究所所長游正博團隊發表的最新研究結果。其透過兩種全基因體分析技術發現,經過CRISPR-Cas9基因體編輯的人類誘導性多潛能幹細胞(iPSC),出現了非典型(atypical)、非同源性脫靶的大型結構性變異,其潛在風險可能影響到疾病模型建立、甚至是未來的臨床應用,引起國際關注。在此研究中,研究團...

《Science》以CRISPR降低木質素 新樹種造紙助永續發展

2023-07-24 / 記者 劉馨香
近(13)日,北卡羅來納州立大學(NorthCarolinaStateUniversity)研究團隊利用CRISPR基因編輯技術,打造出一種木質素(lignin)較少的樹木,並且改善木材的特性。以此種樹木製造紙張時,能節省去除木質素所需的能源,更具有永續性。研究發表於《Science》。 紙類可回收、可生物分解、也可再生,似乎是很環保的材質。不過,製造紙張時,需要將木材中的纖維素(cellulos...

真核生物版CRISPR找到了!張鋒團隊發現「Fanzor」基因編輯系統登《Nature》  

2023-06-29 / 記者 吳培安
真核生物體內的CRISPR系統找到了!美國時間28日,麻省理工學院(MIT)知名生物工程學者張鋒(FengZhang)與其研究團隊,在《Nature》上發表最新研究。其指出不僅是原核生物有CRISPR基因編輯系統,在多種真核生物體內,也存在一套類似CRISPR的基因體編輯工具,且有機會成為精準度更勝CRISPR/Cas的基因編輯工具組。 研究團隊指出,這是首次在真核生物體內發現的RNA導引可編程系...