Verve降血脂基因編輯療法進臨床 盼「一針」根治遺傳性高膽固醇

2022-07-13 / 記者 巫芝岳
近(12)日,美國基因治療公司VerveTherapeutics宣布,其降血脂基因編輯療法VERVE-101,已完成首次臨床試驗的第一名患者給藥。該項針對家族性高膽固醇血症(FH)的療法,目標是只要單一次治療,就能永久降低患者血脂,可望根治這項由基因導致的遺傳性疾病。VERVE-101是針對較常見的異合子型FH(HeFH)所開發。而這項名為「Heart-1」的臨床一期試驗,預計將招募約40名已確診...

解決器官移植需求! FDA制定豬器官移植臨床監管

2022-07-04 / 記者 彭梓涵
今年1月美國科學家首次成功將豬心臟移植至人類,引起全球關注,該名患者雖無排斥反應,但最終因多重器官衰竭離世。6月30日,據《華爾街日報》指出,目前美國食品藥物管理局(FDA),正在制定相關監管計畫,以允許研究人員進行豬器官移植的臨床試驗。 自今年1月,美國馬里蘭大學醫學中心(UMMC)外科團隊在獲得FDA同意下,以恩慈療法(compassionateuse)方式為一名57歲心臟衰竭末期患者,進行首...

比RNAi更好?! 諾獎得主Jennifer Doudna發表CRISPR新工具調降RNA  

2022-06-23 / 記者 吳培安
近(20)日,諾貝爾生醫獎得主、參與多家基因編輯生技公司創辦的JenniferDoudna,其在加州大學柏克萊分校(UCBerkeley)的研究團隊,找到了一種脫靶效應更低、有效率的新型基因編輯系統「CRISPR-Csm」,可在細胞核和細胞質中調降(knockdown)目標RNA,有機會成為比現有的RNA干擾(RNAi)、Cas13更有效率的RNA介導工具。這項研究發表在預印本平台《bioRxiv...

《Nature》子刊:有望一次性治癒愛滋病 基因編輯B細胞攻擊病毒

2022-06-14 / 記者 李林璦
美國時間9日,以色列特拉維夫大學(TelAvivUniversity)的一項新研究首次開發出創新、獨特的愛滋病疫苗或是一次性注射即可痊癒的療法,該研究針對患者體內的B細胞進行基因工程改造,使其分泌出對抗HIV病毒的抗體。該研究發表於《NatureBiotechnology》。 在過去20年間,許多療法的開發,已經讓愛滋病從致死率極高的疾病轉變為慢性疾病,然而,科學家們仍然在尋找可以永久治癒愛滋病的...

CRISPR、Vertex趁勝追擊bluebird公布基因編輯貧血治療新追蹤數據  

2022-06-13 / 記者 吳培安
近(11)日,由諾貝爾獎得主EmmanuelleCharpentier創辦的CRISPRTherapeutics,攜手VertexPharmaceuticals於2022年歐洲血液學會(EHA)年會中,公布基因編輯療法exa-cel(舊稱CTX001)的臨床2/3期試驗,在輸血依賴型海洋性貧血患者(TDT)、鐮刀型血球症(SCD)的期中分析報告裡,顯示exa-cel作為一次性治療這兩種血液疾病的潛...

《Cell》揭密CRISPR/Cas7-11結構 創新基因編輯工具精準切割RNA!

2022-06-01 / 記者 李林璦
美國時間27日,美國麻省理工學院(MIT)麥戈文腦科學研究所(McGovernInstituteforBrainResearch)與東京大學(UniversityofTokyo)合作,針對首款可在不傷害細胞的狀況下,對RNA進行精準切割的CRISPR/Cas7-11基因編輯工具進行研究,發展出更小結構的Cas7-11S,可以放入單個病毒載體中進行創新的基因治療。該研究發表於《Cell》。 過去十年...

《Science》:CRISPR技術大突破!科學家找出更小的IscB 有望取代Cas9

2022-05-27 / 記者 吳培安
美國時間26日,康乃爾大學(CornellUniversity)的研究團隊,在知名學術期刊《Science》上發表最新的CRISPR/Cas9基因編輯系統改良方案。團隊利用冷凍電子顯微鏡(Cryo-EM)分析細菌體內的轉位子系統,發現其中的IscB-ωRNA能執行Cas9的靶向剪切功能、且體積比Cas9來得小,有望成為基因載體難以容納Cas9蛋白的潛力解方。 CRISPR/Cas9基因...

基因療法時代將來臨!阮大同:準確遞送、產能優化仍是兩大挑戰

2022-05-22 / 記者 吳培安
昨(21)日,由台杉投資(TaiwaniaCapital)與財團法人生物技術開發中心(DCB)舉辦的「台杉青年創業學院—生醫新藥產業投資實務課程」,下午場邀請到啓弘生物科技(TFBSBioscience)執行長阮大同,介紹基因治療和基因編輯(geneediting)的原理、全球批准產品及大型併購案例探討,並點出開發投資基因治療領域時,應留心的關鍵考量。 啓弘生技是臺灣唯一GMP生物藥安...

CRISPR雙強聯手!Inscripta、Aldevron攻MAD7基因編輯核酸酶GMP生產  

2022-05-17 / 記者 吳培安
美國時間16日,丹納赫(Danaher)旗下DNA及mRNA生產商Aldevron,宣布與另一家致力於CRISPR基因體編輯創新的生命科學公司Inscripta達成合作,預計將在第三季開始生產、商化Eureca-V核酸酶。Eureca-V是一種野生型MAD7CRISPR第五型核酸酶,Inscripta將其視為Cas9的替代品,如此可避開原始CRISPR分子的授權費,可免費用於科學研究。 此次合作的...

Twist合成DNA加速CRISPR篩選 揭開T細胞分化機制之謎!

2022-04-27 / 記者 吳培安
美國時間7日,聚焦次世代DNA合成技術的TwistBioscience與倍思特生技合作舉辦線上講座,邀請廈門大學生命科學學院免疫與微生物學系教授黃宏齡,分享如何利用CRISPR深入了解T細胞的生理機制,進而增益人類對抗病原體、過敏原和腫瘤的洞見;Twist也在會中說明合成DNA如何加速CRISPR篩選的效率,進而拓寬基因體編輯應用的可能性。 黃宏齡教授表示,以T細胞作為治療的概念,在過去十幾年裡受...

美FDA發布基因療法產品指南草案 建議治療後追蹤至少15年

2022-03-16 / 記者 劉馨香
美國時間15日,美國食品藥物管理局(FDA)發布了基因療法產品指南草案,以幫助基因療法從實驗室走入臨床應用,更好地造福患者。該草案指出基因療法的臨床試驗申請應該提交哪些內容,以及基因療法有哪些潛在的安全風險需要追蹤。草案中建議,進行基因治療後,應長期追蹤至少15年。指南草案提出與基因編輯相關的幾個特定風險,包括:脫靶編輯(off-targetediting)、在靶(on-target)和脫靶編輯的...

諾獎Doudna公司Intellia 體外CRISPR血癌療法獲FDA孤兒藥資格

2022-03-10 / 記者 劉馨香
美國時間9日,由諾貝爾獎得主珍妮佛道納(JennniferDoudna)創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics,宣布其開發的體外(exvivo)CRISPR基因編輯候選療法NTLA-5001,在8天前(1日)完成急性骨髓性白血病(AML)臨床1/2a期試驗的首例患者給藥,現在又獲得美國食品藥物管理局(FDA)授予孤兒藥資格(orphandrugdesignation)。憑藉孤兒...