CRISPR Therapeutics體內編輯降脂療法 臨床一期TG、LDL降8成

2025-05-09 / 編輯部
近(7)日,CRISPRTherapeutics(CRISPRTx)公司公布,其以類血管生成素3(ANGPTL3)為標靶的基因編輯療法CTX310臨床一期試驗獲得正面初步結果。數據顯示,經CTX310治療患者,其三酸甘油脂(TG)與低密度脂蛋白(LDL)呈現依劑量提升有所下降,最高可降低約80%。臨床試驗持續進行中,預計2025年第二季提供初步數據更新。 CRISPRTx此次先公布首批10位受試者...

諾華喊斥資230億美元投資美國生產量能;Cellares自動化生產基因編輯GD2 CAR-T療法

2025-04-11 / 編輯部
《臺灣》蔡嘉櫸:臺灣細胞治療需引進特色技術以合作躍上國際舞台 蔡嘉櫸為創笙細胞及基因治療產業加速器(CellTechAccelerator)共同創辦人,專精於腫瘤學以及各種人類幹細胞,如MSC、ESC、iPSC和癌幹細胞研究。他認為,臺灣細胞治療面臨最大的挑戰,就是還沒有具備能夠端上國際檯面、讓人眼睛為之一亮的特點。 https://reurl.cc/AMAX4e 《臺灣》欣耀高肝安全性止痛新藥...

《Science》張鋒推創新TIGR基因編輯系統 比Cas9更小、更靈活

2025-04-07 / 記者 李林璦
近日,基因編輯權威、哈佛-麻省理工學院講座教授張鋒(FengZhang),發表最新的基因編輯引導系統TIGR(TandemInterspacedGuideRNA,串聯間隔引導RNA),透過嚮導RNA(guideRNA,gRNA)TIGR相關蛋白到達DNA的特定位點,並且可以任意重新編程感興趣的DNA序列,且只有CRISPRCas9四分之一大,有望克服現行基因編輯療法遞送困境。該研究發表於《Scie...

復活長毛象有望?! 美Colossal Bio基因編輯成功創造長毛鼠

2025-03-14 / 編輯部
近(4)日,美國生技公司ColossalBioscience的研究,成功找到一組以猛獁象(Mammuthusprimigenius)為原型的突變基因,並透過多種編輯技術,培育出毛色質地和厚度與猛獁象表型相似的「長毛老鼠」(woolymouse),讓猛獁象復活的任務取得重大突破。研究結果已發表在預印本平台《bioRxiv》。ColossalBioscience是一家估值超過100億美元的公司,他們試...

更小的CRISPR基因編輯酵素!猿猴實驗證效率更優、脫靶低  

2025-02-05 / 記者 吳培安
日前(1月30日),由諾貝爾獎得主JennferDoudna共同創辦的MammothBiosciences,發表了一種體積僅有Cas9蛋白三分之一的新型CRISPR核酸酶「NanoCas」,不僅能在單顆腺相關病毒(AAV)載體中塞入更多載荷(payload),也在小鼠、猿猴實驗中證明能將體內基因編輯的應用從肝臟擴及到其他部位,例如肌肉,有望應用在肌肉失養症的治療。這項成果發表在預印本平台《bioR...

FDA新批准兩項基因編輯豬腎移植研究 最快今年啟動  

2025-02-04 / 記者 吳培安
美國時間3日,外媒報導美國食品藥物管理局(FDA)新核准了兩項將基因編輯豬腎移植到人體的申請案,分別是UnitedTherapeutics的臨床試驗申請(IND),將在今(2025)年年中執行第一例異體移植,以及在去年12月就取得核准的eGenesis,將為3名患者執行豬腎移植的恩慈治療。 全球目前共有3起移植基因編輯豬腎的案例,皆是沒有其他治療選項、只能選擇接受恩慈治療的患者。截至目前為止,透過...

Cas12a首次引入臨床前!新版CRISPR多基因編輯工具

2025-02-03 / 記者 吳培安
次世代的CRISPR-Cas基因編輯系統,離臨床應用越來越近?!日前(1月30日),澳洲研究團隊在與羅氏(Roche)子公司基因泰克(Genentech)合作下,成功將Cas12a基因編輯工具引入小鼠,能夠作為癌症和醫學研究的創新臨床前模型,這也是第一項將Cas12a用於臨床前模型,提升了科學家的基因體工程能力。這項研究發表在《NatureCommunications》。 隨著CRISPR基因編輯...

中國堯唐生物啟動體內CRISPR基因編輯臨床一期試驗  

2025-01-23 / 記者 吳培安
日前(20日),中國生技新創堯唐生物(YolTechTherapeutics)宣布啟動臨床一期試驗,目標是測試體內CRISPR基因編輯療法YOLT-204,以單劑量治療輸血依賴性地中海型貧血症(TDT)的安全性及治療效果,有望成為一種用於血液疾病的同類首見(first-in-class)異體基因編輯療法。 相較於目前主流的體外基因編輯療法,例如由Vertex/CRISPR所開發、已獲批准的Casg...

全球首例! Precision BioSciences啟動慢性B型肝炎基因治療人體試驗

2024-10-25 / 記者 黃佳啟
美國時間24日,PrecisionBioSciences獲東歐國家摩爾多瓦監管機構批准,展開針對慢性B型肝炎的基因治療人體試驗。這標誌著全球首次此類試驗的開展,具有重要的突破性意義。 B型肝炎是一種由B型肝炎病毒(HBV)引起的終身感染性疾病,雖可控制但目前尚無法根治。感染HBV後,病毒可長期潛伏在肝細胞中,並隱匿性地不斷複製,直到肝臟遭受嚴重損害才會顯現出明顯症狀。慢性B型肝炎可進一步導致肝硬化...

張鋒Editas曝體內基因療法SCD概念驗證新進展、簽2.38億美元新合作  

2024-10-24 / 記者 吳培安
美國時間22日,由基因編輯領域指標性人物張鋒創辦的EditasMedicine公開多項新進展,包含:鐮狀細胞疾病(SCD)之體內基因療法,完成概念驗證;與Genevant簽訂一項2.38億美元的體內基因療法合作;為其開發的重度SCD體外基因療法reni-cel尋找合作或授權夥伴等。 Editas表示,他們已經證明其研發的體內基因候選療法,能夠在植入人類造血幹細胞、但缺乏自身造血細胞的人源化小鼠中,...

基因編輯育種新創Pairwise結盟農業大廠Corteva、C輪完募4千萬美元  

2024-09-20 / 記者 吳培安
美國時間19日,專注基因編輯於農業應用的生技新創Pairwise宣布完成4000萬美元的C輪募資,並宣布與衍生自全球化工龍頭企業DowDuPont(杜邦)農業部門、專注於全球性農業科技的Corteva透過合資成為夥伴,攜手聚焦於基因編輯作物的開發,並將其提供給農夫。 此次募資的領投者為DeerfieldManagement,其他參與的投資機構包括:AlimentCapital、拜耳(Bayer)旗...

George Church細胞治療新創GC攻高效異體iPSC A輪募7500萬美元  

2024-09-20 / 記者 吳培安
美國時間19日,由哈佛大學「合成生物學之父」GeorgeChurch教授共同創辦的細胞治療新創公司GCTherapeutics,宣布在A輪募資中募得7500萬美元。該輪募資由CormorantAssetManagement領投,其他參與的投資機構還包括MubadalaCapital、AndreessenHorowitz(a16z)Bio+Health等。 GCTherapeutics的技術平台「T...